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Uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia di BEAM-302 in pazienti adulti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD)

18 marzo 2026 aggiornato da: Beam Therapeutics Inc.

Uno studio di fase 1/2 di esplorazione ed espansione della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia di BEAM-302 in pazienti adulti con malattia polmonare e/o malattia epatica associata a deficit di alfa-1 antitripsina (AATD)

Si tratta di uno studio di Fase 1/2, multicentrico, in aperto, di esplorazione della dose (Fase 1) e di espansione della dose (Fase 2) per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica/farmacodinamica e l'efficacia di BEAM-302 nei pazienti adulti con malattia polmonare e/o malattia epatica associata ad AATD e per determinare la dose biologica ottimale (OBD).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

106

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australia
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Clinical Study Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Parte A:

Criterio di inclusione:

  • Uomini o donne di età compresa tra 18 e 70 anni compresi al momento del consenso.
  • Diagnosi di AATD e omozigote per la mutazione PiZZ (confermata da test genetico).
  • Livello di AAT totale nel sangue <11 μM o proteina equivalente in mg/dL.
  • I pazienti che ricevono una terapia di aumento in regioni in cui l'aumento non è SoC devono essere disposti a interrompere la terapia di aumento per almeno 6 settimane prima di firmare l'ICF e per la durata dello studio (a meno che non sia clinicamente indicato)
  • Un FEV1 postbroncodilatatore ≥40% del previsto e un FEV1/FVC <70% allo screening. (I PFT ottenuti entro 1 anno dalla firma dell'ICF possono essere utilizzati per l'ammissibilità.)
  • Evidenza di enfisema su una TC storica o DLCO ≤70% del valore previsto (corretto per l'emoglobina) allo screening. (I PFT ottenuti entro 1 anno dalla firma dell'ICF possono essere utilizzati per l'ammissibilità.)

Criteri di esclusione:

  • Indice di massa corporea >30
  • Trapianto di polmone o fegato o in lista d'attesa per trapianto di polmone o fegato o stato post intervento chirurgico di riduzione del volume polmonare.
  • Evidenza clinica di bronchiectasie gravi a discrezione dello sperimentatore (ad esempio, produzione eccessiva di espettorato o infezioni ricorrenti che richiedono l'uso di antibiotici [> 4 volte/anno]).

  • Malattia del fegato con uno qualsiasi dei seguenti:

    • Misurazione della rigidità epatica FibroScan ≥7,5 kilopascal (kPa). (Per i siti senza accesso a FibroScan, APRI >0,5 può essere utilizzato come criterio di esclusione surrogato [Yilmaz, 2011].
    • Anamnesi nota di cirrosi epatica o complicanze della cirrosi (ad es. varici, ascite, encefalopatia epatica).
    • Presenza di fibrosi epatica ≥ F2 se un paziente ha precedentemente effettuato una biopsia epatica.
    • Avere ALT o AST > limite superiore della norma (ULN).
    • Livelli di bilirubina totale > ULN; se documentata la sindrome di Gilbert, bilirubina totale >2 × ULN.
    • INR ≥1,2 allo screening. Se ritenuto appropriato dallo sperimentatore e/o dal medico prescrittore, il paziente può interrompere l'assunzione di anticoagulanti per un periodo di washout appropriato o invertire la terapia con vitamina K e, se indicato, un INR ripetuto entro <1,2 sarebbe accettabile.
    • Sieropositivo per l'epatite B (superficie positiva Ag).
    • Anticorpo attivo dell'epatite C da parte del virus dell'epatite C (HCV). Se l'anticorpo HCV è positivo, deve essere negativo alla reazione a catena della polimerasi dell'HCV RNA (PCR).

Parte B:

Criterio di inclusione:

  • Uomini o donne di età compresa tra 18 e 70 anni compresi al momento del consenso.
  • Diagnosi di AATD e omozigote per la mutazione PiZZ (confermata da test genetico).
  • Evidenza di fibrosi epatica METAVIR F1, F2 o F3 sulla base di una lettura centrale di una biopsia epatica basale durante il periodo di screening o di una diagnosi istologica effettuata non più di 6 mesi prima dell'arruolamento e stadio confermato dalla lettura centrale.
  • Un FEV1 postbroncodilatatore ≥40% del previsto allo screening. (I PFT ottenuti entro 1 anno dalla firma dell'ICF possono essere utilizzati per l'ammissibilità.)

Criteri di esclusione:

  • Trapianto di polmone o fegato o in lista d'attesa per trapianto di polmone o fegato o stato post intervento chirurgico di riduzione del volume polmonare.
  • Evidenza clinica di bronchiectasie gravi a discrezione dello sperimentatore (ad esempio, produzione eccessiva di espettorato o infezioni ricorrenti che richiedono l'uso di antibiotici [> 4 volte/anno])
  • Pregressa diagnosi di cirrosi epatica o complicanze della cirrosi (ad es. varici, ascite, encefalopatia epatica).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BEAM-302 Prodotto farmaceutico
Droga: FASCIO-302
BEAM-302 è una terapia basata su nanoparticelle lipidiche (LNP) per il trattamento di pazienti affetti da AATD

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esplorazione della dose di fase 1: tassi di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e di eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 2 anni
Numeri e percentuali di pazienti che hanno segnalato un determinato evento avverso
2 anni
Espansione della dose di fase 2: livelli ematici assoluti di AAT totale
Lasso di tempo: 2 anni
Livelli assoluti di AAT nel tempo
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esplorazione della dose di fase 1: livelli ematici assoluti di AAT totale
Lasso di tempo: 2 anni
Livelli assoluti di AAT nel tempo
2 anni
Espansione della dose di fase 2: tassi di TEAE e SAE
Lasso di tempo: 2 anni
Numeri e percentuali di pazienti che hanno segnalato un determinato evento avverso
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beam Therapeutics Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Information, Beam Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

29 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BTX-302-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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