Реальная эффективность высоких доз тафамидиса в отношении прогрессирования неврологических заболеваний при транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии смешанного фенотипа
24 апреля 2026 г. обновлено: Pfizer
Реальная эффективность высоких доз тафамидиса в отношении прогрессирования неврологических заболеваний при транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии смешанного фенотипа (ATTR-CM)
В этом исследовании будет изучена клиническая эффективность Тафамидиса у пациентов с транстиретиновым амилоидозом смешанного фенотипа с использованием данных, которые уже существуют в медицинских картах пациентов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
50
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10001
- Pfizer
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
В исследование будут включены пациенты со смешанным фенотипом ATTR-CM, которые проходят лечение в рамках программы амилоидоза в MedStar.
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥18 лет на момент постановки диагноза.
- Диагноз ATTRv-CM или ATTRwt-CM, смешанный фенотип.
- Лечение тафамидисом в виде VYNDAMAX 61 мг (одна капсула тафамидиса 61 мг) перорально один раз в день в течение ≥12 месяцев.
- Прошли ≥1 неврологическое обследование до и ≥1 после лечения.
Критерий исключения:
- История любой трансплантации органов.
- Лица, не являющиеся амбулаторными.
- Предыдущее или текущее лечение любой модифицирующей заболевание терапией (исследуемой или одобренной) отдельно или в комбинации, за исключением тафамидиса, например, VYNDAQEL 80 мг [четыре капсулы тафамидиса меглюмина по 20 мг] перорально один раз в день или VYNDAMAX 61 мг [одна капсула тафамидиса 61 мг] ] перорально один раз в день.
- Периферическая нейропатия, вызванная причинами, отличными от амилоидоза ATTR (например, сахарный диабет, дефицит B12, гипотиреоз, опоясывающий лишай, болезнь Лайма, ВИЧ-инфекция, вторичная по отношению к травме, хроническое заболевание почек).
- Данные пациента не проходят проверку качества данных.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты со смешанным фенотипом ATTR-CM
Пациенты с ATTR-CM со смешанным фенотипом
|
61 миллиграмм в реальных условиях
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость прогрессирования неврологических заболеваний
Временное ограничение: Исходный уровень в течение как минимум 12 месяцев лечения
|
Описать и сравнить скорость прогрессирования неврологического заболевания до и после начала лечения тафамидисом у пациентов со смешанным фенотипом ATTR-CM, получающих тафамидис в дозе 61 мг ежедневно в реальных условиях.
|
Исходный уровень в течение как минимум 12 месяцев лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение модифицированного индекса массы тела (ИМТ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (BL) в течение как минимум 12 месяцев лечения
|
Оценить изменение ИМТ по сравнению с BL у пациентов со смешанным фенотипом ATTR-CM, 61 мг тафамидиса
|
Исходный уровень (BL) в течение как минимум 12 месяцев лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 июня 2024 г.
Первичное завершение (Действительный)
7 апреля 2026 г.
Завершение исследования (Действительный)
7 апреля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 апреля 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
26 апреля 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
1 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 апреля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- B3461121
- NCT06393465 (Идентификатор реестра: ClinicalTrials.gov)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Pfizer предоставит доступ к обезличенным данным отдельных участников и соответствующим документам исследования (например,
протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и с учетом определенных критериев, условий и исключений.
Более подробную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .