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一项评估 BEAM-302 在成人 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 患者中的安全性和有效性的研究

2026年9月30日 更新者：Beam Therapeutics Inc.

一项 1/2 期剂量探索和剂量扩展研究，旨在评估 BEAM-302 在患有 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏 (AATD) 相关肺病和/或肝病的成人患者中的安全性和有效性

This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

192

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 新西兰
      • Auckland、新西兰
        • 招聘中
        • Clinical Study Center
      • Hamilton、新西兰
        • 招聘中
        • Clinical Study Center
  • 澳大利亚
      • Adelaide、澳大利亚
        • 招聘中
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy、澳大利亚
        • 招聘中
        • Clinical Study Center
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰
        • 招聘中
        • Clinical Study Center
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • 招聘中
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02118
        • 招聘中
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • 招聘中
        • Clinical Study Center
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • 招聘中
        • Clinical Study Center
      • London、英国
        • 招聘中
        • Clinical Study Center
      • Southampton、英国
        • 招聘中
        • Clinical Study Center
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰
        • 招聘中
        • Clinical Study Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Part A:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Blood total AAT level <11 μM.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
  • Evidence of emphysema on chest imaging.

Key Exclusion Criteria:

  • BMI >30.
  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Significant liver disease as defined in the protocol.
  • Active hepatitis A, B or C infection

Part B:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
  • FibroScan ≤12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Part C:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-75 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
  • Evidence of emphysema chest imaging.
  • Liver stiffness <12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • BMI >40.
  • Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BEAM-302 药品
药品：BEAM-302

BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
大体时间：3 years
3 years
Absolute blood levels of total AAT
大体时间：3 Years
3 Years
Mean total and functional AAT in blood
大体时间：1 year
1 year

次要结果测量

结果测量
大体时间
Rate of decline in whole-lung density at TLC
大体时间：3 years
3 years
Change in COPD exacerbations
大体时间：3 years
3 years
Change in FEV1
大体时间：3 years
3 years
Change in SGRQ
大体时间：3 years
3 years
Blood levels of Z-AAT and M-AAT
大体时间：3 years
3 years
Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
大体时间：3 years
3 years
Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
大体时间：1 year
1 year
Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
大体时间：3 years
3 years
Rate of severe COPD exacerbations
大体时间：3 years
3 years

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Beam Therapeutics Inc.

调查人员

  • 研究主任：Medical Information、Beam Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年6月19日

初级完成 (估计的)

2028年5月1日

研究完成 (估计的)

2030年5月1日

研究注册日期

首次提交

2024年4月22日

首先提交符合 QC 标准的

2024年4月25日

首次发布 (实际的)

2024年4月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年10月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月30日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BTX-302-001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

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