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Un estudio de fase 2 de vosoritida en niños con baja estatura idiopática

20 de mayo de 2026 actualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Un estudio de fase 2, aleatorizado, controlado y multicéntrico de vosoritida en niños con baja estatura idiopática

El propósito de este estudio es evaluar i) el efecto de múltiples dosis de vosoritida y ii) el efecto de la dosis terapéutica de vosoritida en comparación con la hormona del crecimiento humano (hGH), en niños con baja estatura idiopática (ISS).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Después de un período de observación mínimo de 6 meses en el que se evalúa el crecimiento inicial, los participantes de los grupos de vosoritida y placebo completarán un mínimo de 6 meses de tratamiento aleatorizado (máximo de 6 meses de tratamiento con placebo), seguido de un tratamiento abierto con vosoritida hasta alcanzan la altura adulta casi final, o al menos 16 años de edad para las mujeres o 18 años para los hombres, lo que ocurra más tarde. Los participantes asignados al azar al grupo de hGH recibirán hGH de etiqueta abierta durante un mínimo de 4 años.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

100

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Trial Specialist
  • Número de teléfono: +1 415.475.5852
  • Correo electrónico: medinfo@bmrn.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Alemania, 66421
        • Reclutamiento
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
        • Contacto:
          • Tilman Rohrer
          • Número de teléfono: +49 (0) 68-41-16-2-83-01
          • Correo electrónico: tilman.rohrer@uks.eu
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Reclutamiento
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Contacto:
  • Corea del Sur
      • Incheon, Corea del Sur, 22332
        • Reclutamiento
        • Inha University Hospital
        • Contacto:
          • Ji-Eun Lee
          • Número de teléfono: +82-32-890-3617
          • Correo electrónico: anicca@inha.ac.kr
      • Sejong, Corea del Sur, 30099
        • Reclutamiento
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Contacto:
          • Yoo-Mi Kim
          • Número de teléfono: +82-10-2329-1514
          • Correo electrónico: ym.kim@cnu.ac.kr
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Corea del Sur, 13620
        • Reclutamiento
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Contacto:
          • Jaehyun Kim
          • Número de teléfono: +82-31-787-7287
          • Correo electrónico: joyminer@gmail.com
  • Estados Unidos
    • California
      • California City, California, Estados Unidos, 78231
        • Reclutamiento
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Contacto:
      • California City, California, Estados Unidos, 92123
        • Reclutamiento
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Contacto:
          • Mary (Marybeth) Patterson
          • Número de teléfono: 858-966-4032
          • Correo electrónico: mpatterson2@rchsd.org
      • California City, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Contacto:
          • Amrit Bhangoo
          • Número de teléfono: +17145098634
          • Correo electrónico: abhangoo@choc.org
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Contacto:
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Contacto:
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95821
        • Reclutamiento
        • Center of Excellence in Diabetes and Endocrinology
        • Contacto:
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Reclutamiento
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Contacto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Contacto:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
      • Orange City, Florida, Estados Unidos, 32763
        • Reclutamiento
        • Optimal Research Sites
        • Contacto:
      • Pensacola, Florida, Estados Unidos, 32514
        • Reclutamiento
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Contacto:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Estados Unidos, 31904
        • Reclutamiento
        • Centricity Research
        • Contacto:
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos, 83712
        • Retirado
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Estados Unidos, 83404
        • Reclutamiento
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Contacto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Reclutamiento
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Contacto:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Reclutamiento
        • Kentucky Children's Hospital
        • Contacto:
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Estados Unidos, 70508
        • Reclutamiento
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Contacto:
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70121
        • Retirado
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
        • Contacto:
          • Dr Inas H. Thomas
          • Número de teléfono: 734-674-5175
          • Correo electrónico: inash@med.umich.edu
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Contacto:
          • Dr Bradley Miller
          • Número de teléfono: 612-626-2916
          • Correo electrónico: mille685@umn.edu
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Reclutamiento
        • UBMD Pediatrics
        • Contacto:
      • Garden City, New York, Estados Unidos, 11530
        • Retirado
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Reclutamiento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 07960
        • Reclutamiento
        • Atlantic Health Children's Specialty Center at Morristown
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Reclutamiento
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Contacto:
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • Reclutamiento
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203
        • Reclutamiento
        • Prisma Health Children's Hospital - Midlands
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Contacto:
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Retirado
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Baylor College of Medicine
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
  • Francia
      • Angers, Francia, 49 933
        • Reclutamiento
        • Centre hospitalier universitaire d'Angers
        • Contacto:
      • Marseille, Francia, 13005
        • Reclutamiento
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Contacto:
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamiento
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Contacto:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francia, 94270
        • Reclutamiento
        • Hôpital Bicêtre
        • Contacto:
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Contacto:
    • Florence
      • Florence, Florence, Italia, 50139
        • Reclutamiento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Contacto:
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia, 00165
        • Reclutamiento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Evaluación de la altura correspondiente a una puntuación Z de altura de ≤ -2,25 DE en referencia a la población general de la misma edad y sexo, calculada utilizando las tablas de crecimiento de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC)
  2. Tanner Stage 1, en el momento de firmar la ICF (a menos que sea demasiado joven para el escenario).

Exclusiones clave:

  1. Desequilibrio cromosómico conocido o variante genética que causa el síndrome de baja estatura, incluidos, entre otros, el síndrome de Laron, el síndrome de Prader-Willi, el síndrome de Russell-Silver, el síndrome de Turner, las displasias esqueléticas desproporcionadas, el análisis anormal del gen SHOX o la rasopatía (incluido el síndrome de Noonan)
  2. Tratamiento previo con un agente promotor del crecimiento.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis 1 de vosoritida: dosis baja
Vosoritide Dosis 1 inyección diaria
Droga: Inyección de vosoritida
Medicamento experimental en polvo liofilizado para reconstitución.
Experimental: Vosoritida Dosis 2 - Dosis Media
Vosoritida dosis 2 inyección diaria
Droga: Inyección de vosoritida
Medicamento experimental en polvo liofilizado para reconstitución.
Experimental: Dosis 3 de vosoritida: dosis alta
Vosoritida Dosis 3 inyección diaria
Droga: Inyección de vosoritida
Medicamento experimental en polvo liofilizado para reconstitución.
Comparador de placebos: Placebo
Inyección diaria de placebo
Droga: Placebo
Polvo liofilizado para reconstitución
Comparador activo: Hormona de Crecimiento Humana
Inyección diaria de hGH (solo EE. UU.)
Droga: Hormona del crecimiento humano
Producto comercial que contiene somatotropina.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el punto de referencia en la velocidad de crecimiento anualizada (AGV)
Periodo de tiempo: A los 6 meses
A los 6 meses
Cambio desde la línea de base en altura
Periodo de tiempo: A los 4 años
A los 4 años
Cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de altura
Periodo de tiempo: A los 4 años
A los 4 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde la línea de base en altura
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de altura
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en momentos preespecificados en monofosfato de guanina cíclico (cGMP) en orina
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en momentos preespecificados en el marcador de colágeno X sérico (CXM)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en la edad ósea menos la edad cronológica en momentos preespecificados
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en la puntuación Z de la DMO de la columna lumbar
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en el contenido mineral óseo (BMC) total del cuerpo (menos la cabeza)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor inicial en el BMC de la columna lumbar
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Concentración máxima (Cmax) de vosoritida en plasma
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Área bajo la curva temporal de concentración plasmática de vosoritida desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUC0-∞)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Área bajo la curva temporal de concentración plasmática de vosoritida desde el momento 0 hasta la última concentración medible (AUC0-t)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Vida media de eliminación de vosoritida (t½)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Aclaramiento aparente de vosoritida
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Volumen aparente de distribución de vosoritida basado en la fase terminal (Vz/F)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Tiempo que la vosoritida está presente en su concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cada 6 meses hasta el final del estudio, hasta 15 años.
Cambio desde el valor basal en la puntuación Z de altura (referencia de estatura promedio)
Periodo de tiempo: A los 6 meses
A los 6 meses
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Periodo de tiempo: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de octubre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2036

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de abril de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de abril de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

24 de abril de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 111-210

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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