Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности BEAM-302 у взрослых пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD)

18 марта 2026 г. обновлено: Beam Therapeutics Inc.

Исследование фазы 1/2 по изучению дозы и расширению дозы для оценки безопасности и эффективности BEAM-302 у взрослых пациентов с заболеванием легких и/или печени, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD).

Это многоцентровое открытое исследование фазы 1/2 с изучением дозы (фаза 1) и увеличением дозы (фаза 2) для оценки безопасности, переносимости, ФК/ФД и эффективности BEAM-302 у взрослых пациентов. с AATD-ассоциированным заболеванием легких и/или печени и для определения оптимальной биологической дозы (OBD).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

106

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Medical Information
  • Номер телефона: 857-327-8641
  • Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Австралия
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Новая Зеландия
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02215
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Часть А:

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины от 18 до 70 лет включительно на момент согласия.
  • Диагноз AATD и гомозигота по мутации PiZZ (подтверждено генетическим тестированием).
  • Общий уровень ААТ в крови <11 мкМ или эквивалентный белок в мг/дл.
  • Пациенты, получающие аугментационную терапию в регионах, где аугментация не является SoC, должны быть готовы отказаться от аугментационной терапии в течение как минимум 6 недель до подписания МКФ и на протяжении всего исследования (если нет клинических показаний).
  • Постбронхолитический ОФВ1 ≥40% от прогнозируемого и ОФВ1/ФЖЕЛ <70% при скрининге. (PFT, полученные в течение 1 года с момента подписания ICF, могут быть использованы для получения права на участие.)
  • Признаки эмфиземы на КТ в анамнезе или DLCO ≤70% от прогнозируемого значения (с поправкой на гемоглобин) при скрининге. (PFT, полученные в течение 1 года с момента подписания ICF, могут быть использованы для получения права на участие.)

Критерий исключения:

  • Индекс массы тела >30
  • Трансплантация легких или печени или в списке ожидания на трансплантацию легких или печени или статус после операции по уменьшению объема легких.
  • Клинические признаки тяжелой бронхоэктатической болезни по усмотрению исследователя (например, чрезмерное выделение мокроты или рецидивирующие инфекции, требующие применения антибиотиков [>4 раза в год]).

  • Заболевание печени с любым из следующего:

    • Измерение жесткости печени FibroScan ≥7,5 килопаскалей (кПа). (Для сайтов, не имеющих доступа к FibroScan, APRI >0,5 может использоваться в качестве суррогатного критерия исключения [Yilmaz, 2011].
    • Известный цирроз печени в анамнезе или осложнения цирроза (например, варикозное расширение вен, асцит, печеночная энцефалопатия).
    • Наличие фиброза печени ≥F2, если у пациента ранее проводилась биопсия печени.
    • АЛТ или АСТ > верхней границы нормы (ВГН).
    • Уровень общего билирубина > ВГН; если документально подтвержден синдром Жильбера, общий билирубин >2 × ВГН.
    • МНО ≥1,2 при скрининге. Если исследователь и/или лечащий врач сочтет это целесообразным, пациент может прекратить прием антикоагулянтов на соответствующий период вымывания или отменить прием витамина К, и, если есть показания, допустимо повторное МНО в пределах <1,2.
    • Серопозитивен к гепатиту В (положительный поверхностный Ag).
    • Активный гепатит С с помощью антител к вирусу гепатита С (ВГС). Если антитела к ВГС положительны, результат должен быть отрицательным по РНК-полимеразной цепной реакции (ПЦР) ВГС.

Часть Б:

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины от 18 до 70 лет включительно на момент согласия.
  • Диагноз AATD и гомозигота по мутации PiZZ (подтверждено генетическим тестированием).
  • Доказательства фиброза печени METAVIR F1, F2 или F3, основанные на центральном считывании исходной биопсии печени в течение периода скрининга или гистологическом диагнозе, поставленном не более чем за 6 месяцев до включения в исследование, и стадия, подтвержденная центральным считыванием.
  • Постбронхолитический ОФВ1 ≥40% от прогнозируемого при скрининге. (PFT, полученные в течение 1 года с момента подписания ICF, могут быть использованы для получения права на участие.)

Критерий исключения:

  • Трансплантация легких или печени или в списке ожидания на трансплантацию легких или печени или статус после операции по уменьшению объема легких.
  • Клинические признаки тяжелой бронхоэктатической болезни по усмотрению исследователя (например, чрезмерное выделение мокроты или рецидивирующие инфекции, требующие применения антибиотиков [>4 раза в год])
  • Предыдущий диагноз цирроза печени или осложнений цирроза (например, варикозного расширения вен, асцита, печеночной энцефалопатии).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лекарственный препарат BEAM-302
Лекарство: ЛУЧ-302
BEAM-302 — это терапия на основе липидных наночастиц (ЛНЧ) для лечения пациентов с ААТД.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Исследование дозы на этапе 1: Частота нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE) и серьезных нежелательных явлений (SAE)
Временное ограничение: 2 года
Количество и процент пациентов, сообщивших о данном НЯ
2 года
Фаза 2 Увеличение дозы: абсолютные уровни общего ААТ в крови.
Временное ограничение: 2 года
Абсолютные уровни ААТ с течением времени
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза 1. Исследование дозы: абсолютные уровни общего ААТ в крови.
Временное ограничение: 2 года
Абсолютные уровни ААТ с течением времени
2 года
Фаза 2 Увеличение дозы: частота TEAE и SAE
Временное ограничение: 2 года
Количество и процент пациентов, сообщивших о данном НЯ
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Beam Therapeutics Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Information, Beam Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BTX-302-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться