Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2-studie av Vosoritide hos barn med idiopatisk kortväxthet

20 maj 2026 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical

En fas 2, randomiserad, kontrollerad, multicenterstudie av Vosoritide hos barn med idiopatisk kortväxthet

Syftet med denna studie är att utvärdera i) effekten av multipla doser av vosoritid och ii) effekten av den terapeutiska dosen av vosoritid jämfört med humant tillväxthormon (hGH), hos barn med idiopatisk kortväxthet (ISS).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Efter en observationsperiod på minst 6 månader under vilken baslinjetillväxt bedöms, kommer deltagarna i vosoritide- och placebogrupperna att slutföra minst 6 månaders randomiserad behandling (högst 6 månaders placebobehandling), följt av öppen behandling med vosoritide fram till de når nästan slutlig vuxen höjd, eller minst 16 år för kvinnor eller 18 år för män, beroende på vilket som kommer senare. Deltagare som randomiserats till hGH-gruppen kommer att få öppen hGH i minst 4 år.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

100

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Trial Specialist
  • Telefonnummer: +1 415.475.5852
  • E-post: medinfo@bmrn.com

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrytering
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49 933
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankrike, 13005
        • Rekrytering
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • Rekrytering
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankrike, 94270
        • Rekrytering
        • Hôpital Bicêtre
        • Kontakt:
  • Förenta staterna
    • California
      • California City, California, Förenta staterna, 78231
        • Rekrytering
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
      • California City, California, Förenta staterna, 92123
        • Rekrytering
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
      • California City, California, Förenta staterna, 92868
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95821
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90502
        • Rekrytering
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
      • Orange City, Florida, Förenta staterna, 32763
      • Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32514
        • Rekrytering
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Förenta staterna, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
        • Indragen
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Förenta staterna, 83404
        • Rekrytering
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Rekrytering
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • Rekrytering
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Förenta staterna, 70508
        • Rekrytering
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Kontakt:
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
        • Indragen
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
        • Rekrytering
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
        • Rekrytering
        • UBMD Pediatrics
        • Kontakt:
      • Garden City, New York, Förenta staterna, 11530
        • Indragen
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
      • New York, New York, Förenta staterna, 07960
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Rekrytering
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Rekrytering
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • Rekrytering
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Rekrytering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Indragen
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrytering
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Kontakt:
    • Florence
      • Florence, Florence, Italien, 50139
        • Rekrytering
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Kontakt:
    • Rome
      • Roma, Rome, Italien, 00165
        • Rekrytering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
  • Sydkorea
      • Incheon, Sydkorea, 22332
        • Rekrytering
        • Inha University Hospital
        • Kontakt:
      • Sejong, Sydkorea, 30099
        • Rekrytering
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Kontakt:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Sydkorea, 13620
        • Rekrytering
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Kontakt:
  • Tyskland
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
        • Rekrytering
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Längdbedömning motsvarande en höjd Z-poäng på ≤ -2,25 SDs med hänvisning till den allmänna befolkningen av samma ålder och kön, beräknad med hjälp av Centers for Disease Control and Prevention (CDC) tillväxtdiagram
  2. Tanner Steg 1, vid tidpunkten för undertecknandet av ICF (såvida den inte är för ung för att arrangera).

Nyckelundantag:

  1. Känd kromosomobalans eller genetisk variant som orsakar kortvuxenhetssyndrom, inklusive men inte begränsat till Larons syndrom, Prader-Willis syndrom, Russell-Silvers syndrom, Turners syndrom, oproportionerliga skelettdysplasier, onormal SHOX-genanalys eller rasopati (inklusive Noonans syndrom)
  2. Tidigare behandling med ett tillväxtfrämjande medel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Vosoritide Dos 1 - Låg Dos
Vosoritide Dos 1 daglig injektion
Läkemedel: Vosoritide injektion
Experimentellt läkemedel Lyofiliserat pulver för beredning
Experimentell: Vosoritide Dos 2 - Medium Dos
Vosoritide Dos 2 dagliga injektioner
Läkemedel: Vosoritide injektion
Experimentellt läkemedel Lyofiliserat pulver för beredning
Experimentell: Vosoritide Dos 3 - Hög Dos
Vosoritide Dos 3 daglig injektion
Läkemedel: Vosoritide injektion
Experimentellt läkemedel Lyofiliserat pulver för beredning
Placebo-jämförare: Placebo
Placebo daglig injektion
Läkemedel: Placebo
Lyofiliserat pulver för beredning
Aktiv komparator: Tillväxthormon
hGH daglig injektion (endast USA)
Läkemedel: Mänskligt tillväxthormon
Kommersiell produkt som innehåller somatotropin

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i Annualized Growth Velocity (AGV)
Tidsram: Vid 6 månader
Vid 6 månader
Ändra från baslinjen i höjd
Tidsram: Vid 4 år
Vid 4 år
Ändring från baslinjen i höjd Z-poäng
Tidsram: Vid 4 år
Vid 4 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: Fram till slutet av studien, upp till 15 år
Fram till slutet av studien, upp till 15 år
Ändra från baslinjen i höjd
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Ändring från baslinjen i höjd Z-poäng
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Förändring från baslinjen vid förbestämda tidpunkter i urinens cykliska guaninmonofosfat (cGMP)
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Förändring från baslinjen vid fördefinierade tidpunkter i serumkollagen X-markör (CXM)
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Förändring från baslinjen i benålder minus kronologisk ålder vid förutbestämda tidpunkter
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Förändring från baslinjen i ländryggens BMD Z-poäng
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Förändring från baslinjen i hela kroppens (minus huvud) benmineralinnehåll (BMC)
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Förändring från baslinjen i ländryggens BMC
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Maximal koncentration (Cmax) av vosoritid i plasma
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Area under plasma vosoritid koncentration tidskurvan från tid 0 till oändlighet (AUC0-∞)
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Arean under plasma vosoritid koncentration tidskurvan från tid 0 till den sista mätbara koncentrationen (AUC0-t)
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Eliminationshalveringstid för vosoritide (t½)
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Synbar clearance av vosoritide
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Skenbar distributionsvolym av vosoritid baserat på den terminala fasen (Vz/F)
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Tid vosoritide är närvarande vid maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Var 6:e ​​månad fram till slutet av studien, upp till 15 år
Förändring från baseline i Längd Z-poäng (genomsnittlig längdreferens)
Tidsram: Efter 6 månader
Efter 6 månader
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Tidsram: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Utredare

  • Studierektor: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 oktober 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2036

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 april 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 april 2024

Första postat (Faktisk)

24 april 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 111-210

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera