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특발성 저신장 아동의 보소리타이드에 대한 2상 연구

2026년 5월 20일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

특발성 저신장 아동을 대상으로 한 보소리타이드에 대한 2상, 무작위, 대조, 다기관 연구

본 연구의 목적은 i) 특발성 저신장증(ISS) 소아를 대상으로 i) 보소리타이드의 다중 투여 효과와 ii) 인간 성장 호르몬(hGH)과 비교하여 보소리타이드의 치료 용량의 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

기본 성장을 평가하는 최소 6개월의 관찰 기간 이후, 보소리타이드 및 위약 그룹의 참가자는 최소 6개월의 무작위 치료(최대 6개월의 위약 치료)를 완료한 후 보소리타이드에 대한 공개 라벨 치료를 완료합니다. 거의 최종 성인 키에 도달하거나, 여성의 경우 최소 16세, 남성의 경우 18세 중 더 늦은 나이에 도달합니다. hGH 그룹에 무작위로 배정된 참가자는 최소 4년 동안 공개 라벨 hGH를 받게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

100

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Trial Specialist
  • 전화번호: +1 415.475.5852
  • 이메일: medinfo@bmrn.com

연구 장소

  • 대한민국
      • Incheon, 대한민국, 22332
        • 모병
        • Inha University Hospital
        • 연락하다:
      • Sejong, 대한민국, 30099
        • 모병
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • 연락하다:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, 대한민국, 13620
        • 모병
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • 연락하다:
  • 독일
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, 독일, 66421
        • 모병
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
        • 연락하다:
  • 미국
    • California
      • California City, California, 미국, 78231
        • 모병
        • Consano Clinical Research, LLC
        • 연락하다:
      • California City, California, 미국, 92123
        • 모병
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • 연락하다:
      • California City, California, 미국, 92868
        • 모병
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • 연락하다:
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • 모병
        • Children's Hospital Los Angeles
        • 연락하다:
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • 모병
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • 연락하다:
      • Sacramento, California, 미국, 95821
      • Torrance, California, 미국, 90502
        • 모병
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • 연락하다:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, 미국, 32207
        • 모병
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • 연락하다:
      • Miami, Florida, 미국, 33155
      • Orange City, Florida, 미국, 32763
      • Pensacola, Florida, 미국, 32514
        • 모병
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • 연락하다:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, 미국, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, 미국, 83712
        • 빼는
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, 미국, 83404
        • 모병
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • 연락하다:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • 모병
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • 연락하다:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40536
        • 모병
        • Kentucky Children's Hospital
        • 연락하다:
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, 미국, 70508
        • 모병
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • 연락하다:
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70121
        • 빼는
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • 모병
        • University of Michigan
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • 모병
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • 연락하다:
    • New York
      • Buffalo, New York, 미국, 14203
        • 모병
        • UBMD Pediatrics
        • 연락하다:
      • Garden City, New York, 미국, 11530
        • 빼는
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, 미국, 10029
      • New York, New York, 미국, 07960
      • New York, New York, 미국, 10016
        • 모병
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • 연락하다:
      • The Bronx, New York, 미국, 10467
        • 모병
        • Children's Hospital at Montefiore
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
        • 모병
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • 연락하다:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 연락하다:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, 미국, 29203
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • 빼는
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Baylor College of Medicine
        • 연락하다:
    • Washington
  • 이탈리아
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • 모병
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • 연락하다:
    • Florence
      • Florence, Florence, 이탈리아, 50139
        • 모병
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • 연락하다:
    • Rome
      • Roma, Rome, 이탈리아, 00165
        • 모병
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Angers, 프랑스, 49 933
        • 모병
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • 연락하다:
      • Marseille, 프랑스, 13005
        • 모병
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • 연락하다:
      • Toulouse, 프랑스, 31059
        • 모병
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • 연락하다:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, 프랑스, 94270
        • 모병
        • Hôpital Bicêtre
        • 연락하다:
  • 호주
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • 모병
        • Murdoch Children's Research Institute
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 질병 통제 예방 센터(CDC) 성장 차트를 사용하여 계산한 동일한 연령 및 성별의 일반 인구를 기준으로 신장 Z 점수 ≤ -2.25 SD에 해당하는 신장 평가
  2. 태너 1단계, ICF 서명 당시(무대에 너무 어리지 않은 경우)

주요 제외 사항:

  1. 라론 증후군, 프라더-윌리 증후군, 러셀-실버 증후군, 터너 증후군, 불균형 골격 이형성증, 비정상적인 SHOX 유전자 분석 또는 라소병증(누난 증후군 포함)을 포함하되 이에 국한되지 않는 저신장 증후군을 유발하는 알려진 염색체 불균형 또는 유전적 변이
  2. 성장촉진제를 사용한 이전 치료

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 보소리타이드 복용량 1 - 저용량
보소리타이드 복용량 1일 1회 주사
의약품: 보소리타이드 주사
실험약물 재구성용 동결건조분말
실험적: 보소리타이드 복용량 2 - 중간 복용량
보소리타이드 2회 1일 주사
의약품: 보소리타이드 주사
실험약물 재구성용 동결건조분말
실험적: Vosoritide Dose 3 - 고용량
보소리타이드 3회 1일 주사
의약품: 보소리타이드 주사
실험약물 재구성용 동결건조분말
위약 비교기: 위약
위약 매일 주사
의약품: 위약
재구성용 동결건조 분말
활성 비교기: 인간 성장 호르몬
일일 hGH 주사 (미국 한정)
의약품: 인간 성장 호르몬
소마토트로핀 함유 상용제품

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
연간 성장 속도(AGV)의 기준선 대비 변화
기간: 6개월
6개월
기준선에서 높이 변경
기간: 4년차
4년차
높이 Z 점수의 기준선 변경
기간: 4년차
4년차

2차 결과 측정

결과 측정
기간
치료로 인한 부작용 발생률
기간: 연구가 끝날 때까지, 최대 15년
연구가 끝날 때까지, 최대 15년
기준선에서 높이 변경
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
높이 Z 점수의 기준선 변경
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
소변 순환 구아닌 일인산(cGMP)의 사전 지정된 시점에서 기준선으로부터의 변화
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
혈청 콜라겐 X 마커(CXM)의 사전 지정된 시점에서 기준선으로부터의 변화
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
기준선에서 미리 지정된 시점의 뼈 연령에서 생활 연령을 뺀 변화
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
요추 골밀도 Z 점수의 기준선 대비 변화
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
전신(머리 제외) 뼈 미네랄 함량(BMC)의 기준선 대비 변화
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
요추 BMC의 기준선으로부터의 변화
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
혈장 내 보소리타이드의 최대 농도(Cmax)
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
혈장 보소리타이드 농도 시간 곡선 아래 면적 0부터 무한대까지(AUC0-무한대)
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
0시간부터 마지막 ​​측정 가능 농도까지의 혈장 보소리타이드 농도 시간 곡선 아래 면적(AUC0-t)
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
보소리티드의 제거 반감기(t½)
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
보소리타이드의 명백한 제거
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
말기 단계에 따른 보소리타이드 분포의 겉보기 부피(Vz/F)
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
보소리타이드가 최대 농도(Tmax)로 존재하는 시간
기간: 학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
학업 종료 시까지 6개월마다, 최대 15년
기준선 대비 신장 Z-점수 변화(평균 신장 기준)
기간: 6개월 후
6개월 후
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
기간: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 10월 21일

기본 완료 (추정된)

2026년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2036년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 4월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 4월 19일

처음 게시됨 (실제)

2024년 4월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 20일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 111-210

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

특발성 저신장에 대한 임상 시험

보소리타이드 주사에 대한 임상 시험

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스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Djibouti

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

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