알파-1 항트립신 결핍증(AATD)이 있는 성인 환자를 대상으로 BEAM-302의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 연구
알파-1 항트립신 결핍(AATD) 관련 폐질환 및/또는 간 질환이 있는 성인 환자에서 BEAM-302의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상 용량 탐색 및 용량 확장 연구
This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Medical Information
- 전화번호: 857-327-8641
- 이메일: clinicalinfo@beamtx.com
연구 장소
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Leiden, 네덜란드
- 모병
- Clinical Study Center
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Auckland, 뉴질랜드
- 모병
- Clinical Study Center
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Hamilton, 뉴질랜드
- 모병
- Clinical Study Center
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- 모병
- Clinical Study Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- 모병
- Clinical Study Center
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- 모병
- Clinical Study Center
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Dublin, 아일랜드
- 모병
- Clinical Study Center
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Birmingham, 영국
- 모병
- Clinical Study Center
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London, 영국
- 모병
- Clinical Study Center
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Southampton, 영국
- 모병
- Clinical Study Center
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Adelaide, 호주
- 모병
- Clinical Study Center
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Fitzroy, 호주
- 모병
- Clinical Study Center
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Part A:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-70 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Blood total AAT level <11 μM.
- Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
- A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
- Evidence of emphysema on chest imaging.
Key Exclusion Criteria:
- BMI >30.
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- Significant liver disease as defined in the protocol.
- Active hepatitis A, B or C infection
Part B:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-70 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
- A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
- FibroScan ≤12 kPa.
Key Exclusion Criteria:
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.
Part C:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-75 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
- A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
- Evidence of emphysema chest imaging.
- Liver stiffness <12 kPa.
Key Exclusion Criteria:
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- BMI >40.
- Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BEAM-302 의약품
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BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
기간: 3 years
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3 years
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Absolute blood levels of total AAT
기간: 3 Years
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3 Years
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Mean total and functional AAT in blood
기간: 1 year
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1 year
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Rate of decline in whole-lung density at TLC
기간: 3 years
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3 years
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Change in COPD exacerbations
기간: 3 years
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3 years
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Change in FEV1
기간: 3 years
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3 years
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Change in SGRQ
기간: 3 years
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3 years
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Blood levels of Z-AAT and M-AAT
기간: 3 years
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3 years
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Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
기간: 3 years
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3 years
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Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
기간: 1 year
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1 year
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Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
기간: 3 years
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3 years
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Rate of severe COPD exacerbations
기간: 3 years
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3 years
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Medical Information, Beam Therapeutics
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BTX-302-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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