Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности и эффективности BEAM-302 у взрослых пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD)

30 сентября 2026 г. обновлено: Beam Therapeutics Inc.

Исследование фазы 1/2 по изучению дозы и расширению дозы для оценки безопасности и эффективности BEAM-302 у взрослых пациентов с заболеванием легких и/или печени, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD).

This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

192

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Medical Information
  • Номер телефона: 857-327-8641
  • Электронная почта: clinicalinfo@beamtx.com

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Австралия
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
  • Нидерланды
      • Leiden, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Новая Зеландия
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
      • London, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02118
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Рекрутинг
        • Clinical Study Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Part A:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Blood total AAT level <11 μM.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
  • Evidence of emphysema on chest imaging.

Key Exclusion Criteria:

  • BMI >30.
  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Significant liver disease as defined in the protocol.
  • Active hepatitis A, B or C infection

Part B:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
  • FibroScan ≤12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Part C:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-75 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
  • Evidence of emphysema chest imaging.
  • Liver stiffness <12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • BMI >40.
  • Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лекарственный препарат BEAM-302
Лекарство: BEAM-302

BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
Временное ограничение: 3 years
3 years
Absolute blood levels of total AAT
Временное ограничение: 3 Years
3 Years
Mean total and functional AAT in blood
Временное ограничение: 1 year
1 year

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Rate of decline in whole-lung density at TLC
Временное ограничение: 3 years
3 years
Change in COPD exacerbations
Временное ограничение: 3 years
3 years
Change in FEV1
Временное ограничение: 3 years
3 years
Change in SGRQ
Временное ограничение: 3 years
3 years
Blood levels of Z-AAT and M-AAT
Временное ограничение: 3 years
3 years
Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
Временное ограничение: 3 years
3 years
Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
Временное ограничение: 1 year
1 year
Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
Временное ограничение: 3 years
3 years
Rate of severe COPD exacerbations
Временное ограничение: 3 years
3 years

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Beam Therapeutics Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Information, Beam Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 июня 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 мая 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 апреля 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 апреля 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

5 октября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BTX-302-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться