Virkelighetseffektiviteten av høydose-tafamidis på nevrologisk sykdomsprogresjon ved transthyretin-amyloid kardiomyopati med blandet fenotype
26. april 2024 oppdatert av: Pfizer
Virkelighetseffektiviteten av høydose tafamidis på nevrologisk sykdomsprogresjon ved transthyretin-amyloid kardiomyopati med blandet fenotype (ATTR-CM)
Denne studien vil undersøke den kliniske effektiviteten av Tafamidis hos pasienter med blandet fenotype Transthyretin Amyloidosis ved å bruke data som allerede finnes i pasientenes medisinske journaler
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
50
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonnummer: 1-800-718-1021
- E-post: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studiesteder
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10001
- Pfizer
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studien vil inkludere pasienter med blandet fenotype ATTR-CM som behandles i Amyloidose-programmet ved MedStar.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ≥18 år ved diagnose.
- Diagnostisert med ATTRv-CM eller ATTRwt-CM, blandet fenotype.
- Behandlet med tafamidis, som VYNDAMAX 61 mg [én 61 mg tafamidis kapsel] oralt én gang daglig i ≥12 måneder.
- Har hatt ≥1 nevrologiske vurderinger før og ≥1 etter behandling.
Ekskluderingskriterier:
- Historie om enhver organtransplantasjon.
- Personer som ikke er ambulerende.
- Tidligere eller nåværende behandling med sykdomsmodifiserende terapi (undersøkende eller godkjent) alene eller i kombinasjon, unntatt tafamidis, som VYNDAQEL 80 mg [fire 20 mg tafamidis meglumine kapsler] oralt én gang daglig eller VYNDAMAX 61 mg [én 61 mg tafamidis kapsel ] oralt en gang daglig.
- Perifer nevropati tilskrevet andre årsaker enn ATTR-amyloidose (f.eks. diabetes mellitus, B12-mangel, hypotyreose, helvetesild, borreliose, HIV-infeksjon, sekundært til skade, kronisk nyresykdom).
- Pasientens data klarer ikke å bestå datakvalitetskontroller.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter med blandet fenotype ATTR-CM
ATTR-CM-pasienter med blandet fenotype
|
61 milligram under virkelige forhold
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Hastighet av nevrologisk sykdomsprogresjon
Tidsramme: Baseline gjennom minst 12 måneders behandling
|
Beskriv og sammenlign frekvensen av nevrologisk sykdomsprogresjon før og etter initiering av tafamidis hos pasienter med blandet fenotype ATTR-CM som får tafamidis 61 mg daglig i en virkelig verden.
|
Baseline gjennom minst 12 måneders behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i modifisert kroppsmasseindeks (BMI)
Tidsramme: Baseline (BL) gjennom minst 12 måneders behandling
|
Vurder endring fra BL i mBMI hos pasienter med blandet fenotype ATTR-CM 61 mg tafamidis
|
Baseline (BL) gjennom minst 12 måneders behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
29. april 2024
Primær fullføring (Antatt)
30. juni 2024
Studiet fullført (Antatt)
30. juni 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
26. april 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. april 2024
Først lagt ut (Faktiske)
1. mai 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
1. mai 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. april 2024
Sist bekreftet
1. april 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- B3461121
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Transthyretin amyloidose kardiomyopati (ATTR-CM)
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AstraZenecaAktiv, ikke rekrutterendeTransthyretin-mediert amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)Forente stater, Spania
-
Eidos Therapeutics, a BridgeBio companyFullførtFamiliær ATTR-CM (ATTRm-CM eller FAC) | Villtype ATTR-CM (ATTRwt-CM)Forente stater
-
Ensho Health Intelligent Systems Inc.Påmelding etter invitasjonTransthyretin Amyloid Kardiomyopati ("ATTR-CM")Canada
-
University of EdinburghBritish Heart Foundation; Netherlands Heart Foundation; Deutsches Zentrum...Rekruttering
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AstraZenecaAktiv, ikke rekrutterendeTransthyretin-mediert amyloid kardiomyopati (ATTR-CM)Forente stater, Storbritannia, Italia, Spania
-
PfizerRekrutteringATTR-CM (transthyretin amyloid kardiomyopati)Korea, Republikken
-
Novo Nordisk A/SAktiv, ikke rekrutterendeTransthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM)Forente stater, Nederland, Spania, Portugal, Canada, Tsjekkia, Frankrike, Tyskland, Italia, Japan
-
Novo Nordisk A/SRekrutteringTransthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR CM)Forente stater, Nederland, Tyskland, Canada, Tsjekkia, Frankrike, Italia, Portugal, Spania
-
Mahidol UniversityPfizerHar ikke rekruttert ennå
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.AstraZenecaRekrutteringTransthyretin-mediert amyloid kardiomyopati (ATTR CM)Forente stater, Østerrike, Belgia, Canada, Frankrike, Tyskland, Israel, Italia, Portugal, Spania, Sverige, Storbritannia, Australia, Hellas
Kliniske studier på Tafamidis
-
PfizerFullførtTransthyretin familiær amyloid polynevropatiJapan
-
PfizerFullførtTransthyretin Amyloid KardiomyopatiKina
-
PfizerRekrutteringTransthyretin Amyloid KardiomyopatiIndia
-
PfizerFullførtPolynevropati | Arvelig transthyretin amyloidose (ATTRv)Spania
-
PfizerFullførtTransthyretin (TTR) Amyloid kardiomyopatiForente stater, Taiwan, Canada, Belgia, Australia, Tsjekkia, Sverige, Spania, Italia, Hong Kong, Tyskland, Nederland, Storbritannia, Frankrike, Japan, Argentina, Brasil
-
PfizerFullførtATTR-PNForente stater, Tyskland, Argentina, Brasil, Frankrike, Italia, Portugal, Sverige
-
PfizerFullførtATTR-CM | TTR-CMForente stater
-
PfizerFullført
-
PfizerFullført