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Eine Phase-2-Studie zu Vosoritid bei Kindern mit idiopathischem Kleinwuchs

20. Mai 2026 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine randomisierte, kontrollierte, multizentrische Phase-2-Studie zu Vosoritid bei Kindern mit idiopathischem Kleinwuchs

Der Zweck dieser Studie besteht darin, i) die Wirkung mehrerer Vosoritid-Dosen und ii) die Wirkung der therapeutischen Dosis von Vosoritid im Vergleich zu menschlichem Wachstumshormon (hGH) bei Kindern mit idiopathischem Kleinwuchs (ISS) zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Nach einem Beobachtungszeitraum von mindestens 6 Monaten, in dem das Basiswachstum beurteilt wird, absolvieren die Teilnehmer der Vosoritid- und Placebo-Gruppe mindestens 6 Monate einer randomisierten Behandlung (maximal 6 Monate Placebo-Behandlung), gefolgt von einer offenen Behandlung mit Vosoritid bis Sie erreichen nahezu die endgültige Erwachsenengröße oder mindestens 16 Jahre für Frauen oder 18 Jahre für Männer, je nachdem, was später eintritt. Teilnehmer, die nach dem Zufallsprinzip der hGH-Gruppe zugeteilt werden, erhalten mindestens 4 Jahre lang offenes hGH.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

100

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Trial Specialist
  • Telefonnummer: +1 415.475.5852
  • E-Mail: medinfo@bmrn.com

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrutierung
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kontakt:
  • Deutschland
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Deutschland, 66421
        • Rekrutierung
        • Universitätsklinikum des Saarlandes
        • Kontakt:
  • Frankreich
      • Angers, Frankreich, 49 933
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kontakt:
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • Rekrutierung
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankreich, 31059
        • Rekrutierung
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kontakt:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankreich, 94270
        • Rekrutierung
        • Hôpital Bicêtre
        • Kontakt:
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Kontakt:
    • Florence
      • Florence, Florence, Italien, 50139
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Kontakt:
    • Rome
      • Roma, Rome, Italien, 00165
        • Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kontakt:
  • Südkorea
      • Incheon, Südkorea, 22332
        • Rekrutierung
        • Inha University Hospital
        • Kontakt:
      • Sejong, Südkorea, 30099
        • Rekrutierung
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Kontakt:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Südkorea, 13620
        • Rekrutierung
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Kontakt:
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • California City, California, Vereinigte Staaten, 78231
        • Rekrutierung
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Kontakt:
      • California City, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rekrutierung
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kontakt:
      • California City, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Kontakt:
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Kontakt:
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95821
      • Torrance, California, Vereinigte Staaten, 90502
        • Rekrutierung
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Rekrutierung
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
      • Orange City, Florida, Vereinigte Staaten, 32763
      • Pensacola, Florida, Vereinigte Staaten, 32514
        • Rekrutierung
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Vereinigte Staaten, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • Zurückgezogen
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Vereinigte Staaten, 83404
        • Rekrutierung
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kontakt:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • Rekrutierung
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kontakt:
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70508
        • Rekrutierung
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Kontakt:
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70121
        • Zurückgezogen
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Rekrutierung
        • UBMD Pediatrics
        • Kontakt:
      • Garden City, New York, Vereinigte Staaten, 11530
        • Zurückgezogen
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 07960
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Kontakt:
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Rekrutierung
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Zurückgezogen
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Größenbewertung entsprechend einem Höhen-Z-Score von ≤ -2,25 SDs in Bezug auf die allgemeine Bevölkerung gleichen Alters und Geschlechts, berechnet anhand der Wachstumsdiagramme des Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
  2. Tanner Stufe 1, zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF (es sei denn, er ist zu jung für die Stufe).

Wichtige Ausschlüsse:

  1. Bekanntes chromosomales Ungleichgewicht oder eine genetische Variante, die das Kleinwuchssyndrom verursacht, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Laron-Syndrom, Prader-Willi-Syndrom, Russell-Silver-Syndrom, Turner-Syndrom, disproportionale Skelettdysplasien, abnormale SHOX-Genanalyse oder Rasopathie (einschließlich Noonan-Syndrom).
  2. Vorherige Behandlung mit einem wachstumsfördernden Mittel

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Vosoritid-Dosis 1 – Niedrige Dosis
Vosoritid Dosis: 1 tägliche Injektion
Arzneimittel: Vosoritid-Injektion
Experimentelles Arzneimittel Lyophilisiertes Pulver zur Rekonstitution
Experimental: Vosoritid-Dosis 2 – Mittlere Dosis
Vosoritid Dosis 2 tägliche Injektion
Arzneimittel: Vosoritid-Injektion
Experimentelles Arzneimittel Lyophilisiertes Pulver zur Rekonstitution
Experimental: Vosoritid-Dosis 3 – Hohe Dosis
Vosoritid Dosis 3 tägliche Injektion
Arzneimittel: Vosoritid-Injektion
Experimentelles Arzneimittel Lyophilisiertes Pulver zur Rekonstitution
Placebo-Komparator: Placebo
Tägliche Placebo-Injektion
Arzneimittel: Placebo
Lyophilisiertes Pulver zur Rekonstitution
Aktiver Komparator: Human Growth Hormone
Tägliche hGH-Injektion (nur USA)
Arzneimittel: Menschliches Wachstumshormon
Kommerzielles Produkt, das Somatotropin enthält

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit (AGV)
Zeitfenster: Mit 6 Monaten
Mit 6 Monaten
Änderung der Höhe gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Mit 4 Jahren
Mit 4 Jahren
Änderung des Höhen-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Mit 4 Jahren
Mit 4 Jahren

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zum Ende des Studiums bis zu 15 Jahre
Bis zum Ende des Studiums bis zu 15 Jahre
Änderung der Höhe gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Änderung des Höhen-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des zyklischen Guaninmonophosphats (cGMP) im Urin gegenüber dem Ausgangswert zu festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Änderung des Serum-Kollagen-X-Markers (CXM) gegenüber dem Ausgangswert zu vorab festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des Knochenalters gegenüber dem Ausgangswert abzüglich des chronologischen Alters zu vorab festgelegten Zeitpunkten
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des BMD-Z-Scores der Lendenwirbelsäule gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des Knochenmineralgehalts (BMC) des gesamten Körpers (abzüglich Kopf) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des BMC der Lendenwirbelsäule gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Maximale Konzentration (Cmax) von Vosoritid im Plasma
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Fläche unter der Zeitkurve der Plasma-Vosoritid-Konzentration vom Zeitpunkt 0 bis unendlich (AUC0-∞)
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Fläche unter der Zeitkurve der Plasma-Vosoritid-Konzentration vom Zeitpunkt 0 bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-t)
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Eliminationshalbwertszeit von Vosoritid (t½)
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Offensichtliche Clearance von Vosoritid
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Scheinbares Verteilungsvolumen von Vosoritid basierend auf der Endphase (Vz/F)
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Zeit, in der Vosoritid in maximaler Konzentration vorhanden ist (Tmax)
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Höhen-Z-Score (durchschnittliche Körpergrößenreferenz)
Zeitfenster: Nach 6 Monaten
Nach 6 Monaten
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Zeitfenster: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2036

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. April 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. April 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. April 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 111-210

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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