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Um estudo de fase 2 de vosoritide em crianças com baixa estatura idiopática

20 de maio de 2026 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de fase 2, randomizado, controlado e multicêntrico de vosoritide em crianças com baixa estatura idiopática

O objetivo deste estudo é avaliar i) o efeito de doses múltiplas de vosoritide e ii) o efeito da dose terapêutica de vosoritide em comparação ao hormônio de crescimento humano (hGH), em crianças com baixa estatura idiopática (ISS).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Após um período de observação mínimo de 6 meses em que o crescimento basal é avaliado, os participantes dos grupos vosoritide e placebo completarão um mínimo de 6 meses de tratamento randomizado (máximo de 6 meses de tratamento com placebo), seguido de tratamento aberto com vosoritide até eles atingem a altura adulta quase final, ou pelo menos 16 anos de idade para mulheres ou 18 anos de idade para homens, o que ocorrer depois. Os participantes randomizados para o grupo hGH receberão hGH aberto por um mínimo de 4 anos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

100

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Trial Specialist
  • Número de telefone: +1 415.475.5852
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Alemanha, 66421
        • Recrutamento
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
        • Contato:
  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Recrutamento
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contato:
  • Coréia do Sul
      • Incheon, Coréia do Sul, 22332
        • Recrutamento
        • Inha University Hospital
        • Contato:
      • Sejong, Coréia do Sul, 30099
        • Recrutamento
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Contato:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Coréia do Sul, 13620
        • Recrutamento
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • California City, California, Estados Unidos, 78231
        • Recrutamento
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Contato:
      • California City, California, Estados Unidos, 92123
        • Recrutamento
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contato:
      • California City, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Contato:
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contato:
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Contato:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Recrutamento
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Contato:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Contato:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32514
        • Recrutamento
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Contato:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Estados Unidos, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Retirado
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
        • Recrutamento
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Contato:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Recrutamento
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contato:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Recrutamento
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contato:
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Estados Unidos, 70508
        • Recrutamento
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Contato:
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Retirado
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
        • Contato:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Recrutamento
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Contato:
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Recrutamento
        • UBMD Pediatrics
        • Contato:
      • Garden City, New York, Estados Unidos, 11530
        • Retirado
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Recrutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Contato:
      • New York, New York, Estados Unidos, 07960
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Recrutamento
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Contato:
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Recrutamento
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Contato:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Recrutamento
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contato:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Recrutamento
        • Prisma Health Children's Hospital - Midlands
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contato:
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Retirado
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Baylor College of Medicine
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
  • França
      • Angers, França, 49 933
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Angers
        • Contato:
      • Marseille, França, 13005
        • Recrutamento
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Contato:
      • Toulouse, França, 31059
        • Recrutamento
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contato:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, França, 94270
        • Recrutamento
        • Hôpital Bicêtre
        • Contato:
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Contato:
    • Florence
      • Florence, Florence, Itália, 50139
        • Recrutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Contato:
    • Rome
      • Roma, Rome, Itália, 00165
        • Recrutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios principais de inclusão:

  1. Avaliação da altura correspondente a um escore Z de altura ≤ -2,25 DPs em referência à população geral da mesma idade e sexo, conforme calculado usando os gráficos de crescimento dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC)
  2. Tanner Estágio 1, no momento da assinatura do TCLE (a menos que seja muito jovem para o estágio).

Principais exclusões:

  1. Desequilíbrio cromossômico conhecido ou variante genética que causa síndrome de baixa estatura, incluindo, entre outros, síndrome de Laron, síndrome de Prader-Willi, síndrome de Russell-Silver, síndrome de Turner, displasias esqueléticas desproporcionais, análise anormal do gene SHOX ou rasopatia (incluindo síndrome de Noonan)
  2. Tratamento prévio com agente promotor de crescimento

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Vosoritide Dose 1 – Dose Baixa
Vosoritide Dose 1 injeção diária
Medicamento: Injeção de vosoritida
Droga Experimental Pó liofilizado para reconstituição
Experimental: Vosoritide Dose 2 – Dose Média
Vosoritide Dose 2 injeção diária
Medicamento: Injeção de vosoritida
Droga Experimental Pó liofilizado para reconstituição
Experimental: Vosoritide Dose 3 – Dose Alta
Vosoritide Dose 3 injeção diária
Medicamento: Injeção de vosoritida
Droga Experimental Pó liofilizado para reconstituição
Comparador de Placebo: Placebo
Injeção diária de placebo
Medicamento: Placebo
Pó liofilizado para reconstituição
Comparador Ativo: Hormona do Crescimento Humano
Injeção diária de hGH (apenas EUA)
Medicamento: Hormônio de crescimento humano
Produto comercial contendo somatotropina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na Velocidade de Crescimento Anualizada (AGV)
Prazo: Aos 6 meses
Aos 6 meses
Mudança da linha de base em altura
Prazo: Aos 4 anos
Aos 4 anos
Alteração da linha de base no escore Z de altura
Prazo: Aos 4 anos
Aos 4 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Até o final do estudo, até 15 anos
Até o final do estudo, até 15 anos
Mudança da linha de base em altura
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base no escore Z de altura
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base em pontos de tempo pré-especificados no monofosfato de guanina cíclico na urina (cGMP)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base em pontos de tempo pré-especificados no marcador X de colágeno sérico (CXM)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base na idade óssea menos a idade cronológica em momentos pré-especificados
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base no escore Z da DMO da coluna lombar
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base no conteúdo mineral ósseo (CMO) do corpo total (menos cabeça)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração da linha de base no BMC da coluna lombar
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Concentração máxima (Cmax) de vosoritida no plasma
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Área sob a curva temporal da concentração plasmática de vosoritida do tempo 0 ao infinito (AUC0-∞)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Área sob a curva temporal da concentração plasmática de vosoritide desde o momento 0 até à última concentração mensurável (AUC0-t)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Meia-vida de eliminação da vosoritida (t½)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Depuração aparente de vosoritide
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Volume aparente de distribuição de vosoritide com base na fase terminal (Vz/F)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Tempo que a vosoritida está presente na concentração máxima (Tmax)
Prazo: A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
A cada 6 meses até o final do estudo, até 15 anos
Alteração em relação ao valor basal no escore Z de Altura (referência média de estatura)
Prazo: Aos 6 meses
Aos 6 meses
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Prazo: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de outubro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2036

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

24 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 111-210

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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