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Um estudo para avaliar a segurança e eficácia do BEAM-302 em pacientes adultos com deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD)

30 de setembro de 2026 atualizado por: Beam Therapeutics Inc.

Um estudo de fase 1/2 de exploração e expansão de dose para avaliar a segurança e eficácia de BEAM-302 em pacientes adultos com doença pulmonar e/ou hepática associada à deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD)

This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

192

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Austrália
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nova Zelândia
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Part A:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Blood total AAT level <11 μM.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
  • Evidence of emphysema on chest imaging.

Key Exclusion Criteria:

  • BMI >30.
  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Significant liver disease as defined in the protocol.
  • Active hepatitis A, B or C infection

Part B:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
  • FibroScan ≤12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Part C:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-75 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
  • Evidence of emphysema chest imaging.
  • Liver stiffness <12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • BMI >40.
  • Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Medicamento BEAM-302
Medicamento: BEAM-302

BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
Prazo: 3 years
3 years
Absolute blood levels of total AAT
Prazo: 3 Years
3 Years
Mean total and functional AAT in blood
Prazo: 1 year
1 year

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Rate of decline in whole-lung density at TLC
Prazo: 3 years
3 years
Change in COPD exacerbations
Prazo: 3 years
3 years
Change in FEV1
Prazo: 3 years
3 years
Change in SGRQ
Prazo: 3 years
3 years
Blood levels of Z-AAT and M-AAT
Prazo: 3 years
3 years
Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
Prazo: 3 years
3 years
Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
Prazo: 1 year
1 year
Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
Prazo: 3 years
3 years
Rate of severe COPD exacerbations
Prazo: 3 years
3 years

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Beam Therapeutics Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Information, Beam Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

29 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

5 de outubro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BTX-302-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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