Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność BEAM-302 u dorosłych pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD)

18 marca 2026 zaktualizowane przez: Beam Therapeutics Inc.

Badanie fazy 1/2 polegające na badaniu dawki i zwiększaniu dawki w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności BEAM-302 u dorosłych pacjentów z chorobą płuc i/lub chorobą wątroby związaną z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD)

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1/2, polegające na eksploracji dawki (faza 1) i zwiększaniu dawki (faza 2), mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, PK/PD i skuteczności BEAM-302 u dorosłych pacjentów z chorobą płuc i/lub chorobą wątroby związaną z AATD oraz w celu ustalenia optymalnej dawki biologicznej (OBD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

106

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Holandia
      • Leiden, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nowa Zelandia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Study Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Część A:

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 70 lat włącznie w momencie wyrażenia zgody.
  • Diagnoza AATD i homozygota pod względem mutacji PiZZ (potwierdzona badaniami genetycznymi).
  • Całkowity poziom AAT we krwi <11 μM lub równoważne białko w mg/dL.
  • Pacjenci otrzymujący terapię wzmacniającą w regionach, w których wzmacnianie nie jest objęte zakresem SoC, muszą wyrazić chęć rezygnacji z terapii wzmacniającej przez co najmniej 6 tygodni przed podpisaniem ICF i przez cały czas trwania badania (chyba że jest to wskazane klinicznie).
  • FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela ≥40% wartości przewidywanej i FEV1/FVC <70% w badaniu przesiewowym. (PFT uzyskane w ciągu 1 roku od podpisania ICF mogą zostać wykorzystane do kwalifikowalności.)
  • Dowody rozedmy płuc w historycznym tomografii komputerowej lub DLCO ≤70% wartości przewidywanej (skorygowanej o hemoglobinę) podczas badania przesiewowego. (PFT uzyskane w ciągu 1 roku od podpisania ICF mogą zostać wykorzystane do kwalifikowalności.)

Kryteria wyłączenia:

  • Wskaźnik masy ciała >30
  • Przeszczep płuc lub wątroby lub osoba znajdująca się na liście oczekujących na przeszczep płuc lub wątroby lub stan po operacji zmniejszenia objętości płuc.
  • Kliniczne dowody ciężkiego rozstrzenia oskrzeli według uznania badacza (np. nadmierne wytwarzanie plwociny lub nawracające infekcje wymagające stosowania antybiotyków [>4x/rok]).

  • Choroba wątroby z którymkolwiek z poniższych:

    • Pomiar sztywności wątroby FibroScan ≥7,5 kilopaskali (kPa). (W przypadku ośrodków bez dostępu do FibroScan, APRI > 0,5 można zastosować jako zastępcze kryterium wykluczenia [Yilmaz, 2011].
    • Znana marskość wątroby w wywiadzie lub powikłania marskości (np. żylaki, wodobrzusze, encefalopatia wątrobowa).
    • Obecność zwłóknienia wątroby ≥F2, jeśli u pacjenta wykonano wcześniej biopsję wątroby.
    • Mieć ALT lub AST > górną granicę normy (GGN).
    • Stężenie bilirubiny całkowitej > GGN; jeśli udokumentowano zespół Gilberta, bilirubina całkowita >2 × GGN.
    • INR ≥1,2 podczas badania przesiewowego. Jeżeli badacz i/lub lekarz przepisujący uzna to za stosowne, pacjent może przerwać przyjmowanie leków przeciwzakrzepowych na odpowiedni okres wypłukania lub odwrócić działanie witaminą K, a jeśli jest to wskazane, dopuszczalny będzie powtarzający się INR w granicach <1,2.
    • Seropozytywny na wirusowe zapalenie wątroby typu B (dodatni Ag na powierzchni).
    • Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu C przez przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV). Jeżeli przeciwciała HCV są dodatnie, wynik reakcji łańcuchowej polimerazy RNA HCV (PCR) musi być ujemny.

Część B:

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku od 18 do 70 lat włącznie w momencie wyrażenia zgody.
  • Diagnoza AATD i homozygota pod względem mutacji PiZZ (potwierdzona badaniami genetycznymi).
  • Dowody na zwłóknienie wątroby METAVIR F1, F2 lub F3 na podstawie centralnego odczytu wyjściowej biopsji wątroby w okresie przesiewowym lub diagnozy histologicznej postawionej nie wcześniej niż 6 miesięcy przed włączeniem do badania i stopnia zaawansowania potwierdzonego przez centralny odczyt.
  • FEV1 po podaniu leku rozszerzającego oskrzela ≥40% wartości przewidywanej w badaniu przesiewowym. (PFT uzyskane w ciągu 1 roku od podpisania ICF mogą zostać wykorzystane do kwalifikowalności.)

Kryteria wyłączenia:

  • Przeszczep płuc lub wątroby lub osoba znajdująca się na liście oczekujących na przeszczep płuc lub wątroby lub stan po operacji zmniejszenia objętości płuc.
  • Kliniczne dowody ciężkiego rozstrzenia oskrzeli według uznania badacza (np. nadmierne wytwarzanie plwociny lub nawracające infekcje wymagające stosowania antybiotyków [>4x/rok])
  • Wcześniejsza diagnoza marskości wątroby lub powikłań marskości (np. żylaki, wodobrzusze, encefalopatia wątrobowa).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Produkt leczniczy BEAM-302
Lek: BEAM-302
BEAM-302 to terapia oparta na nanocząsteczkach lipidowych (LNP) przeznaczona do leczenia pacjentów z AATD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie dawki w fazie 1: częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 2 lata
Liczby i odsetki pacjentów zgłaszających dane zdarzenie niepożądane
2 lata
Faza 2 Zwiększanie dawki: Bezwzględne poziomy całkowitej AAT we krwi
Ramy czasowe: 2 lata
Bezwzględne poziomy AAT w czasie
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Badanie dawki fazy 1: Bezwzględne poziomy całkowitej AAT we krwi
Ramy czasowe: 2 lata
Bezwzględne poziomy AAT w czasie
2 lata
Faza 2 Zwiększanie dawki: stawki TEAE i SAE
Ramy czasowe: 2 lata
Liczby i odsetki pacjentów zgłaszających dane zdarzenie niepożądane
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Information, Beam Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 kwietnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BTX-302-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na BEAM-302

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj