Virkelig verdens effektivitet af højdosis Tafamidis på neurologisk sygdomsprogression i transthyretin amyloid kardiomyopati med blandet fænotype
26. april 2024 opdateret af: Pfizer
Virkelig verdens effektivitet af højdosis Tafamidis på neurologisk sygdomsprogression i transthyretin amyloid kardiomyopati med blandet fænotype (ATTR-CM)
Denne undersøgelse vil undersøge den kliniske effektivitet af Tafamidis hos patienter med blandet fænotype transthyretin amyloidose ved hjælp af data, der allerede eksisterer i patienternes journaler
Studieoversigt
Status
Ikke rekrutterer endnu
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
50
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonnummer: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10001
- Pfizer
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Undersøgelsen vil omfatte patienter med blandet fænotype ATTR-CM, som behandles i Amyloidose-programmet hos MedStar.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥18 år ved diagnose.
- Diagnosticeret med ATTRv-CM eller ATTRwt-CM, blandet fænotype.
- Behandlet med tafamidis som VYNDAMAX 61 mg [én 61 mg tafamidis kapsel] oralt én gang dagligt i ≥12 måneder.
- Har haft ≥1 neurologiske vurderinger før og ≥1 efter behandling.
Ekskluderingskriterier:
- Historie om enhver organtransplantation.
- Personer, der ikke er ambulerende.
- Forudgående eller nuværende behandling med enhver sygdomsmodificerende behandling (undersøgelsesmæssig eller godkendt) alene eller i kombination, undtagen tafamidis, som VYNDAQEL 80 mg [fire 20 mg tafamidis meglumine kapsler] oralt én gang dagligt eller VYNDAMAX 61 mg [én 61 mg tafamidis kapsel ] oralt én gang dagligt.
- Perifer neuropati tilskrevet andre årsager end ATTR-amyloidose (f.eks. diabetes mellitus, B12-mangel, hypothyroidisme, helvedesild, borreliose, HIV-infektion, sekundært til skade, kronisk nyresygdom).
- Patientens data består ikke datakvalitetstjek.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med blandet fænotype ATTR-CM
ATTR-CM patienter med blandet fænotype
|
61 milligram under virkelige forhold
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hastighed af neurologisk sygdomsprogression
Tidsramme: Baseline gennem mindst 12 måneders behandling
|
Beskriv og sammenlign hastigheden af neurologisk sygdomsprogression før og efter initiering af tafamidis hos patienter med blandet fænotype ATTR-CM, der modtager tafamidis 61 mg dagligt i en virkelig verden.
|
Baseline gennem mindst 12 måneders behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i modificeret kropsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Baseline (BL) gennem mindst 12 måneders behandling
|
Vurder ændring fra BL i mBMI hos patienter med blandet fænotype ATTR-CM 61 mg tafamidis
|
Baseline (BL) gennem mindst 12 måneders behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
29. april 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. juni 2024
Studieafslutning (Anslået)
30. juni 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
26. april 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
26. april 2024
Først opslået (Faktiske)
1. maj 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
1. maj 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. april 2024
Sidst verificeret
1. april 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- B3461121
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Transthyretin amyloidose kardiomyopati (ATTR-CM)
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AstraZenecaAktiv, ikke rekrutterendeTransthyretin-medieret amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)Forenede Stater, Spanien
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyAfsluttetFamiliær ATTR-CM (ATTRm-CM eller FAC) | Vildtype ATTR-CM (ATTRwt-CM)Forenede Stater
-
University of EdinburghBritish Heart Foundation; Netherlands Heart Foundation; Deutsches Zentrum...Rekruttering
-
Ensho Health Intelligent Systems Inc.Tilmelding efter invitationTransthyretin amyloid kardiomyopati ("ATTR-CM")Canada
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AstraZenecaAktiv, ikke rekrutterendeTransthyretin-medieret amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Italien, Spanien
-
PfizerRekrutteringATTR-CM (transthyretin amyloid kardiomyopati)Korea, Republikken
-
Novo Nordisk A/SAktiv, ikke rekrutterendeTransthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM)Forenede Stater, Holland, Spanien, Portugal, Canada, Tjekkiet, Frankrig, Tyskland, Italien, Japan
-
Mahidol UniversityPfizerIkke rekrutterer endnu
-
Novo Nordisk A/SRekrutteringTransthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM)Forenede Stater, Holland, Tyskland, Canada, Tjekkiet, Frankrig, Italien, Portugal, Spanien
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AstraZenecaRekrutteringTransthyretin-medieret amyloid kardiomyopati (ATTR CM)Forenede Stater, Østrig, Belgien, Canada, Frankrig, Tyskland, Israel, Italien, Portugal, Spanien, Sverige, Det Forenede Kongerige, Australien, Grækenland
Kliniske forsøg med Tafamidis
-
PfizerAfsluttetTransthyretin familiær amyloid polyneuropatiJapan
-
PfizerAfsluttetTransthyretin amyloid kardiomyopatiKina
-
PfizerAfsluttetSund og raskForenede Stater
-
PfizerRekrutteringTransthyretin amyloid kardiomyopatiIndien
-
PfizerAfsluttetPolyneuropati | Arvelig transthyretin amyloidose (ATTRv)Spanien
-
PfizerAfsluttetTransthyretin (TTR) Amyloid kardiomyopatiForenede Stater, Taiwan, Canada, Belgien, Australien, Tjekkiet, Sverige, Spanien, Italien, Hong Kong, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Japan, Argentina, Brasilien
-
PfizerAfsluttetATTR-PNForenede Stater, Tyskland, Argentina, Brasilien, Frankrig, Italien, Portugal, Sverige
-
PfizerAfsluttetATTR-CM | TTR-CMForenede Stater
-
PfizerAfsluttetSund og raskBelgien
-
PfizerAfsluttetSund og raskBelgien