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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BEAM-302 chez les patients adultes présentant un déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD)

30 septembre 2026 mis à jour par: Beam Therapeutics Inc.

Une étude de phase 1/2 d'exploration de dose et d'expansion de dose pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BEAM-302 chez les patients adultes atteints d'un déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) associé à une maladie pulmonaire et/ou une maladie du foie

This is a Phase 1/2, multicenter, open-label study conducted in 3 parts (Part A, Part B, and Part C) to evaluate the safety, tolerability, PK/PD, and efficacy of BEAM-302 in adult patients with AATD-associated lung disease and/or liver disease. Parts A and B are designed to evaluate safety and tolerability and identify the optimal biological dose (OBD) in patients with AATD-associated lung disease (Part A) and/or liver disease (Part B), with optional expansion cohorts to further evaluate a potential OBD. Part C is designed to demonstrate the efficacy and safety of BEAM-302 at the OBD in patients with AATD-associated lung disease with or without liver disease in the pivotal cohort.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

192

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
      • Adelaide, Australie
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australie
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Clinical Study Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 75 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Part A:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Blood total AAT level <11 μM.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Ph 1) of predicted or ≥35% (Ph 2) and an FEV1/FVC <70% at screening (Ph 1 only).
  • Evidence of emphysema on chest imaging.

Key Exclusion Criteria:

  • BMI >30.
  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Significant liver disease as defined in the protocol.
  • Active hepatitis A, B or C infection

Part B:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-70 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Clinical diagnosis of AATD-related liver disease along with evidence of METAVIR F1, F2, or F3 liver fibrosis.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥40% (Phase 1) or ≥35% (Phase 2) of predicted at screening.
  • FibroScan ≤12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • Previous diagnosis of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Part C:

Key Inclusion Criteria:

  • Age 18-75 years.
  • Confirmed PiZZ AATD diagnosis.
  • Willing to discontinue augmentation therapy as required by protocol.
  • A postbronchodilator FEV1 ≥30% of predicted.
  • Evidence of emphysema chest imaging.
  • Liver stiffness <12 kPa.

Key Exclusion Criteria:

  • Lung or liver transplant or on waiting list for lung or liver transplant or status post lung volume reduction.
  • Clinical evidence of severe bronchiectasis.
  • BMI >40.
  • Known history of liver cirrhosis or complications of cirrhosis.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Produit médicamenteux BEAM-302
Médicament: BEAM-302

BEAM-302 is a lipid nanoparticle (LNP)-based therapy for the treatment of patients with AATD

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Rates of treatment-emergent adverse events (TEAEs) and serious adverse events (SAEs)
Délai: 3 years
3 years
Absolute blood levels of total AAT
Délai: 3 Years
3 Years
Mean total and functional AAT in blood
Délai: 1 year
1 year

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Rate of decline in whole-lung density at TLC
Délai: 3 years
3 years
Change in COPD exacerbations
Délai: 3 years
3 years
Change in FEV1
Délai: 3 years
3 years
Change in SGRQ
Délai: 3 years
3 years
Blood levels of Z-AAT and M-AAT
Délai: 3 years
3 years
Pharmacokinetic parameters (AUC₀-last, AUC∞, Cmax, Tmax, and t½)
Délai: 3 years
3 years
Proportion of patients with mean total AAT in blood ≥11 μM through Month 12
Délai: 1 year
1 year
Durability of treatment as measured by mean total AAT, mean functional AAT, mean M-AAT, and mean Z-AAT through Months 18, 24, and 36
Délai: 3 years
3 years
Rate of severe COPD exacerbations
Délai: 3 years
3 years

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Beam Therapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Information, Beam Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 avril 2024

Première publication (Réel)

29 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 octobre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BTX-302-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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