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アルファ-1 アンチトリプシン欠損症 (AATD) の成人患者における BEAM-302 の安全性と有効性を評価する研究

2026年9月30日 更新者：Beam Therapeutics Inc.

アルファ-1 アンチトリプシン欠乏症 (AATD) 関連の肺疾患および/または肝臓疾患の成人患者における BEAM-302 の安全性と有効性を評価するための第 1/2 相用量探索および用量拡大研究

This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

192

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • 募集
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • 募集
        • Clinical Study Center
      • London、イギリス
        • 募集
        • Clinical Study Center
      • Southampton、イギリス
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • オランダ
      • Leiden、オランダ
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア
        • 募集
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy、オーストラリア
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド
        • 募集
        • Clinical Study Center
      • Hamilton、ニュージーランド
        • 募集
        • Clinical Study Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Part A:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Blood total AAT level <11 μM.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
  • Evidence of emphysema on chest imaging.

Key Exclusion Criteria:

  • BMI >30.
  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Significant liver disease as defined in the protocol.
  • Active hepatitis A, B or C infection

Part B:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
  • FibroScan ≤12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Part C:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-75 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
  • Evidence of emphysema chest imaging.
  • Liver stiffness <12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • BMI >40.
  • Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BEAM-302 医薬品
薬：BEAM-302

BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
時間枠：3 years
3 years
Absolute blood levels of total AAT
時間枠：3 Years
3 Years
Mean total and functional AAT in blood
時間枠：1 year
1 year

二次結果の測定

結果測定
時間枠
Rate of decline in whole-lung density at TLC
時間枠：3 years
3 years
Change in COPD exacerbations
時間枠：3 years
3 years
Change in FEV1
時間枠：3 years
3 years
Change in SGRQ
時間枠：3 years
3 years
Blood levels of Z-AAT and M-AAT
時間枠：3 years
3 years
Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
時間枠：3 years
3 years
Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
時間枠：1 year
1 year
Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
時間枠：3 years
3 years
Rate of severe COPD exacerbations
時間枠：3 years
3 years

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Beam Therapeutics Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Information、Beam Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月19日

一次修了 (推定)

2028年5月1日

研究の完了 (推定)

2030年5月1日

試験登録日

最初に提出

2024年4月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年4月25日

最初の投稿 (実際)

2024年4月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年10月5日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年9月30日

最終確認日

2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BTX-302-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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