Effektiviteten i verkliga världen av högdos Tafamidis på neurologisk sjukdomsprogression vid transtyretin-amyloidkardiomyopati med blandad fenotyp
24 april 2026 uppdaterad av: Pfizer
Verkliga effektiviteten av högdos Tafamidis på neurologisk sjukdomsprogression vid transtyretin-amyloidkardiomyopati med blandad fenotyp (ATTR-CM)
Denna studie kommer att undersöka den kliniska effektiviteten av Tafamidis hos patienter med blandad fenotyp Transthyretin Amyloidosis med hjälp av data som redan finns i patienternas journaler
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
50
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10001
- Pfizer
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studien kommer att inkludera patienter med blandad fenotyp ATTR-CM som behandlas i Amyloidosprogrammet vid MedStar.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥18 år vid diagnos.
- Diagnostiserats med ATTRv-CM eller ATTRwt-CM, blandad fenotyp.
- Behandlas med tafamidis, som VYNDAMAX 61 mg [en 61 mg tafamidis kapsel] oralt en gång dagligen i ≥12 månader.
- Har haft ≥1 neurologiska bedömningar före och ≥1 efter behandling.
Exklusions kriterier:
- Historik om någon organtransplantation.
- Individer som inte är ambulerande.
- Tidigare eller aktuell behandling med någon sjukdomsmodifierande behandling (utredande eller godkänd) ensam eller i kombination, förutom tafamidis, som VYNDAQEL 80 mg [fyra 20 mg tafamidis meglumine kapslar] oralt en gång dagligen eller VYNDAMAX 61 mg [en 61 mg tafamidis kapsel ] oralt en gång dagligen.
- Perifer neuropati som tillskrivs andra orsaker än ATTR-amyloidos (t.ex. diabetes mellitus, B12-brist, hypotyreos, bältros, borrelia, HIV-infektion, sekundärt till skada, kronisk njursjukdom).
- Patientdata klarar inte datakvalitetskontroller.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med blandad fenotyp ATTR-CM
ATTR-CM-patienter med blandad fenotyp
|
61 milligram under verkliga förhållanden
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Hastighet av neurologisk sjukdomsprogression
Tidsram: Baslinje genom minst 12 månaders behandling
|
Beskriv och jämför hastigheten av neurologisk sjukdomsprogression före och efter initiering av tafamidis hos patienter med blandad fenotyp ATTR-CM som får tafamidis 61 mg dagligen i en verklig miljö.
|
Baslinje genom minst 12 månaders behandling
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i modifierat kroppsmassaindex (BMI)
Tidsram: Baslinje (BL) genom minst 12 månaders behandling
|
Bedöm förändring från BL i mBMI hos patienter med blandad fenotyp ATTR-CM 61 mg tafamidis
|
Baslinje (BL) genom minst 12 månaders behandling
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 juni 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
7 april 2026
Avslutad studie (Faktisk)
7 april 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 april 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 april 2024
Första postat (Faktisk)
1 maj 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
24 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- B3461121
- NCT06393465 (Registeridentifierare: ClinicalTrials.gov)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex.
protokoll, Statistisk analysplan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag.
Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .