En studie för att utvärdera säkerheten och effekten av BEAM-302 hos vuxna patienter med alfa-1 antitrypsinbrist (AATD)
30 september 2026 uppdaterad av: Beam Therapeutics Inc.
En fas 1/2 dosutforskning och dosexpansionsstudie för att utvärdera säkerheten och effekten av BEAM-302 hos vuxna patienter med alfa-1 antitrypsinbrist (AATD)-associerad lungsjukdom och/eller leversjukdom
This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
192
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Medical Information
- Telefonnummer: 857-327-8641
- E-post: clinicalinfo@beamtx.com
Studieorter
-
-
-
Adelaide, Australien
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
Fitzroy, Australien
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02118
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
Hamilton, Nya Zeeland
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
London, Storbritannien
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
Southampton, Storbritannien
- Rekrytering
- Clinical Study Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Part A:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-70 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Blood total AAT level <11 μM.
- Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
- A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
- Evidence of emphysema on chest imaging.
Key Exclusion Criteria:
- BMI >30.
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- Significant liver disease as defined in the protocol.
- Active hepatitis A, B or C infection
Part B:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-70 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
- A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
- FibroScan ≤12 kPa.
Key Exclusion Criteria:
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.
Part C:
Key Inclusion Criteria:
- Age 18-75 years.
- Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
- Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
- A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
- Evidence of emphysema chest imaging.
- Liver stiffness <12 kPa.
Key Exclusion Criteria:
- Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
- Clinical evidence of severe bronchiectasis.
- BMI >40.
- Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: BEAM-302 Läkemedelsprodukt
|
BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
Tidsram: 3 years
|
3 years
|
|
Absolute blood levels of total AAT
Tidsram: 3 Years
|
3 Years
|
|
Mean total and functional AAT in blood
Tidsram: 1 year
|
1 year
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Rate of decline in whole-lung density at TLC
Tidsram: 3 years
|
3 years
|
|
Change in COPD exacerbations
Tidsram: 3 years
|
3 years
|
|
Change in FEV1
Tidsram: 3 years
|
3 years
|
|
Change in SGRQ
Tidsram: 3 years
|
3 years
|
|
Blood levels of Z-AAT and M-AAT
Tidsram: 3 years
|
3 years
|
|
Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
Tidsram: 3 years
|
3 years
|
|
Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
Tidsram: 1 year
|
1 year
|
|
Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
Tidsram: 3 years
|
3 years
|
|
Rate of severe COPD exacerbations
Tidsram: 3 years
|
3 years
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Information, Beam Therapeutics
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 juni 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 maj 2028
Avslutad studie (Beräknad)
1 maj 2030
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 april 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 april 2024
Första postat (Faktisk)
29 april 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
5 oktober 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- BTX-302-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .