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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di BEAM-302 in pazienti adulti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD)

30 settembre 2026 aggiornato da: Beam Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 1/2 di esplorazione ed espansione della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia di BEAM-302 in pazienti adulti con malattia polmonare e/o malattia epatica associata a deficit di alfa-1 antitripsina (AATD)

This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

192

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australia
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Part A:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Blood total AAT level <11 μM.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
  • Evidence of emphysema on chest imaging.

Key Exclusion Criteria:

  • BMI >30.
  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Significant liver disease as defined in the protocol.
  • Active hepatitis A, B or C infection

Part B:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
  • FibroScan ≤12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Part C:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-75 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
  • Evidence of emphysema chest imaging.
  • Liver stiffness <12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • BMI >40.
  • Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BEAM-302 Prodotto farmaceutico
Droga: BEAM-302

BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
Lasso di tempo: 3 years
3 years
Absolute blood levels of total AAT
Lasso di tempo: 3 Years
3 Years
Mean total and functional AAT in blood
Lasso di tempo: 1 year
1 year

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Rate of decline in whole-lung density at TLC
Lasso di tempo: 3 years
3 years
Change in COPD exacerbations
Lasso di tempo: 3 years
3 years
Change in FEV1
Lasso di tempo: 3 years
3 years
Change in SGRQ
Lasso di tempo: 3 years
3 years
Blood levels of Z-AAT and M-AAT
Lasso di tempo: 3 years
3 years
Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
Lasso di tempo: 3 years
3 years
Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
Lasso di tempo: 1 year
1 year
Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
Lasso di tempo: 3 years
3 years
Rate of severe COPD exacerbations
Lasso di tempo: 3 years
3 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Information, Beam Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BTX-302-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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