Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av BEAM-302 hos voksne pasienter med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD)

18. mars 2026 oppdatert av: Beam Therapeutics Inc.

En fase 1/2-doseutforskning og doseutvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av BEAM-302 hos voksne pasienter med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD)-assosiert lungesykdom og/eller leversykdom

Dette er en fase 1/2, multisenter, åpen, dose-utforskning (fase 1) og dose-utvidelse (fase 2) studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, PK/PD og effekten av BEAM-302 hos voksne pasienter med AATD-assosiert lungesykdom og/eller leversykdom og for å bestemme den optimale biologiske dosen (OBD).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

106

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australia
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, New Zealand
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Storbritannia
        • Rekruttering
        • Clinical Study Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Del A:

Inklusjonskriterier:

  • Menn eller kvinner 18 - 70 år inkludert på tidspunktet for samtykke.
  • Diagnose av AATD og homozygot for PiZZ-mutasjonen (bekreftet ved genetisk testing).
  • Totalt blod AAT-nivå <11 μM eller tilsvarende protein i mg/dL.
  • Pasienter som mottar augmentasjonsterapi i regioner der augmentation ikke er SoC, må være villige til å vaske ut augmentasjonsterapi i minst 6 uker før signering av ICF og i løpet av studiens lengde (med mindre det er klinisk indisert)
  • En postbronkodilatator FEV1 ≥40 % av forventet og en FEV1/FVC <70 % ved screening. (PFT-er oppnådd innen 1 år etter signering av ICF kan brukes for kvalifisering.)
  • Bevis på emfysem på en historisk CT-skanning eller en DLCO ≤70 % av den predikerte verdien (korrigert for hemoglobin) ved screening. (PFT-er oppnådd innen 1 år etter signering av ICF kan brukes for kvalifisering.)

Ekskluderingskriterier:

  • Kroppsmasseindeks >30
  • Lunge- eller levertransplantasjon eller på venteliste for lunge- eller levertransplantasjon eller status etter lungevolumreduksjonskirurgi.
  • Klinisk bevis på alvorlig bronkiektasi etter utforskerens skjønn (f.eks. overdreven sputumproduksjon eller tilbakevendende infeksjoner som krever antibiotikabruk [>4x/år]).

  • Leversykdom med noen av følgende:

    • FibroScan-måling av leverstivhet ≥7,5 kilopascal (kPa). (For nettsteder uten tilgang til FibroScan kan APRI >0,5 brukes som et surrogateksklusjonskriterium [Yilmaz, 2011].
    • Kjent historie med levercirrhose eller komplikasjoner av skrumplever (f.eks. varicer, ascites, hepatisk encefalopati).
    • Tilstedeværelse av ≥F2 leverfibrose hvis en pasient tidligere har hatt en leverbiopsi.
    • Har ALT eller AST > øvre normalgrense (ULN).
    • Totale bilirubinnivåer > ULN; hvis dokumentert Gilberts syndrom, total bilirubin >2 × ULN.
    • INR ≥1,2 ved screening. Hvis etterforskeren og/eller den forskrivende legen anser det som hensiktsmessig, kan pasienten slutte å ta antikoagulantia i en passende utvaskingsperiode eller reversering med vitamin K, og hvis indisert, vil en gjentatt INR innen <1,2 være akseptabel.
    • Seropositiv for hepatitt B (positiv overflate Ag).
    • Aktiv hepatitt C med hepatitt C-virus (HCV) antistoff. Hvis HCV-antistoff er positivt, må det være HCV RNA-polymerasekjedereaksjon (PCR) negativt.

Del B:

Inklusjonskriterier:

  • Menn eller kvinner 18 - 70 år inkludert på tidspunktet for samtykke.
  • Diagnose av AATD og homozygot for PiZZ-mutasjonen (bekreftet ved genetisk testing).
  • Bevis for METAVIR F1-, F2- eller F3-leverfibrose basert på en sentral avlesning av en baseline-leverbiopsi i løpet av screeningsperioden eller en histologisk diagnose gjort ikke mer enn 6 måneder før registrering og stadie bekreftet ved sentral lesing.
  • En postbronkodilatator FEV1 ≥40 % av predikert ved screening. (PFT-er oppnådd innen 1 år etter signering av ICF kan brukes for kvalifisering.)

Ekskluderingskriterier:

  • Lunge- eller levertransplantasjon eller på venteliste for lunge- eller levertransplantasjon eller status etter lungevolumreduksjonskirurgi.
  • Klinisk bevis på alvorlig bronkiektasi etter utforskerens skjønn (f.eks. overdreven sputumproduksjon eller tilbakevendende infeksjoner som krever antibiotikabruk [>4x/år])
  • Tidligere diagnose av levercirrhose eller komplikasjoner av skrumplever (f.eks. varicer, ascites, hepatisk encefalopati).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BEAM-302 medikamentprodukt
Legemiddel: BEAM-302
BEAM-302 er en lipid nanopartikkel (LNP)-basert terapi for behandling av pasienter med AATD

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1 doseutforskning: Forekomster av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 2 år
Antall og prosentandeler av pasienter som rapporterer en gitt AE
2 år
Fase 2-doseutvidelse: Absolutte blodnivåer av total AAT
Tidsramme: 2 år
Absolutte nivåer av AAT over tid
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1 Doseundersøkelse: Absolutte blodnivåer av total AAT
Tidsramme: 2 år
Absolutte nivåer av AAT over tid
2 år
Fase 2 Doseutvidelse: Forekomster av TEAE og SAE
Tidsramme: 2 år
Antall og prosentandeler av pasienter som rapporterer en gitt AE
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Information, Beam Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. juni 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. mai 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. april 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2024

Først lagt ut (Faktiske)

29. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BTX-302-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere