Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van BEAM-302 te evalueren bij volwassen patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD)

18 maart 2026 bijgewerkt door: Beam Therapeutics Inc.

Een fase 1/2 dosisverkenning en dosisuitbreidingsstudie om de veiligheid en werkzaamheid van BEAM-302 te evalueren bij volwassen patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD)-geassocieerde longziekte en/of leverziekte

Dit is een fase 1/2, multicenter, open-label dosisverkennings- (fase 1) en dosisexpansiestudie (fase 2) om de veiligheid, verdraagbaarheid, PK/PD en werkzaamheid van BEAM-302 bij volwassen patiënten te evalueren. met AATD-geassocieerde longziekte en/of leverziekte en om de optimale biologische dosis (OBD) te bepalen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

106

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Australië
      • Adelaide, Australië
        • Werving
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australië
        • Werving
        • Clinical Study Center
  • Ierland
      • Dublin, Ierland
        • Werving
        • Clinical Study Center
  • Nederland
      • Leiden, Nederland
        • Werving
        • Clinical Study Center
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • Werving
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland
        • Werving
        • Clinical Study Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk
        • Werving
        • Clinical Study Center
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
        • Werving
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Clinical Study Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Deel A:

Inclusiecriteria:

  • Mannen of vrouwen die op het moment van toestemming 18 tot en met 70 jaar oud zijn.
  • Diagnose van AATD en homozygoot voor de PiZZ-mutatie (bevestigd door genetisch testen).
  • Totaal AAT-niveau in bloed <11 μM of gelijkwaardig eiwit in mg/dl.
  • Patiënten die augmentatietherapie krijgen in regio's waar augmentatie geen SoC is, moeten bereid zijn de augmentatietherapie af te bouwen gedurende ten minste 6 weken vóór ondertekening van de ICF en voor de duur van het onderzoek (tenzij dit klinisch geïndiceerd is)
  • Een postbronchodilatator-FEV1 ≥40% van de voorspelde waarde en een FEV1/FVC <70% bij screening. (PFT's verkregen binnen 1 jaar na ondertekening van de ICF kunnen worden gebruikt om in aanmerking te komen.)
  • Bewijs van emfyseem op een historische CT-scan of een DLCO ≤70% van de voorspelde waarde (gecorrigeerd voor hemoglobine) bij screening. (PFT's verkregen binnen 1 jaar na ondertekening van de ICF kunnen worden gebruikt om in aanmerking te komen.)

Uitsluitingscriteria:

  • Body mass index >30
  • Long- of levertransplantatie of op de wachtlijst voor een long- of levertransplantatie of status na een longvolumereductieoperatie.
  • Klinisch bewijs van ernstige bronchiëctasie, naar oordeel van de onderzoeker (bijv. overmatige sputumproductie of terugkerende infecties die antibioticagebruik vereisen [>4x/jaar]).

  • Leverziekte met een van de volgende symptomen:

    • FibroScan-leverstijfheidsmeting ≥7,5 kilopascal (kPa). (Voor sites zonder toegang tot FibroScan kan APRI >0,5 worden gebruikt als surrogaat uitsluitingscriterium [Yilmaz, 2011].
    • Bekende voorgeschiedenis van levercirrose of complicaties van cirrose (bijv. spataderen, ascites, hepatische encefalopathie).
    • Aanwezigheid van ≥F2 leverfibrose als een patiënt eerder een leverbiopsie heeft gehad.
    • Als u ALT of AST > bovengrens van normaal (ULN) heeft.
    • Totale bilirubinespiegels > ULN; indien gedocumenteerd Gilbert-syndroom, totaal bilirubine >2 × ULN.
    • INR ≥1,2 bij screening. Indien dit door de onderzoeker en/of de voorschrijvende arts passend wordt geacht, kan de patiënt stoppen met het gebruik van anticoagulantia gedurende een geschikte wash-outperiode of omkering met vitamine K en indien geïndiceerd zou een herhaalde INR binnen <1,2 aanvaardbaar zijn.
    • Seropositief voor hepatitis B (positief oppervlakte-Ag).
    • Actieve hepatitis C door antilichaam tegen het hepatitis C-virus (HCV). Als het HCV-antilichaam positief is, moet het HCV-RNA-polymerasekettingreactie (PCR)-negatief zijn.

Deel B:

Inclusiecriteria:

  • Mannen of vrouwen die op het moment van toestemming 18 tot en met 70 jaar oud zijn.
  • Diagnose van AATD en homozygoot voor de PiZZ-mutatie (bevestigd door genetisch testen).
  • Bewijs van METAVIR F1-, F2- of F3-leverfibrose gebaseerd op een centrale aflezing van een leverbiopsie bij baseline tijdens de screeningsperiode of een histologische diagnose die niet meer dan 6 maanden vóór inschrijving werd gesteld en stadium bevestigd door centrale aflezing.
  • Een postbronchodilatator FEV1 ≥40% van voorspeld bij screening. (PFT's verkregen binnen 1 jaar na ondertekening van de ICF kunnen worden gebruikt om in aanmerking te komen.)

Uitsluitingscriteria:

  • Long- of levertransplantatie of op de wachtlijst voor een long- of levertransplantatie of status na een longvolumereductieoperatie.
  • Klinisch bewijs van ernstige bronchiëctasie, naar oordeel van de onderzoeker (bijv. overmatige sputumproductie of terugkerende infecties die antibioticagebruik vereisen [>4x/jaar])
  • Eerdere diagnose van levercirrose of complicaties van cirrose (bijv. spataderen, ascites, hepatische encefalopathie).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BEAM-302 Geneesmiddelproduct
Geneesmiddel: BEAM-302
BEAM-302 is een op lipidenanodeeltjes (LNP) gebaseerde therapie voor de behandeling van patiënten met AATD

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 1 dosisonderzoek: percentages van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: 2 jaar
Aantallen en percentages patiënten die een bepaalde bijwerking melden
2 jaar
Fase 2 Dosisuitbreiding: Absolute bloedspiegels van totaal AAT
Tijdsspanne: 2 jaar
Absolute niveaus van AAT in de loop van de tijd
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Fase 1 Dosisonderzoek: Absolute bloedspiegels van totaal AAT
Tijdsspanne: 2 jaar
Absolute niveaus van AAT in de loop van de tijd
2 jaar
Fase 2 dosisuitbreiding: tarieven van TEAE's en SAE's
Tijdsspanne: 2 jaar
Aantallen en percentages patiënten die een bepaalde bijwerking melden
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Information, Beam Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 juni 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 mei 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 april 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

25 april 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 april 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BTX-302-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren