一项评估 BEAM-302 在成人 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 患者中的安全性和有效性的研究
2026年3月18日 更新者：Beam Therapeutics Inc.
一项 1/2 期剂量探索和剂量扩展研究，旨在评估 BEAM-302 在患有 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏 (AATD) 相关肺病和/或肝病的成人患者中的安全性和有效性
这是一项 1/2 期、多中心、开放标签、剂量探索（第 1 期）和剂量扩展（第 2 期）研究，旨在评估 BEAM-302 在成人患者中的安全性、耐受性、PK/PD 和疗效患有 AATD 相关肺病和/或肝病并确定最佳生物剂量 (OBD)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
106
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Medical Information
- 电话号码：857-327-8641
- 邮箱：clinicalinfo@beamtx.com
学习地点
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Auckland、新西兰
- 招聘中
- Clinical Study Center
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Hamilton、新西兰
- 招聘中
- Clinical Study Center
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Adelaide、澳大利亚
- 招聘中
- Clinical Study Center
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Fitzroy、澳大利亚
- 招聘中
- Clinical Study Center
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Dublin、爱尔兰
- 招聘中
- Clinical Study Center
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- 招聘中
- Clinical Study Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02215
- 招聘中
- Clinical Study Center
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- 招聘中
- Clinical Study Center
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London、英国
- 招聘中
- Clinical Study Center
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Southampton、英国
- 招聘中
- Clinical Study Center
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Leiden、荷兰
- 招聘中
- Clinical Study Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
A部分：
纳入标准：
- 同意时年龄为 18 - 70 岁的男性或女性。
- AATD 诊断和 PiZZ 突变纯合子（通过基因检测证实）。
- 血液总 AAT 水平 <11 μM 或等效蛋白质（mg/dL）。
- 在非 SoC 增强治疗的地区接受增强治疗的患者必须愿意在签署 ICF 之前至少 6 周以及在研究期间放弃增强治疗（除非有临床指示）
- 筛选时支气管扩张剂后 FEV1 ≥预测值的 40%，且 FEV1/FVC <70%。 （签署 ICF 后 1 年内获得的 PFT 可用于获得资格。）
- 历史 CT 扫描显示肺气肿的证据或筛选时 DLCO ≤ 预测值（针对血红蛋白校正）的 70%。 （签署 ICF 后 1 年内获得的 PFT 可用于获得资格。）
排除标准：
- 体重指数>30
- 肺或肝移植或在肺或肝移植的等待名单上或肺减容手术后的状态。
- 根据研究者的判断，存在严重支气管扩张的临床证据（例如，痰液产生过多或需要使用抗生素的反复感染[>4x/年]）。
患有以下任何一种肝脏疾病：
- FibroScan 肝脏硬度测量值≥7.5 千帕 (kPa)。 （对于无法访问 FibroScan 的站点，APRI >0.5 可用作替代排除标准 [Yilmaz，2011]。
- 已知肝硬化病史或肝硬化并发症（例如静脉曲张、腹水、肝性脑病）。
- 如果患者之前进行过肝活检，则存在 ≥F2 肝纤维化。
- ALT 或 AST > 正常上限 (ULN)。
- 总胆红素水平 > ULN；如果记录有吉尔伯特综合征，则总胆红素 >2 × ULN。
- 筛选时 INR ≥1.2。 如果研究者和/或处方医生认为适当，患者可以停止服用抗凝剂一段适当的清洗期或用维生素 K 逆转，如果有指示，重复 INR 小于 1.2 是可以接受的。
- 乙型肝炎血清阳性（表面 Ag 阳性）。
- 丙型肝炎病毒（HCV）抗体导致活动性丙型肝炎。 如果 HCV 抗体呈阳性，则 HCV RNA 聚合酶链反应 (PCR) 必须呈阴性。
B 部分：
纳入标准：
- 同意时年龄为 18 - 70 岁的男性或女性。
- AATD 诊断和 PiZZ 突变纯合子（通过基因检测证实）。
- METAVIR F1、F2 或 F3 肝纤维化的证据基于筛选期间基线肝活检的集中读数或入组前不超过 6 个月做出的组织学诊断以及经集中读数确认的分期。
- 支气管扩张剂后 FEV1 ≥筛选时预测值的 40%。 （签署 ICF 后 1 年内获得的 PFT 可用于获得资格。）
排除标准：
- 肺或肝移植或在肺或肝移植的等待名单上或肺减容手术后的状态。
- 根据研究者的判断，存在严重支气管扩张的临床证据（例如，痰液产生过多或需要使用抗生素的反复感染[>4x/年]）
- 既往诊断为肝硬化或肝硬化并发症（例如静脉曲张、腹水、肝性脑病）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BEAM-302 药品
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BEAM-302 是一种基于脂质纳米颗粒 (LNP) 的疗法，用于治疗 AATD 患者
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第一阶段剂量探索：治疗中出现的不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：2年
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报告特定 AE 的患者人数和百分比
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2年
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第 2 阶段剂量扩展：总 AAT 的绝对血液水平
大体时间：2年
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AAT 随时间变化的绝对水平
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第一阶段剂量探索：总 AAT 的绝对血液水平
大体时间：2年
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AAT 随时间变化的绝对水平
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2年
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第 2 阶段剂量扩展：TEAE 和 SAE 的发生率
大体时间：2年
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报告特定 AE 的患者人数和百分比
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Information、Beam Therapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年6月19日
初级完成 (估计的)
2028年5月1日
研究完成 (估计的)
2030年5月1日
研究注册日期
首次提交
2024年4月22日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月25日
首次发布 (实际的)
2024年4月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年3月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月18日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- BTX-302-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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