En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af BEAM-302 hos voksne patienter med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD)
30. september 2026 opdateret af: Beam Therapeutics Inc.
Et fase 1/2-dosisudforsknings- og dosisudvidelsesstudie for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af BEAM-302 hos voksne patienter med alfa-1 antitrypsinmangel (AATD)-associeret lungesygdom og/eller leversygdom
This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
192
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Medical Information
- Telefonnummer: 857-327-8641
- E-mail: clinicalinfo@beamtx.com
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
Fitzroy, Australien
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
London, Det Forenede Kongerige
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
Southampton, Det Forenede Kongerige
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Leiden, Holland
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
Hamilton, New Zealand
- Rekruttering
- Clinical Study Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Part A:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-70 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Blood total AAT level <11 μM.
- Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
- A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
- Evidence of emphysema on chest imaging.
Key Exclusion Criteria:
- BMI >30.
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- Significant liver disease as defined in the protocol.
- Active hepatitis A, B or C infection
Part B:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-70 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
- A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
- FibroScan ≤12 kPa.
Key Exclusion Criteria:
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.
Part C:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-75 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
- A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
- Evidence of emphysema chest imaging.
- Liver stiffness <12 kPa.
Key Exclusion Criteria:
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- BMI >40.
- Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: BEAM-302 Lægemiddelprodukt
|
BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Absolute blood levels of total AAT
Tidsramme: 3 Years
|
3 Years
|
|
Mean total and functional AAT in blood
Tidsramme: 1 year
|
1 year
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Rate of decline in whole-lung density at TLC
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Change in COPD exacerbations
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Change in FEV1
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Change in SGRQ
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Blood levels of Z-AAT and M-AAT
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
Tidsramme: 1 year
|
1 year
|
|
Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
|
Rate of severe COPD exacerbations
Tidsramme: 3 years
|
3 years
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Medical Information, Beam Therapeutics
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
19. juni 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. maj 2028
Studieafslutning (Anslået)
1. maj 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
22. april 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
25. april 2024
Først opslået (Faktiske)
29. april 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. oktober 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
30. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- BTX-302-001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .