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Uno studio di fase 2 su Vosoritide nei bambini con bassa statura idiopatica

20 maggio 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio multicentrico di fase 2, randomizzato, controllato, su vosoritide nei bambini con bassa statura idiopatica

Lo scopo di questo studio è valutare i) l'effetto di dosi multiple di vosoritide e ii) l'effetto della dose terapeutica di vosoritide rispetto all'ormone umano della crescita (hGH), nei bambini con bassa statura idiopatica (ISS).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Dopo un periodo di osservazione minimo di 6 mesi in cui viene valutata la crescita basale, i partecipanti ai gruppi vosoritide e placebo completeranno un minimo di 6 mesi di trattamento randomizzato (massimo 6 mesi di trattamento con placebo), seguito da un trattamento in aperto con vosoritide fino al raggiungono l'altezza quasi finale dell'adulto, o almeno 16 anni per le femmine o 18 anni per i maschi, a seconda di quale evento si verifica dopo. I partecipanti randomizzati al gruppo hGH riceveranno hGH in aperto per un minimo di 4 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Specialist
  • Numero di telefono: +1 415.475.5852
  • Email: medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamento
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contatto:
  • Corea del Sud
      • Incheon, Corea del Sud, 22332
        • Reclutamento
        • Inha University Hospital
        • Contatto:
      • Sejong, Corea del Sud, 30099
        • Reclutamento
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Contatto:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea del Sud, 13620
        • Reclutamento
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Contatto:
  • Francia
      • Angers, Francia, 49 933
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Contatto:
      • Marseille, Francia, 13005
        • Reclutamento
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Contatto:
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contatto:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • Hôpital Bicêtre
        • Contatto:
  • Germania
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Germania, 66421
        • Reclutamento
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
        • Contatto:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Contatto:
    • Florence
      • Florence, Florence, Italia, 50139
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Contatto:
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • California City, California, Stati Uniti, 78231
        • Reclutamento
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Contatto:
      • California City, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contatto:
      • California City, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Contatto:
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contatto:
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Contatto:
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95821
      • Torrance, California, Stati Uniti, 90502
        • Reclutamento
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Contatto:
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
      • Orange City, Florida, Stati Uniti, 32763
      • Pensacola, Florida, Stati Uniti, 32514
        • Reclutamento
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Contatto:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Stati Uniti, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83712
        • Ritirato
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Stati Uniti, 83404
        • Reclutamento
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contatto:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Reclutamento
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contatto:
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Stati Uniti, 70508
        • Reclutamento
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Contatto:
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70121
        • Ritirato
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Reclutamento
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Contatto:
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Reclutamento
        • UBMD Pediatrics
        • Contatto:
      • Garden City, New York, Stati Uniti, 11530
        • Ritirato
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 07960
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Contatto:
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203
        • Reclutamento
        • Prisma Health Children's Hospital - Midlands
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Ritirato
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Valutazione dell'altezza corrispondente a un punteggio Z dell'altezza di ≤ -2,25 DS in riferimento alla popolazione generale della stessa età e sesso, calcolato utilizzando i grafici di crescita dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC)
  2. Tanner Stage 1, al momento della firma dell'ICF (a meno che non sia troppo giovane per lo stage).

Esclusioni principali:

  1. Squilibrio cromosomico noto o variante genetica che causa la sindrome di bassa statura, incluse ma non limitate a sindrome di Laron, sindrome di Prader-Willi, sindrome di Russell-Silver, sindrome di Turner, displasie scheletriche sproporzionate, analisi anomala del gene SHOX o rasopatia (inclusa la sindrome di Noonan)
  2. Trattamento precedente con un agente promotore della crescita

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Vosoritide Dose 1 - Dose bassa
Vosoritide Dose 1 iniezione giornaliera
Droga: Iniezione di Vosoritide
Farmaco sperimentale Polvere liofilizzata per ricostituzione
Sperimentale: Vosoritide Dose 2 - Dose media
Vosoritide Dose 2 iniezione giornaliera
Droga: Iniezione di Vosoritide
Farmaco sperimentale Polvere liofilizzata per ricostituzione
Sperimentale: Vosoritide Dose 3 - Dose elevata
Vosoritide Dose 3 iniezione giornaliera
Droga: Iniezione di Vosoritide
Farmaco sperimentale Polvere liofilizzata per ricostituzione
Comparatore placebo: Placebo
Iniezione giornaliera di placebo
Droga: Placebo
Polvere liofilizzata per ricostituzione
Comparatore attivo: Ormone della crescita umano
Iniezione giornaliera di hGH (solo negli USA)
Droga: Ormone della crescita umano
Prodotto commerciale contenente somatotropina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità di crescita annualizzata (AGV)
Lasso di tempo: A 6 mesi
A 6 mesi
Variazione rispetto alla linea di base in altezza
Lasso di tempo: A 4 anni
A 4 anni
Variazione rispetto al basale del punteggio Z dell'altezza
Lasso di tempo: A 4 anni
A 4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Fino alla fine dello studio, fino a 15 anni
Variazione rispetto alla linea di base in altezza
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale del punteggio Z dell'altezza
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale a punti temporali prespecificati della guanina monofosfato ciclico (cGMP) nelle urine
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale a punti temporali pre-specificati nel marcatore sierico del collagene X (CXM)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale dell'età ossea meno l'età cronologica in punti temporali pre-specificati
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale del punteggio Z della BMD della colonna lombare
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale del contenuto minerale osseo (BMC) totale del corpo (meno testa)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale del BMC della colonna lombare
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Concentrazione massima (Cmax) di vosoritide nel plasma
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica di vosoritide dal tempo 0 all'infinito (AUC0-∞)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Area sotto la curva temporale della concentrazione plasmatica di vosoritide dal tempo 0 all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-t)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Emivita di eliminazione di vosoritide (t½)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Clearance apparente di vosoritide
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Volume apparente di distribuzione di vosoritide in base alla fase terminale (Vz/F)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Tempo in cui vosoritide è presente alla concentrazione massima (Tmax)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
Variazione rispetto al basale nel punteggio Z dell'altezza (riferimento statura media)
Lasso di tempo: A 6 mesi
A 6 mesi
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Lasso di tempo: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2036

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

24 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 111-210

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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