Tanulmány a BEAM-302 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére alfa-1 antitripszin hiányban (AATD) szenvedő felnőtt betegeknél
2026. szeptember 30. frissítette: Beam Therapeutics Inc.
1/2 fázisú dózis-feltáró és dózis-kiterjesztési vizsgálat a BEAM-302 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére alfa-1-antitripszinhiánnyal (AATD) összefüggő tüdő- és/vagy májbetegségben szenvedő felnőtt betegeknél
This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
192
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Medical Information
- Telefonszám: 857-327-8641
- E-mail: clinicalinfo@beamtx.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Adelaide, Ausztrália
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
Fitzroy, Ausztrália
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
London, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
Southampton, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02118
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Leiden, Hollandia
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Dublin, Írország
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Auckland, Új Zéland
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
Hamilton, Új Zéland
- Toborzás
- Clinical Study Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Part A:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-70 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Blood total AAT level <11 μM.
- Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
- A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
- Evidence of emphysema on chest imaging.
Key Exclusion Criteria:
- BMI >30.
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- Significant liver disease as defined in the protocol.
- Active hepatitis A, B or C infection
Part B:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-70 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
- A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
- FibroScan ≤12 kPa.
Key Exclusion Criteria:
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.
Part C:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-75 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
- A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
- Evidence of emphysema chest imaging.
- Liver stiffness <12 kPa.
Key Exclusion Criteria:
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- BMI >40.
- Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: BEAM-302 gyógyszerkészítmény
|
BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
Időkeret: 3 years
|
3 years
|
|
Absolute blood levels of total AAT
Időkeret: 3 Years
|
3 Years
|
|
Mean total and functional AAT in blood
Időkeret: 1 year
|
1 year
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Rate of decline in whole-lung density at TLC
Időkeret: 3 years
|
3 years
|
|
Change in COPD exacerbations
Időkeret: 3 years
|
3 years
|
|
Change in FEV1
Időkeret: 3 years
|
3 years
|
|
Change in SGRQ
Időkeret: 3 years
|
3 years
|
|
Blood levels of Z-AAT and M-AAT
Időkeret: 3 years
|
3 years
|
|
Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
Időkeret: 3 years
|
3 years
|
|
Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
Időkeret: 1 year
|
1 year
|
|
Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
Időkeret: 3 years
|
3 years
|
|
Rate of severe COPD exacerbations
Időkeret: 3 years
|
3 years
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Information, Beam Therapeutics
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. június 19.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. május 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2030. május 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. április 22.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 25.
Első közzététel (Tényleges)
2024. április 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. október 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 30.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BTX-302-001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .