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アルファ-1 アンチトリプシン欠損症 (AATD) の成人患者における BEAM-302 の安全性と有効性を評価する研究

2026年3月18日 更新者：Beam Therapeutics Inc.

アルファ-1 アンチトリプシン欠乏症 (AATD) 関連の肺疾患および/または肝臓疾患の成人患者における BEAM-302 の安全性と有効性を評価するための第 1/2 相用量探索および用量拡大研究

これは、成人患者における BEAM-302 の安全性、忍容性、PK/PD、および有効性を評価するための第 1/2 相、多施設共同、非盲検、用量探索 (第 1 相) および用量拡大 (第 2 相) 試験です。 AATD 関連の肺疾患および/または肝疾患を診断し、最適な生物学的線量 (OBD) を決定します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

106

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • イギリス
      • London、イギリス
        • 募集
        • Clinical Study Center
      • Southampton、イギリス
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • オランダ
      • Leiden、オランダ
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • オーストラリア
      • Adelaide、オーストラリア
        • 募集
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy、オーストラリア
        • 募集
        • Clinical Study Center
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド
        • 募集
        • Clinical Study Center
      • Hamilton、ニュージーランド
        • 募集
        • Clinical Study Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

パート A:

包含基準:

  • 同意時の年齢が18歳以上70歳以下の男性または女性。
  • AATD の診断および PiZZ 変異のホモ接合性 (遺伝子検査によって確認)。
  • 血中総AATレベル<11μMまたは同等のタンパク質（mg/dL）。
  • 増強療法が SoC ではない地域で増強療法を受けている患者は、ICF に署名する前の少なくとも 6 週間および研究期間中 (臨床的に指示されていない限り) 増強療法を中止する意思がなければなりません。
  • 気管支拡張薬後の FEV1 が予測値の 40% 以上、スクリーニング時の FEV1/FVC が 70% 未満。 (ICF に署名してから 1 年以内に取得した PFT を資格認定に使用できます。)
  • 過去のCTスキャンまたはDLCOがスクリーニング時の予測値（ヘモグロビンで補正）の70％以下での肺気腫の証拠。 (ICF に署名してから 1 年以内に取得した PFT を資格認定に使用できます。)

除外基準:

  • BMI >30
  • 肺または肝臓の移植、または肺または肝臓の移植の待機リストにある、または肺容積減少手術後の状態。
  • 研究者の裁量による重度の気管支拡張症の臨床的証拠（例、抗生物質の使用[>4回/年]を必要とする過剰な痰の産生または再発性感染症）。

  • 以下のいずれかを伴う肝疾患：

    • FibroScan 肝硬さ測定値 ≥7.5 キロパスカル (kPa)。 (FibroScan にアクセスできないサイトの場合、APRI >0.5 を代理除外基準として使用できます [Yilmaz、2011]。
    • -肝硬変または肝硬変の合併症の既知の病歴（例、静脈瘤、腹水、肝性脳症）。
    • -患者が以前に肝生検を受けたことがある場合、F2以上の肝線維症の存在。
    • ALT または AST が正常値の上限 (ULN) を超えている。
    • 総ビリルビンレベル > ULN;ギルバート症候群が記録されている場合、総ビリルビン > 2 × ULN。
    • スクリーニング時 INR ≥1.2。 研究者および/または処方する医師が適切と判断した場合、患者は適切な休薬期間またはビタミンKによる回復のために抗凝固薬の服用を中止することができ、指示があれば、反復INRが<1.2以内であれば許容されます。
    • B 型肝炎の血清陽性 (表面 Ag 陽性)。
    • C 型肝炎ウイルス (HCV) 抗体による活動性 C 型肝炎。 HCV 抗体が陽性の場合は、HCV RNA ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) が陰性である必要があります。

パート B:

包含基準:

  • 同意時の年齢が18歳以上70歳以下の男性または女性。
  • AATD の診断および PiZZ 変異のホモ接合性 (遺伝子検査によって確認)。
  • スクリーニング期間中のベースライン肝生検の中央読み取りに基づくMETAVIR F1、F2、またはF3肝線維症の証拠、または登録前6か月以内に行われた組織学的診断および中央読み取りによって確認されたステージ。
  • 気管支拡張薬後の FEV1 がスクリーニング時の予測値の 40% 以上。 (ICF に署名してから 1 年以内に取得した PFT を資格認定に使用できます。)

除外基準:

  • 肺または肝臓の移植、または肺または肝臓の移植の待機リストにある、または肺容積減少手術後の状態。
  • 研究者の裁量による重度の気管支拡張症の臨床的証拠（例、抗生物質の使用[>4回/年]を必要とする過剰な痰の産生または再発性感染症）
  • -肝硬変または肝硬変の合併症（例、静脈瘤、腹水、肝性脳症）の以前の診断。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BEAM-302 医薬品
薬：ビーム-302
BEAM-302 は、AATD 患者の治療のための脂質ナノ粒子 (LNP) ベースの治療法です

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
第 1 相用量探索: 治療中に発生した有害事象 (TEAE) と重篤な有害事象 (SAE) の発生率
時間枠：2年
特定の AE を報告した患者の数と割合
2年
第 2 相用量拡大: 総 AAT の絶対血中濃度
時間枠：2年
経時的な AAT の絶対レベル
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
フェーズ 1 の用量探索: 総 AAT の絶対血中濃度
時間枠：2年
経時的な AAT の絶対レベル
2年
第 2 相用量拡大: TEAE および SAE の割合
時間枠：2年
特定の AE を報告した患者の数と割合
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Beam Therapeutics Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Information、Beam Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月19日

一次修了 (推定)

2028年5月1日

研究の完了 (推定)

2030年5月1日

試験登録日

最初に提出

2024年4月22日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年4月25日

最初の投稿 (実際)

2024年4月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月18日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BTX-302-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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