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Um estudo para avaliar a segurança e eficácia do BEAM-302 em pacientes adultos com deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD)

18 de março de 2026 atualizado por: Beam Therapeutics Inc.

Um estudo de fase 1/2 de exploração e expansão de dose para avaliar a segurança e eficácia de BEAM-302 em pacientes adultos com doença pulmonar e/ou hepática associada à deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD)

Este é um estudo de Fase 1/2, multicêntrico, aberto, de exploração de dose (Fase 1) e expansão de dose (Fase 2) para avaliar a segurança, tolerabilidade, PK/PD e eficácia de BEAM-302 em pacientes adultos com doença pulmonar e/ou hepática associada à AATD e para determinar a dose biológica ideal (OBD).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

106

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Austrália
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nova Zelândia
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Reino Unido
        • Recrutamento
        • Clinical Study Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Parte A:

Critério de inclusão:

  • Homens ou mulheres entre 18 e 70 anos de idade, inclusive no momento do consentimento.
  • Diagnóstico de AATD e homozigoto para a mutação PiZZ (confirmado por teste genético).
  • Nível total de AAT no sangue <11 μM ou proteína equivalente em mg/dL.
  • Os pacientes que recebem terapia de aumento em regiões onde o aumento não é SoC devem estar dispostos a suspender a terapia de aumento por pelo menos 6 semanas antes de assinar o TCLE e durante a duração do estudo (a menos que clinicamente indicado)
  • VEF1 pós-broncodilatador ≥40% do previsto e VEF1/CVF <70% na triagem. (Os TFP obtidos no prazo de 1 ano após a assinatura do TCLE podem ser usados ​​para elegibilidade.)
  • Evidência de enfisema em uma tomografia computadorizada histórica ou DLCO ≤70% do valor previsto (corrigido para hemoglobina) na triagem. (Os TFP obtidos no prazo de 1 ano após a assinatura do TCLE podem ser usados ​​para elegibilidade.)

Critério de exclusão:

  • Índice de massa corporal >30
  • Transplante de pulmão ou fígado ou em lista de espera para transplante de pulmão ou fígado ou status após cirurgia de redução de volume pulmonar.
  • Evidência clínica de bronquiectasia grave, a critério do investigador (por exemplo, produção excessiva de expectoração ou infecções recorrentes que requerem uso de antibióticos [>4x/ano]).

  • Doença hepática com qualquer um dos seguintes:

    • Medição da rigidez hepática do FibroScan ≥7,5 quilopascais (kPa). (Para sites sem acesso ao FibroScan, APRI >0,5 pode ser usado como critério de exclusão substituto [Yilmaz, 2011].
    • História conhecida de cirrose hepática ou complicações de cirrose (por exemplo, varizes, ascite, encefalopatia hepática).
    • Presença de fibrose hepática ≥F2 se um paciente já fez uma biópsia hepática.
    • Ter ALT ou AST > limite superior do normal (LSN).
    • Níveis de bilirrubina total > LSN; se síndrome de Gilbert documentada, bilirrubina total >2 × LSN.
    • INR ≥1,2 na triagem. Se considerado apropriado pelo investigador e/ou médico prescritor, o paciente pode parar de tomar anticoagulantes por um período de eliminação apropriado ou reversão com vitamina K e, se indicado, uma repetição do INR dentro de <1,2 seria aceitável.
    • Soropositivo para hepatite B (Ag de superfície positivo).
    • Hepatite C ativa pelo anticorpo do vírus da hepatite C (HCV). Se o anticorpo do HCV for positivo, a reação em cadeia da polimerase do RNA do HCV (PCR) deverá ser negativa.

Parte B:

Critério de inclusão:

  • Homens ou mulheres entre 18 e 70 anos de idade, inclusive no momento do consentimento.
  • Diagnóstico de AATD e homozigoto para a mutação PiZZ (confirmado por teste genético).
  • Evidência de fibrose hepática METAVIR F1, F2 ou F3 com base em uma leitura central de uma biópsia hepática basal durante o período de triagem ou um diagnóstico histológico feito no máximo 6 meses antes da inscrição e estágio confirmado por leitura central.
  • VEF1 pós-broncodilatador ≥40% do previsto na triagem. (Os TFP obtidos no prazo de 1 ano após a assinatura do TCLE podem ser usados ​​para elegibilidade.)

Critério de exclusão:

  • Transplante de pulmão ou fígado ou em lista de espera para transplante de pulmão ou fígado ou status após cirurgia de redução de volume pulmonar.
  • Evidência clínica de bronquiectasia grave, a critério do investigador (por exemplo, produção excessiva de expectoração ou infecções recorrentes que requerem uso de antibióticos [>4x/ano])
  • Diagnóstico prévio de cirrose hepática ou complicações da cirrose (por exemplo, varizes, ascite, encefalopatia hepática).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Medicamento BEAM-302
Medicamento: FEIXE-302
BEAM-302 é uma terapia baseada em nanopartículas lipídicas (LNP) para o tratamento de pacientes com AATD

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Exploração de Dose de Fase 1: Taxas de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: 2 anos
Números e porcentagens de pacientes que relataram um determinado EA
2 anos
Expansão da Dose da Fase 2: Níveis sanguíneos absolutos de AAT total
Prazo: 2 anos
Níveis absolutos de AAT ao longo do tempo
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Exploração de Dose de Fase 1: Níveis sanguíneos absolutos de AAT total
Prazo: 2 anos
Níveis absolutos de AAT ao longo do tempo
2 anos
Expansão da Dose da Fase 2: Taxas de TEAEs e SAEs
Prazo: 2 anos
Números e porcentagens de pacientes que relataram um determinado EA
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Beam Therapeutics Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Information, Beam Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

29 de abril de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BTX-302-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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