Efectividad en el mundo real de dosis altas de tafamidis en la progresión de la enfermedad neurológica en la miocardiopatía amiloide por transtiretina de fenotipo mixto
24 de abril de 2026 actualizado por: Pfizer
Efectividad en el mundo real de dosis altas de tafamidis en la progresión de la enfermedad neurológica en la miocardiopatía amiloide por transtiretina de fenotipo mixto (ATTR-CM)
Este estudio examinará la eficacia clínica de Tafamidis en pacientes con amiloidosis por transtiretina de fenotipo mixto utilizando datos que ya existen en los registros médicos de los pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
50
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10001
- Pfizer
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
El estudio incluirá pacientes con ATTR-CM de fenotipo mixto que son tratados en el Programa de Amiloidosis de MedStar.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥18 años al momento del diagnóstico.
- Diagnosticado con ATTRv-CM o ATTRwt-CM, fenotipo mixto.
- Tratado con tafamidis, como VYNDAMAX 61 mg [una cápsula de tafamidis de 61 mg] por vía oral una vez al día durante ≥12 meses.
- Haber tenido ≥1 evaluaciones neurológicas antes y ≥1 después del tratamiento.
Criterio de exclusión:
- Historia de algún trasplante de órgano.
- Personas que no pueden caminar.
- Tratamiento previo o actual con cualquier terapia modificadora de la enfermedad (en investigación o aprobada) sola o en combinación, excepto tafamidis, como VYNDAQEL 80 mg [cuatro cápsulas de tafamidis meglumina de 20 mg] por vía oral una vez al día o VYNDAMAX 61 mg [una cápsula de tafamidis de 61 mg] ] por vía oral una vez al día.
- Neuropatía periférica atribuida a causas distintas a la amiloidosis ATTR (p. ej., diabetes mellitus, deficiencia de B12, hipotiroidismo, culebrilla, enfermedad de Lyme, infección por VIH, secundaria a una lesión, enfermedad renal crónica).
- Los datos del paciente no pasan los controles de calidad de los datos.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con fenotipo mixto ATTR-CM
Pacientes ATTR-CM que presentan fenotipo mixto
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61 miligramos en condiciones del mundo real
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de progresión de la enfermedad neurológica
Periodo de tiempo: Valor inicial durante al menos 12 meses de tratamiento
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Describir y comparar la tasa de progresión de la enfermedad neurológica antes y después del inicio de tafamidis en pacientes con ATTR-CM de fenotipo mixto que reciben 61 mg de tafamidis al día en un entorno del mundo real.
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Valor inicial durante al menos 12 meses de tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el valor inicial en el índice de masa corporal (IMC) modificado
Periodo de tiempo: Valor inicial (BL) durante al menos 12 meses de tratamiento
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Evaluar el cambio de BL en mBMI en pacientes con fenotipo mixto ATTR-CM 61 mg de tafamidis
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Valor inicial (BL) durante al menos 12 meses de tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de junio de 2024
Finalización primaria (Actual)
7 de abril de 2026
Finalización del estudio (Actual)
7 de abril de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de abril de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de abril de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
1 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- B3461121
- NCT06393465 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a datos individuales no identificados de los participantes y a documentos del estudio relacionados (p. ej.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) previa solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Puede encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .