Efficacité réelle du Tafamidis à haute dose sur la progression de la maladie neurologique dans la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine à phénotype mixte
24 avril 2026 mis à jour par: Pfizer
Efficacité réelle du Tafamidis à haute dose sur la progression de la maladie neurologique dans la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine à phénotype mixte (ATTR-CM)
Cette étude examinera l'efficacité clinique de Tafamidis chez les patients atteints d'amylose à transthyrétine à phénotype mixte en utilisant des données qui existent déjà dans les dossiers médicaux des patients.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
50
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10001
- Pfizer
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
L'étude inclura des patients atteints d'ATTR-CM à phénotype mixte qui sont traités dans le cadre du programme d'amylose de MedStar.
La description
Critère d'intégration:
- Âge ≥18 ans au moment du diagnostic.
- Diagnostiqué avec ATTRv-CM ou ATTRwt-CM, phénotype mixte.
- Traité par tafamidis, sous forme de VYNDAMAX 61 mg [une capsule de tafamidis à 61 mg] par voie orale une fois par jour pendant ≥ 12 mois.
- Avoir subi ≥1 évaluation neurologique avant et ≥1 post-traitement.
Critère d'exclusion:
- Antécédents de toute transplantation d'organe.
- Les personnes non ambulatoires.
- Traitement antérieur ou actuel avec un traitement de fond (expérimental ou approuvé) seul ou en association, à l'exception du tafamidis, comme VYNDAQEL 80 mg [quatre capsules de tafamidis méglumine à 20 mg] par voie orale une fois par jour ou VYNDAMAX 61 mg [une capsule de tafamidis à 61 mg ] par voie orale une fois par jour.
- Neuropathie périphérique attribuée à des causes autres que l'amylose ATTR (par exemple, diabète sucré, déficit en vitamine B12, hypothyroïdie, zona, maladie de Lyme, infection par le VIH, secondaire à une blessure, maladie rénale chronique).
- Les données du patient ne réussissent pas les contrôles de qualité des données.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Patients présentant un phénotype mixte ATTR-CM
Patients ATTR-CM présentant un phénotype mixte
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61 milligrammes dans des conditions réelles
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de progression de la maladie neurologique
Délai: Base de référence jusqu'à au moins 12 mois de traitement
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Décrire et comparer le taux de progression de la maladie neurologique avant et après le début du tafamidis chez les patients atteints d'ATTR-CM de phénotype mixte recevant 61 mg de tafamidis par jour dans un contexte réel.
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Base de référence jusqu'à au moins 12 mois de traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la ligne de base de l'indice de masse corporelle (IMC) modifié
Délai: Base de référence (BL) pendant au moins 12 mois de traitement
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Évaluer le changement de BL dans l'IMC chez les patients présentant un phénotype mixte ATTR-CM 61 mg de tafamidis
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Base de référence (BL) pendant au moins 12 mois de traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
15 juin 2024
Achèvement primaire (Réel)
7 avril 2026
Achèvement de l'étude (Réel)
7 avril 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 avril 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
26 avril 2024
Première publication (Réel)
1 mai 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
29 avril 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
24 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- B3461121
- NCT06393465 (Identificateur de registre: ClinicalTrials.gov)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
Pfizer donnera accès aux données individuelles anonymisées des participants et aux documents d'étude associés (par ex.
protocole, Plan d'Analyse Statistique (SAP), Rapport d'Etude Clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage de données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles à l'adresse : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .