Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus BEAM-302:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutos (AATD)

keskiviikko 18. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Beam Therapeutics Inc.

Vaiheen 1/2 annostutkimus- ja annoslaajennustutkimus BEAM-302:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutokselle (AATD) liittyvä keuhkosairaus ja/tai maksasairaus

Tämä on vaiheen 1/2, monikeskus, avoin, annostutkimus (vaihe 1) ja annoslaajennus (vaihe 2) tutkimus, jossa arvioidaan BEAM-302:n turvallisuutta, siedettävyyttä, PK/PD:tä ja tehoa aikuisilla potilailla. AATD:hen liittyvän keuhkosairauden ja/tai maksasairauden kanssa ja määrittää optimaalinen biologinen annos (OBD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

106

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australia
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Uusi Seelanti
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Clinical Study Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osa A:

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet tai naiset 18-70-vuotiaat suostumuksen tekohetkellä mukaan lukien.
  • AATD:n diagnoosi ja homotsygoottinen PiZZ-mutaation suhteen (vahvistettu geneettisellä testauksella).
  • Veren kokonais-AAT-taso <11 μM tai vastaava proteiini mg/dl.
  • Potilaiden, jotka saavat augmentaatiohoitoa alueilla, joilla augmentaatio ei ole SoC, on oltava valmiita huuhtoutumaan augmentaatiohoidosta vähintään 6 viikon ajan ennen ICF:n allekirjoittamista ja tutkimuksen keston ajan (ellei se ole kliinisesti aiheellista)
  • Postbronkodilaattori FEV1 ≥ 40 % ennustetusta ja FEV1/FVC < 70 % seulonnassa. (PFT:t, jotka on hankittu vuoden sisällä ICF:n allekirjoittamisesta, voidaan käyttää kelpoisuuteen.)
  • Todisteet emfyseemasta historiallisessa TT-skannauksessa tai DLCO ≤70 % ennustetusta arvosta (korjattu hemoglobiinilla) seulonnassa. (PFT:t, jotka on hankittu vuoden sisällä ICF:n allekirjoittamisesta, voidaan käyttää kelpoisuuteen.)

Poissulkemiskriteerit:

  • Painoindeksi >30
  • Keuhkon- tai maksansiirto tai jonotuslistalla keuhkojen tai maksan siirtoon tai tila keuhkojen tilavuuden pienennysleikkauksen jälkeen.
  • Kliiniset todisteet vaikeasta bronkiektaasiasta tutkijan harkinnan mukaan (esim. liiallinen ysköksen eritys tai toistuvat infektiot, jotka vaativat antibioottien käyttöä [>4x/vuosi]).

  • Maksasairaus, jolla on jokin seuraavista:

    • FibroScan maksan jäykkyysmittaus ≥7,5 kilopascalia (kPa). (Sivustoilla, joilla ei ole pääsyä FibroScaniin, APRI > 0,5 voidaan käyttää korvaavana poissulkemiskriteerinä [Yilmaz, 2011].
    • Tunnettu maksakirroosi tai kirroosin komplikaatiot (esim. suonikohjut, askites, hepaattinen enkefalopatia).
    • ≥F2-maksafibroosi, jos potilaalle on aiemmin otettu maksabiopsia.
    • ALT tai AST > normaalin yläraja (ULN).
    • Kokonaisbilirubiinitasot > ULN; jos dokumentoitu Gilbertin syndrooma, kokonaisbilirubiini >2 × ULN.
    • INR ≥1,2 seulonnassa. Jos tutkija ja/tai lääkkeen määräävä lääkäri pitää sitä tarkoituksenmukaisena, potilas voi lopettaa antikoagulanttien käytön sopivaksi poistumisjaksoksi tai K-vitamiinin vaihtamiseksi, ja tarvittaessa toistuva INR-arvo alle 1,2:n sisällä on hyväksyttävä.
    • Seropositiivinen hepatiitti B:lle (positiivinen pinta-Ag).
    • Hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineen aiheuttama aktiivinen hepatiitti C. Jos HCV-vasta-aine on positiivinen, sen on oltava HCV-RNA-polymeraasiketjureaktion (PCR) negatiivinen.

Osa B:

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet tai naiset 18-70-vuotiaat suostumuksen tekohetkellä mukaan lukien.
  • AATD:n diagnoosi ja homotsygoottinen PiZZ-mutaation suhteen (vahvistettu geneettisellä testauksella).
  • Todisteet METAVIR F1-, F2- tai F3-maksafibroosista, jotka perustuvat seulontajakson aikana tehdyn maksan lähtötilanteen biopsian keskuslukemaan tai histologiseen diagnoosiin, joka on tehty enintään 6 kuukautta ennen rekisteröintiä, ja keskuslukemalla vahvistettu vaihe.
  • Postbronkodilaattori FEV1 ≥40 % seulonnassa ennustetusta. (PFT:t, jotka on hankittu vuoden sisällä ICF:n allekirjoittamisesta, voidaan käyttää kelpoisuuteen.)

Poissulkemiskriteerit:

  • Keuhkon- tai maksansiirto tai jonotuslistalla keuhkojen tai maksan siirtoon tai tila keuhkojen tilavuuden pienennysleikkauksen jälkeen.
  • Kliiniset todisteet vaikeasta bronkiektaasiasta tutkijan harkinnan mukaan (esim. liiallinen ysköksen eritys tai toistuvat infektiot, jotka vaativat antibioottien käyttöä [>4x/vuosi])
  • Aikaisempi diagnoosi maksakirroosista tai kirroosin komplikaatioista (esim. suonikohjut, askites, hepaattinen enkefalopatia).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BEAM-302 lääketuote
Lääke: BEAM-302
BEAM-302 on lipidinanohiukkasiin (LNP) perustuva hoito AATD-potilaiden hoitoon.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaiheen 1 annoksen kartoitus: Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) määrä
Aikaikkuna: 2 vuotta
Tietystä haittavaikutuksesta ilmoittaneiden potilaiden lukumäärät ja prosenttiosuudet
2 vuotta
Vaihe 2 Annoksen laajennus: Absoluuttiset veren kokonais-AAT:t
Aikaikkuna: 2 vuotta
AAT:n absoluuttiset tasot ajan myötä
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 1 Annoksen tutkiminen: Absoluuttiset veren kokonais-AAT:t
Aikaikkuna: 2 vuotta
AAT:n absoluuttiset tasot ajan myötä
2 vuotta
Vaihe 2 Annoksen laajentaminen: TEAE- ja SAE-määrät
Aikaikkuna: 2 vuotta
Tietystä haittavaikutuksesta ilmoittaneiden potilaiden lukumäärät ja prosenttiosuudet
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Beam Therapeutics Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Information, Beam Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 19. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. toukokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. toukokuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 22. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. huhtikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 29. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 20. maaliskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BTX-302-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa