このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

混合表現型トランスサイレチンアミロイド心筋症における神経疾患の進行に対する高用量タファミジの実際の有効性

2026年4月24日 更新者：Pfizer

混合表現型トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）における神経疾患の進行に対する高用量タファミジの実際の有効性

この研究では、患者の医療記録にすでに存在するデータを使用して、混合表現型トランスサイレチンアミロイドーシス患者におけるタファミジスの臨床有効性を検討します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

50

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10001
        • Pfizer

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この研究には、MedStarのアミロイドーシスプログラムで治療を受けている混合表現型ATTR-CM患者が含まれる。

説明

包含基準:

  • 診断時の年齢 18 歳以上。
  • ATTRv-CM または ATTRwt-CM、混合表現型と診断されています。
  • VYNDAMAX 61 mg [61 mg タファミジ カプセル 1 錠] としてタファミジを 1 日 1 回経口投与し、12 か月以上治療する。
  • -治療前に1回以上、治療後に1回以上の神経学的評価を受けている。

除外基準:

  • 臓器移植の病歴。
  • 歩行不能な個人。
  • -タファミジを除く、疾患修飾療法（治験中または承認済み）の単独または併用による以前または現在の治療（ビンダケル 80 mg [タファミジス 20 mg メグルミン カプセル 4 錠] を 1 日 1 回経口投与またはビンダマックス 61 mg [タファミジス 61 mg カプセル 1 錠） ］を1日1回経口投与する。
  • ATTRアミロイドーシス以外の原因による末梢神経障害（例、糖尿病、B12欠乏症、甲状腺機能低下症、帯状疱疹、ライム病、HIV感染症、続発性外傷、慢性腎臓病）。
  • 患者のデータがデータ品質チェックに合格しません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
混合表現型 ATTR-CM の患者
混合表現型を呈する ATTR-CM 患者
薬：タファミディス
現実世界の条件下では 61 ミリグラム
他の名前：
  • ヴィンダマックス

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
神経疾患の進行速度
時間枠：少なくとも12か月の治療期間にわたるベースライン
現実世界の環境で毎日タファミジス 61 mg を投与されている混合表現型 ATTR-CM 患者におけるタファミジス投与開始前後の神経疾患の進行速度を説明し、比較します。
少なくとも12か月の治療期間にわたるベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
修正ボディマス指数（BMI）のベースラインからの変化
時間枠：少なくとも 12 か月の治療期間にわたるベースライン (BL)
混合表現型患者における mBMI の BL からの変化を評価する ATTR-CM 61 mg タファミジス
少なくとも 12 か月の治療期間にわたるベースライン (BL)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年6月15日

一次修了 (実際)

2026年4月7日

研究の完了 (実際)

2026年4月7日

試験登録日

最初に提出

2024年4月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年4月26日

最初の投稿 (実際)

2024年5月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月24日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • B3461121
  • NCT06393465 (レジストリ識別子：ClinicalTrials.gov)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する