Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie 2. fáze vosoritidy u dětí s idiopatickým nízkým vzrůstem

20. května 2026 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 2, randomizovaná, kontrolovaná, multicentrická studie vosoritidy u dětí s idiopatickým malým vzrůstem

Účelem této studie je vyhodnotit i) účinek více dávek vosoritidu a ii) účinek terapeutické dávky vosoritidu ve srovnání s lidským růstovým hormonem (hGH) u dětí s idiopatickým malým vzrůstem (ISS).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po minimálně 6měsíčním období pozorování, ve kterém je hodnocen základní růst, účastníci ve skupinách s vosoritídou a placebem dokončí minimálně 6 měsíců randomizované léčby (maximálně 6 měsíců léčby placebem), po které bude následovat otevřená léčba vosoritidem až do dosáhnou téměř konečné dospělé výšky nebo alespoň 16 let pro ženy nebo 18 let pro muže, podle toho, co nastane později. Účastníci randomizovaní do skupiny hGH budou dostávat otevřený hGH po dobu minimálně 4 let.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

100

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Specialist
  • Telefonní číslo: +1 415.475.5852
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní místa

  • Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Nábor
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
  • Francie
      • Angers, Francie, 49 933
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kontakt:
      • Marseille, Francie, 13005
        • Nábor
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Francie, 94270
        • Nábor
        • Hôpital Bicêtre
        • Kontakt:
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16147
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Kontakt:
    • Florence
      • Florence, Florence, Itálie, 50139
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Kontakt:
    • Rome
      • Roma, Rome, Itálie, 00165
        • Nábor
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
  • Jižní Korea
      • Incheon, Jižní Korea, 22332
        • Nábor
        • Inha University Hospital
        • Kontakt:
      • Sejong, Jižní Korea, 30099
        • Nábor
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Kontakt:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Jižní Korea, 13620
        • Nábor
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Kontakt:
  • Německo
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Německo, 66421
        • Nábor
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • California City, California, Spojené státy, 78231
        • Nábor
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
      • California City, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
      • California City, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Nábor
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95821
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Nábor
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32207
        • Nábor
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
      • Orange City, Florida, Spojené státy, 32763
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32514
        • Nábor
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Spojené státy, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Spojené státy, 83712
        • Staženo
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Spojené státy, 83404
        • Nábor
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Nábor
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Spojené státy, 70508
        • Nábor
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Kontakt:
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70121
        • Staženo
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • Nábor
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14203
        • Nábor
        • UBMD Pediatrics
        • Kontakt:
      • Garden City, New York, Spojené státy, 11530
        • Staženo
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
      • New York, New York, Spojené státy, 07960
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10467
        • Nábor
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Nábor
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Staženo
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Posouzení výšky odpovídající Z-skóre výšky ≤ -2,25 SD ve vztahu k obecné populaci stejného věku a pohlaví, jak bylo vypočteno pomocí růstových grafů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC)
  2. Tanner Stádium 1, v době podepsání ICF (pokud není příliš mladý na to, aby se představil).

Klíčová vyloučení:

  1. Známá chromozomální nerovnováha nebo genetická varianta způsobující syndrom nízkého vzrůstu, včetně, ale bez omezení na ně, Laronova syndromu, Prader-Williho syndromu, Russell-Silverova syndromu, Turnerova syndromu, nepřiměřených kostních dysplazií, abnormální analýzy genu SHOX nebo rasopatie (včetně Noonanova syndromu)
  2. Předchozí ošetření látkou podporující růst

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Vosoritid Dávka 1 - Nízká dávka
Vosoritid Dávka 1 denní injekce
Lék: Injekce vosoritidu
Experimentální léčivo Lyofilizovaný prášek pro rekonstituci
Experimentální: Vosoritid dávka 2 - střední dávka
Vosoritid Dávka 2 denní injekce
Lék: Injekce vosoritidu
Experimentální léčivo Lyofilizovaný prášek pro rekonstituci
Experimentální: Vosoritid dávka 3 - vysoká dávka
Vosoritid Dávka 3 denní injekce
Lék: Injekce vosoritidu
Experimentální léčivo Lyofilizovaný prášek pro rekonstituci
Komparátor placeba: Placebo
Placebo denní injekce
Lék: Placebo
Lyofilizovaný prášek pro rekonstituci
Aktivní komparátor: Lidský růstový hormon
Denní injekce hGH (pouze v USA)
Lék: Lidský růstový hormon
Komerční produkt obsahující somatotropin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od základní hodnoty v roční rychlosti růstu (AGV)
Časové okno: V 6 měsících
V 6 měsících
Změna výšky od základní linie
Časové okno: Ve 4 letech
Ve 4 letech
Změna od základní linie ve výšce Z-skóre
Časové okno: Ve 4 letech
Ve 4 letech

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Do konce studia až 15 let
Do konce studia až 15 let
Změna výšky od základní linie
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Změna od základní linie ve skóre Z výšky
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Změna cyklického guaninmonofosfátu (cGMP) od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Změna od výchozí hodnoty v předem specifikovaných časových bodech v sérovém markeru kolagenu X (CXM)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Změna kostního věku od výchozí hodnoty mínus chronologický věk v předem specifikovaných časových bodech
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Změna BMD Z-skóre bederní páteře od výchozí hodnoty
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Změna obsahu kostních minerálů (BMC) od výchozí hodnoty v celém těle (méně hlavy)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Změna BMC bederní páteře od základní linie
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Maximální koncentrace (Cmax) vosoritidu v plazmě
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Oblast pod časovou křivkou koncentrace plazmatického vosoritidu od času 0 do nekonečna (AUC0-∞)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Plocha pod časovou křivkou plazmatické koncentrace vosoritidu od času 0 do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-t)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Eliminační poločas vosoritidu (t½)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Zjevná clearance vosoritidu
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Zdánlivý distribuční objem vosoritidu na základě terminální fáze (Vz/F)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Časový výskyt vosoritidu v maximální koncentraci (Tmax)
Časové okno: Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Každých 6 měsíců až do konce studia až do 15 let
Změna od výchozí hodnoty ve Z-skóre výšky (průměrná výška referenční populace)
Časové okno: Po 6 měsících
Po 6 měsících
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Časové okno: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2036

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

24. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 111-210

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Injekce vosoritidu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit