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沃索立肽治疗特发性身材矮小儿童的 2 期研究

2026年5月20日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

伏索立肽治疗特发性身材矮小儿童的 2 期、随机、对照、多中心研究

本研究的目的是评估 i) 多剂量 vosoritide 的效果，以及 ii) 与人类生长激素 (hGH) 相比，治疗剂量的 vosoritide 对特发性身材矮小 (ISS) 儿童的效果。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

在评估基线生长的至少 6 个月的观察期后，伏索立肽和安慰剂组的参与者将完成至少 6 个月的随机治疗（最多 6 个月的安慰剂治疗），然后使用伏索立肽进行开放标签治疗，直到他们接近最终成年身高，或者女性至少 16 岁，男性至少 18 岁，以较晚者为准。 随机分配到 hGH 组的参与者将接受开放标签 hGH 治疗至少 4 年。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

100

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Trial Specialist
  • 电话号码：+1 415.475.5852
  • 邮箱：medinfo@bmrn.com

学习地点

  • 德国
    • Saarland
      • Homburg、Saarland、德国、66421
        • 招聘中
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • 接触：
  • 意大利
      • Genova、意大利、16147
        • 招聘中
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • 接触：
    • Florence
      • Florence、Florence、意大利、50139
        • 招聘中
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • 接触：
    • Rome
      • Roma、Rome、意大利、00165
        • 招聘中
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • 接触：
  • 法国
      • Angers、法国、49 933
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • 接触：
      • Marseille、法国、13005
        • 招聘中
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • 接触：
      • Toulouse、法国、31059
        • 招聘中
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • 接触：
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre、Île-de-France Region、法国、94270
        • 招聘中
        • Hôpital Bicêtre
        • 接触：
  • 澳大利亚
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • 招聘中
        • Murdoch Children's Research Institute
        • 接触：
  • 美国
    • California
      • California City、California、美国、78231
        • 招聘中
        • Consano Clinical Research, LLC
        • 接触：
      • California City、California、美国、92123
        • 招聘中
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • 接触：
      • California City、California、美国、92868
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • 接触：
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 招聘中
        • Children's Hospital Los Angeles
        • 接触：
      • Oakland、California、美国、94609
        • 招聘中
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • 接触：
      • Sacramento、California、美国、95821
      • Torrance、California、美国、90502
        • 招聘中
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • 接触：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20012
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • 招聘中
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • 接触：
      • Miami、Florida、美国、33155
      • Orange City、Florida、美国、32763
      • Pensacola、Florida、美国、32514
        • 招聘中
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • 接触：
    • Georgia
      • Columbus、Georgia、美国、31904
    • Idaho
      • Boise、Idaho、美国、83712
        • 撤销
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls、Idaho、美国、83404
        • 招聘中
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • 接触：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • 接触：
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536
        • 招聘中
        • Kentucky Children's Hospital
        • 接触：
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
    • Louisiana
      • Lafayette、Louisiana、美国、70508
        • 招聘中
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • 接触：
      • New Orleans、Louisiana、美国、70121
        • 撤销
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan
        • 接触：
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55454
        • 招聘中
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • 接触：
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14203
        • 招聘中
        • UBMD Pediatrics
        • 接触：
      • Garden City、New York、美国、11530
        • 撤销
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York、New York、美国、10029
      • New York、New York、美国、07960
      • New York、New York、美国、10016
        • 招聘中
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • 接触：
      • The Bronx、New York、美国、10467
        • 招聘中
        • Children's Hospital at Montefiore
        • 接触：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • 招聘中
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • 接触：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • 招聘中
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 接触：
    • South Carolina
      • Columbia、South Carolina、美国、29203
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • 撤销
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Baylor College of Medicine
        • 接触：
    • Washington
  • 韩国
      • Incheon、韩国、22332
        • 招聘中
        • Inha University Hospital
        • 接触：
      • Sejong、韩国、30099
        • 招聘中
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • 接触：
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si、Gyeonggi-do、韩国、13620
        • 招聘中
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

主要纳入标准：

  1. 根据美国疾病控制与预防中心 (CDC) 生长图表计算，参照同年龄和性别的一般人群，身高 Z 得分 ≤ -2.25 标准差对应的身高评估
  2. Tanner 第 1 阶段，在签署 ICF 时（除非太年轻而无法上台）。

主要排除：

  1. 已知的染色体失衡或遗传变异导致身材矮小综合征，包括但不限于拉伦综合征、普瑞德-威利综合征、拉塞尔-西尔弗综合征、特纳综合征、不成比例的骨骼发育不良、SHOX 基因分析异常或 Rasopathy（包括努南综合征）
  2. 既往接受生长促进剂治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：沃索立肽剂量 1 - 低剂量
Vosoritide 剂量 每日 1 次注射
药品：沃索立肽注射液
实验药物冻干粉重构
实验性的：沃索立肽剂量 2 - 中等剂量
Vosoritide 剂量 2 每日注射
药品：沃索立肽注射液
实验药物冻干粉重构
实验性的：沃索立肽剂量 3 - 高剂量
Vosoritide 剂量 3 每日注射
药品：沃索立肽注射液
实验药物冻干粉重构
安慰剂比较：安慰剂
安慰剂每日注射
药品：安慰剂
用于重构的冻干粉
有源比较器：人类生长激素
每日注射hGH（仅限美国）
药品：人类生长激素
含有生长激素的商业产品

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
年化增长率 (AGV) 相对于基线的变化
大体时间：6个月大时
6个月大时
相对于基线的高度变化
大体时间：4岁时
4岁时
身高 Z 分数相对基线的变化
大体时间：4岁时
4岁时

次要结果测量

结果测量
大体时间
治疗中出现的不良事件的发生率
大体时间：直至研究结束，最长15年
直至研究结束，最长15年
相对于基线的高度变化
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
高度 Z 得分相对于基线的变化
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
尿环磷酸鸟嘌呤 (cGMP) 在预定时间点相对于基线的变化
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
血清 X 胶原蛋白标记物 (CXM) 在预先指定的时间点相对于基线的变化
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
预先指定时间点的骨龄从基线减去实际年龄的变化
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
腰椎 BMD Z 分数相对于基线的变化
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
全身（减去头部）骨矿物质含量 (BMC) 相对于基线的变化
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
腰椎 BMC 相对于基线的变化
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
血浆中沃索立肽的最大浓度（Cmax）
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
血浆伏索立肽浓度时间曲线下从时间 0 到无穷大的面积 (AUC0-∞)
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
从时间 0 到最后可测量浓度的血浆伏索立肽浓度时间曲线下面积 (AUC0-t)
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
Vosoritide 的消除半衰期 (t½)
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
沃索立肽的表观清除率
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
基于终相的沃索立肽表观分布体积 (Vz/F)
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
沃索立肽达到最大浓度的时间 (Tmax)
大体时间：每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
每 6 个月一次，直至学习结束，最长 15 年
相对于基线的身高Z评分变化（平均身高参考）
大体时间：在6个月时
在6个月时
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
大体时间：Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

  • 研究主任：Medical Director MD、BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年10月21日

初级完成 (估计的)

2026年6月1日

研究完成 (估计的)

2036年12月1日

研究注册日期

首次提交

2024年4月19日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月19日

首次发布 (实际的)

2024年4月24日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月20日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 111-210

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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