高剂量他法米迪对混合表型转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病神经系统疾病进展的真实疗效
2026年4月24日 更新者：Pfizer
高剂量他法米迪对混合表型转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病 (ATTR-CM) 神经系统疾病进展的真实疗效
本研究将利用患者病历中已有的数据检验 Tafamidis 对混合表型转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的临床疗效
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
50
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10001
- Pfizer
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
该研究将包括在 MedStar 淀粉样变性项目中接受治疗的混合表型 ATTR-CM 患者。
描述
纳入标准：
- 诊断时年龄≥18岁。
- 诊断为 ATTRv-CM 或 ATTRwt-CM，混合表型。
- 用tafamidis治疗，如VYNDAMAX 61 mg [一粒61 mg tafamidis胶囊]口服，每日一次，持续≥12个月。
- 已进行 ≥1 次治疗前和 ≥1 次治疗后神经系统评估。
排除标准：
- 任何器官移植史。
- 不能行走的人。
- 既往或当前单独或联合使用任何疾病缓解疗法（研究或批准）进行治疗，tafamidis 除外，如 VYNDAQEL 80 mg [四粒 20 mg tafamidis 葡甲胺胶囊]，每天口服一次，或 VYNDAMAX 61 mg [一粒 61 mg tafamidis 胶囊] ] 每日口服一次。
- 周围神经病变归因于 ATTR 淀粉样变性以外的原因（例如糖尿病、B12 缺乏、甲状腺功能减退、带状疱疹、莱姆病、HIV 感染、继发性损伤、慢性肾病）。
- 患者的数据未能通过数据质量检查。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
混合表型 ATTR-CM 患者
表现出混合表型的 ATTR-CM 患者
|
现实条件下为 61 毫克
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
神经系统疾病进展率
大体时间：至少 12 个月治疗的基线
|
描述并比较在现实世界中每天接受 61 mg tafamidis 治疗的混合表型 ATTR-CM 患者在开始使用 tafamidis 之前和之后的神经系统疾病进展率。
|
至少 12 个月治疗的基线
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
修改后的体重指数 (BMI) 相对于基线的变化
大体时间：经过至少 12 个月治疗的基线 (BL)
|
评估混合表型 ATTR-CM 61 mg tafamidis 患者 mBMI 相对于 BL 的变化
|
经过至少 12 个月治疗的基线 (BL)
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年6月15日
初级完成 (实际的)
2026年4月7日
研究完成 (实际的)
2026年4月7日
研究注册日期
首次提交
2024年4月26日
首先提交符合 QC 标准的
2024年4月26日
首次发布 (实际的)
2024年5月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月24日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- B3461121
- NCT06393465 (注册表标识符：ClinicalTrials.gov)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
辉瑞将提供对个人去识别化参与者数据和相关研究文件（例如，
应合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况，提供协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）。
有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.