En studie for å evaluere sikkerheten og effekten av BEAM-302 hos voksne pasienter med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD)
30. september 2026 oppdatert av: Beam Therapeutics Inc.
En fase 1/2-doseutforskning og doseutvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av BEAM-302 hos voksne pasienter med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD)-assosiert lungesykdom og/eller leversykdom
This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
192
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Medical Information
- Telefonnummer: 857-327-8641
- E-post: clinicalinfo@beamtx.com
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australia
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
Fitzroy, Australia
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
Hamilton, New Zealand
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
London, Storbritannia
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
Southampton, Storbritannia
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 75 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Part A:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-70 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Blood total AAT level <11 μM.
- Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
- A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
- Evidence of emphysema on chest imaging.
Key Exclusion Criteria:
- BMI >30.
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- Significant liver disease as defined in the protocol.
- Active hepatitis A, B or C infection
Part B:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-70 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
- A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
- FibroScan ≤12 kPa.
Key Exclusion Criteria:
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.
Part C:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-75 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
- A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
- Evidence of emphysema chest imaging.
- Liver stiffness <12 kPa.
Key Exclusion Criteria:
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- BMI >40.
- Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: BEAM-302 medikamentprodukt
|
BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Absolute blood levels of total AAT
Tidsramme: 3 Years
|
3 Years
|
|
Mean total and functional AAT in blood
Tidsramme: 1 year
|
1 year
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Rate of decline in whole-lung density at TLC
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Change in COPD exacerbations
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Change in FEV1
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Change in SGRQ
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Blood levels of Z-AAT and M-AAT
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
Tidsramme: 1 year
|
1 year
|
|
Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Rate of severe COPD exacerbations
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Information, Beam Therapeutics
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. juni 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. mai 2028
Studiet fullført (Antatt)
1. mai 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
25. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
29. april 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
5. oktober 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BTX-302-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .