Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Vosoritide 2. fázisú vizsgálata idiopátiás alacsony termetű gyermekeknél

2026. május 20. frissítette: BioMarin Pharmaceutical

A Vosoritide 2. fázisú, randomizált, kontrollált, többközpontú vizsgálata idiopátiás alacsony termetű gyermekeknél

E vizsgálat célja, hogy értékelje i) a vosoritid többszöri adagjának hatását és ii) a vosoritid terápiás dózisának hatását a humán növekedési hormonhoz (hGH) képest idiopátiás alacsony termetű (ISS) gyermekeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Egy legalább 6 hónapos megfigyelési időszakot követően, amelyben értékelik a kiindulási növekedést, a vosoritide- és placebo-csoportban résztvevők legalább 6 hónapos randomizált kezelést (maximum 6 hónapos placebo-kezelést), majd a vosoritiddal végzett nyílt kezelést, amíg majdnem elérik a végső felnőtt magasságot, vagy legalább 16 éves kort nőknél vagy 18 éves kort férfiaknál, attól függően, hogy melyik következik be később. A hGH-csoportba randomizált résztvevők nyílt elrendezésű hGH-t kapnak legalább 4 évig.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

100

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Toborzás
        • Murdoch Children's Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
  • Dél -Korea
      • Incheon, Dél -Korea, 22332
        • Toborzás
        • Inha University Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Sejong, Dél -Korea, 30099
        • Toborzás
        • Chungnam National University Sejong Hospital (CNUSH)
        • Kapcsolatba lépni:
    • Gyeonggi-do
      • Seongnam-si, Gyeonggi-do, Dél -Korea, 13620
        • Toborzás
        • Seoul National University Bundang Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
  • Egyesült Államok
    • California
      • California City, California, Egyesült Államok, 78231
        • Toborzás
        • Consano Clinical Research, LLC
        • Kapcsolatba lépni:
      • California City, California, Egyesült Államok, 92123
        • Toborzás
        • Rady Children's Hospital - San Diego
        • Kapcsolatba lépni:
      • California City, California, Egyesült Államok, 92868
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
        • Kapcsolatba lépni:
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Toborzás
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kapcsolatba lépni:
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • Toborzás
        • Children's Hospital Oakland Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95821
      • Torrance, California, Egyesült Államok, 90502
        • Toborzás
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation (LA BioMed)
        • Kapcsolatba lépni:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20012
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32207
        • Toborzás
        • Nemours Children's Specialty Care Jacksonville
        • Kapcsolatba lépni:
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33155
      • Orange City, Florida, Egyesült Államok, 32763
      • Pensacola, Florida, Egyesült Államok, 32514
        • Toborzás
        • Nemours Children's Health System - Corporate Headquarters
        • Kapcsolatba lépni:
    • Georgia
      • Columbus, Georgia, Egyesült Államok, 31904
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Egyesült Államok, 83712
        • Visszavont
        • St. Luke's Children's Endocrinology
      • Idaho Falls, Idaho, Egyesült Államok, 83404
        • Toborzás
        • Rocky Mountain Clinical Research - Idaho Falls
        • Kapcsolatba lépni:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • Toborzás
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • Toborzás
        • Kentucky Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
      • Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
    • Louisiana
      • Lafayette, Louisiana, Egyesült Államok, 70508
        • Toborzás
        • Velocity Clinical Research - MedPharmics - Lafayette
        • Kapcsolatba lépni:
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70121
        • Visszavont
        • Ochsner Health Center for Children - New Orleans
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Toborzás
        • University of Michigan
        • Kapcsolatba lépni:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
        • Toborzás
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • New York
      • Buffalo, New York, Egyesült Államok, 14203
        • Toborzás
        • UBMD Pediatrics
        • Kapcsolatba lépni:
      • Garden City, New York, Egyesült Államok, 11530
        • Visszavont
        • NYU Langone Ambulatory Care Garden City
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Toborzás
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Kapcsolatba lépni:
      • New York, New York, Egyesült Államok, 07960
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Toborzás
        • The Clinical and Translational Science Institute
        • Kapcsolatba lépni:
      • The Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Toborzás
        • Children's Hospital at Montefiore
        • Kapcsolatba lépni:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • Toborzás
        • University of North Carolina Children's Specialty Clinic
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203
        • Toborzás
        • Prisma Health Children's Hospital - Midlands
        • Kapcsolatba lépni:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Toborzás
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Visszavont
        • Cook Children's Endocrinology
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Baylor College of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
  • Franciaország
      • Angers, Franciaország, 49 933
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier Universitaire d'Angers
        • Kapcsolatba lépni:
      • Marseille, Franciaország, 13005
        • Toborzás
        • Hôpital de la Timone - Enfants
        • Kapcsolatba lépni:
      • Toulouse, Franciaország, 31059
        • Toborzás
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants
        • Kapcsolatba lépni:
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Franciaország, 94270
        • Toborzás
        • Hôpital Bicêtre
        • Kapcsolatba lépni:
  • Németország
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Németország, 66421
        • Toborzás
        • Universitatsklinikum des Saarlandes
        • Kapcsolatba lépni:
  • Olaszország
      • Genova, Olaszország, 16147
        • Toborzás
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini
        • Kapcsolatba lépni:
    • Florence
      • Florence, Florence, Olaszország, 50139
        • Toborzás
        • Azienda Ospedaliero Universitaria - Ospedale Pediatrico Meyer
        • Kapcsolatba lépni:
    • Rome
      • Roma, Rome, Olaszország, 00165
        • Toborzás
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. Magasságbecslés, amely ≤ -2,25 SDs magassági Z-pontszámnak felel meg az azonos korú és nemű népességre vonatkoztatva, a Centers for Disease Control and Prevention (CDC) növekedési diagramjai alapján kiszámítva
  2. Tanner 1. szakasz, az ICF aláírásakor (hacsak nem túl fiatal a színpadra).

Legfontosabb kizárások:

  1. Ismert kromoszóma-kiegyensúlyozatlanság vagy alacsony termetű szindrómát okozó genetikai változat, beleértve, de nem kizárólagosan a Laron-szindrómát, a Prader-Willi-szindrómát, a Russell-Silver-szindrómát, a Turner-szindrómát, az aránytalan csontváz diszpláziákat, a kóros SHOX-génanalízist vagy a Rasopathiát (beleértve a Noonan-szindrómát is)
  2. Előző kezelés növekedésserkentő szerrel

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Vosoritide 1. dózis – Alacsony dózis
Vosoritide Dózis 1 napi injekció
Drog: Vosoritide injekció
Kísérleti gyógyszer Liofilizált por feloldáshoz
Kísérleti: Vosoritide 2. dózis – Közepes dózis
Vosoritide 2. dózis napi injekció
Drog: Vosoritide injekció
Kísérleti gyógyszer Liofilizált por feloldáshoz
Kísérleti: Vosoritide 3. dózis – Nagy dózis
Vosoritide 3. dózis napi injekció
Drog: Vosoritide injekció
Kísérleti gyógyszer Liofilizált por feloldáshoz
Placebo Comparator: Placebo
Placebo napi injekció
Drog: Placebo
Liofilizált por feloldáshoz
Aktív összehasonlító: Emberi Növekedési Hormon
napi hGH injekció (csak USA)
Drog: Emberi növekedési hormon
Szomatotropint tartalmazó kereskedelmi termék

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest az éves növekedési sebességben (AGV)
Időkeret: 6 hónaposan
6 hónaposan
Magasságbeli változás az alapvonalhoz képest
Időkeret: 4 évesen
4 évesen
Változás az alapvonalhoz képest a magasság Z-pontszámában
Időkeret: 4 évesen
4 évesen

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: A vizsgálat végéig, legfeljebb 15 évig
A vizsgálat végéig, legfeljebb 15 évig
Magasságbeli változás az alapvonalhoz képest
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
Változás az alapvonalhoz képest a magasság Z pontszámában
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
Változás a kiindulási értékhez képest előre meghatározott időpontokban a vizelet ciklikus guanin-monofoszfátjában (cGMP)
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
Változás az alapvonalhoz képest előre meghatározott időpontokban a szérum kollagén X markerében (CXM)
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
Változás a kiindulási értékhez képest a csontkorban mínusz a kronológiai életkor előre meghatározott időpontokban
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
Az ágyéki gerinc BMD Z-pontszámának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
A teljes test (kevesebb fej) csont ásványianyag-tartalmának (BMC) változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
Változás az alapvonalhoz képest az ágyéki gerinc BMC-jében
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
A vosoritid maximális koncentrációja (Cmax) a plazmában
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
A plazma vosoritid koncentráció időgörbéje alatti terület 0 időponttól a végtelenig (AUC0-∞)
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
A plazma vosoritid koncentráció görbe alatti terület a 0 időponttól az utolsó mérhető koncentrációig (AUC0-t)
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
A vosoritid eliminációs felezési ideje (t½)
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
A vosoritide látszólagos kiürülése
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
A vosoritid látszólagos eloszlási térfogata a terminális fázis alapján (Vz/F)
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
A vosoritide maximális koncentrációban való jelenléte (Tmax)
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
Az alaphangtól való eltérés a magasság Z-pontszámban (átlagos testmagasság referenciája)
Időkeret: 6 hónap után
6 hónap után
Change from baseline in whole body (less head) bone mineral density (BMD) Z-score
Időkeret: Every 6 months through the end of study, up to 15 years
Every 6 months through the end of study, up to 15 years

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

BioMarin Pharmaceutical

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director MD, BioMarin Pharmaceutical

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. október 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2036. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. április 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 19.

Első közzététel (Tényleges)

2024. április 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 20.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 111-210

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel