Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van BEAM-302 te evalueren bij volwassen patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD)

30 september 2026 bijgewerkt door: Beam Therapeutics Inc.

Een fase 1/2 dosisverkenning en dosisuitbreidingsstudie om de veiligheid en werkzaamheid van BEAM-302 te evalueren bij volwassen patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD)-geassocieerde longziekte en/of leverziekte

This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

192

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Werving
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australië
        • Werving
        • Clinical Study Center
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Werving
        • Clinical Study Center
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Werving
        • Clinical Study Center
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Werving
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland
        • Werving
        • Clinical Study Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Study Center
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Study Center
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Werving
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Clinical Study Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Part A:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Blood total AAT level <11 μM.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
  • Evidence of emphysema on chest imaging.

Key Exclusion Criteria:

  • BMI >30.
  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Significant liver disease as defined in the protocol.
  • Active hepatitis A, B or C infection

Part B:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
  • FibroScan ≤12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Part C:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-75 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
  • Evidence of emphysema chest imaging.
  • Liver stiffness <12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • BMI >40.
  • Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BEAM-302 Geneesmiddelproduct
Geneesmiddel: BEAM-302

BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
Tijdsspanne: 3 years
3 years
Absolute blood levels of total AAT
Tijdsspanne: 3 Years
3 Years
Mean total and functional AAT in blood
Tijdsspanne: 1 year
1 year

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Rate of decline in whole-lung density at TLC
Tijdsspanne: 3 years
3 years
Change in COPD exacerbations
Tijdsspanne: 3 years
3 years
Change in FEV1
Tijdsspanne: 3 years
3 years
Change in SGRQ
Tijdsspanne: 3 years
3 years
Blood levels of Z-AAT and M-AAT
Tijdsspanne: 3 years
3 years
Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
Tijdsspanne: 3 years
3 years
Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
Tijdsspanne: 1 year
1 year
Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
Tijdsspanne: 3 years
3 years
Rate of severe COPD exacerbations
Tijdsspanne: 3 years
3 years

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Information, Beam Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

5 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BTX-302-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren