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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BEAM-302 chez les patients adultes présentant un déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD)

18 mars 2026 mis à jour par: Beam Therapeutics Inc.

Une étude de phase 1/2 d'exploration de dose et d'expansion de dose pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du BEAM-302 chez les patients adultes atteints d'un déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) associé à une maladie pulmonaire et/ou une maladie du foie

Il s'agit d'une étude de phase 1/2, multicentrique, ouverte, d'exploration de dose (phase 1) et d'expansion de dose (phase 2) visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique/PD et l'efficacité du BEAM-302 chez les patients adultes. avec une maladie pulmonaire et/ou hépatique associée à l'AATD et pour déterminer la dose biologique optimale (OBD).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

106

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
      • Adelaide, Australie
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
      • Fitzroy, Australie
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
      • Southampton, Royaume-Uni
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02215
        • Recrutement
        • Clinical Study Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Clinical Study Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Partie A :

Critère d'intégration:

  • Hommes ou femmes âgés de 18 à 70 ans inclus au moment du consentement.
  • Diagnostic d'AATD et homozygote pour la mutation PiZZ (confirmé par un test génétique).
  • Niveau d'AAT total sanguin <11 μM ou protéine équivalente en mg/dL.
  • Les patients recevant une thérapie d'augmentation dans des régions où l'augmentation n'est pas un SoC doivent être prêts à abandonner la thérapie d'augmentation pendant au moins 6 semaines avant de signer l'ICF et pendant toute la durée de l'étude (sauf indication clinique).
  • Un VEMS postbronchodilatateur ≥40 % de la valeur prévue et un VEMS/CVF <70 % au moment du dépistage. (Les PFT obtenus dans l'année suivant la signature de l'ICF peuvent être utilisés pour l'éligibilité.)
  • Preuve d'emphysème sur un scanner historique ou un DLCO ≤ 70 % de la valeur prédite (corrigée pour l'hémoglobine) lors du dépistage. (Les PFT obtenus dans l'année suivant la signature de l'ICF peuvent être utilisés pour l'éligibilité.)

Critère d'exclusion:

  • Indice de masse corporelle >30
  • Greffe de poumon ou de foie ou sur liste d'attente pour une greffe de poumon ou de foie ou statut après une chirurgie de réduction du volume pulmonaire.
  • Preuve clinique de bronchectasie sévère selon la discrétion de l'investigateur (par exemple, production excessive d'expectorations ou infections récurrentes nécessitant l'utilisation d'antibiotiques [> 4x/an]).

  • Maladie du foie avec l'un des éléments suivants :

    • Mesure de la rigidité hépatique FibroScan ≥7,5 kilopascals (kPa). (Pour les sites sans accès à FibroScan, un APRI >0,5 peut être utilisé comme critère d'exclusion de substitution [Yilmaz, 2011].
    • Antécédents connus de cirrhose du foie ou de complications de la cirrhose (p. ex. varices, ascite, encéphalopathie hépatique).
    • Présence d'une fibrose hépatique ≥F2 si un patient a déjà subi une biopsie hépatique.
    • Avoir ALT ou AST > limite supérieure de la normale (LSN).
    • Taux de bilirubine totale > LSN ; si syndrome de Gilbert documenté, bilirubine totale > 2 × LSN.
    • INR ≥1,2 au moment du dépistage. Si cela est jugé approprié par l'investigateur et/ou le médecin prescripteur, le patient peut arrêter de prendre des anticoagulants pendant une période de sevrage appropriée ou une inversion avec de la vitamine K et si indiqué, un INR répété < 1,2 serait acceptable.
    • Séropositif pour l'hépatite B (Ag de surface positif).
    • Hépatite C active par anticorps contre le virus de l'hépatite C (VHC). Si les anticorps anti-VHC sont positifs, ils doivent être négatifs pour la réaction en chaîne par polymérase (PCR) de l'ARN du VHC.

Partie B :

Critère d'intégration:

  • Hommes ou femmes âgés de 18 à 70 ans inclus au moment du consentement.
  • Diagnostic d'AATD et homozygote pour la mutation PiZZ (confirmé par un test génétique).
  • Preuve de fibrose hépatique METAVIR F1, F2 ou F3 basée sur une lecture centrale d'une biopsie hépatique de base pendant la période de dépistage ou un diagnostic histologique posé pas plus de 6 mois avant l'inscription et le stade confirmé par lecture centrale.
  • Un VEMS postbronchodilatateur ≥ 40 % de la valeur prévue lors du dépistage. (Les PFT obtenus dans l'année suivant la signature de l'ICF peuvent être utilisés pour l'éligibilité.)

Critère d'exclusion:

  • Greffe de poumon ou de foie ou sur liste d'attente pour une greffe de poumon ou de foie ou statut après une chirurgie de réduction du volume pulmonaire.
  • Preuve clinique de bronchectasie sévère selon la discrétion de l'investigateur (par exemple, production excessive d'expectorations ou infections récurrentes nécessitant l'utilisation d'antibiotiques [> 4x/an])
  • Diagnostic antérieur de cirrhose du foie ou de complications de la cirrhose (p. ex. varices, ascite, encéphalopathie hépatique).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Produit médicamenteux BEAM-302
Médicament: POUTRE-302
BEAM-302 est une thérapie basée sur des nanoparticules lipidiques (LNP) pour le traitement des patients atteints d'AATD

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Exploration de la dose de phase 1 : taux d'événements indésirables survenus pendant le traitement (EIT) et d'événements indésirables graves (EIG)
Délai: 2 ans
Nombres et pourcentages de patients signalant un EI donné
2 ans
Expansion de dose de phase 2 : taux sanguins absolus d'AAT total
Délai: 2 ans
Niveaux absolus d'AAT au fil du temps
2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Exploration de la dose de phase 1 : taux sanguins absolus d'AAT total
Délai: 2 ans
Niveaux absolus d'AAT au fil du temps
2 ans
Expansion de la dose de phase 2 : taux d'EIT et d'EIG
Délai: 2 ans
Nombres et pourcentages de patients signalant un EI donné
2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Beam Therapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Information, Beam Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 juin 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mai 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 avril 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 avril 2024

Première publication (Réel)

29 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BTX-302-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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