Effectiviteit in de praktijk van hoge doses tafamidis op de progressie van neurologische ziekten bij transthyretine-amyloïde cardiomyopathie met gemengd fenotype
24 april 2026 bijgewerkt door: Pfizer
Effectiviteit in de praktijk van hoge doses tafamidis op de progressie van neurologische ziekten bij gemengde fenotype transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM)
Deze studie zal de klinische effectiviteit van Tafamidis bij patiënten met gemengd fenotype transthyretine amyloïdose onderzoeken met behulp van gegevens die al bestaan in de medische dossiers van patiënten.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
50
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10001
- Pfizer
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Aan het onderzoek zullen patiënten met gemengd fenotype ATTR-CM deelnemen die worden behandeld in het amyloïdoseprogramma van MedStar.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd ≥18 jaar bij diagnose.
- Gediagnosticeerd met ATTRv-CM of ATTRwt-CM, gemengd fenotype.
- Behandeld met tafamidis, als VYNDAMAX 61 mg [één tafamidiscapsule van 61 mg] oraal eenmaal daags gedurende ≥12 maanden.
- Heeft ≥1 neurologische beoordeling vóór en ≥1 post-behandeling ondergaan.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van elke orgaantransplantatie.
- Individuen die niet-ambulant zijn.
- Eerdere of huidige behandeling met een ziektemodificerende therapie (onderzoeks- of goedgekeurd) alleen of in combinatie, behalve tafamidis, als VYNDAQEL 80 mg [vier tafamidis-megluminecapsules van 20 mg] oraal eenmaal daags of VYNDAMAX 61 mg [één 61 mg tafamidiscapsule ] eenmaal daags oraal.
- Perifere neuropathie toegeschreven aan andere oorzaken dan ATTR-amyloïdose (bijv. diabetes mellitus, B12-tekort, hypothyreoïdie, gordelroos, ziekte van Lyme, HIV-infectie, secundair aan letsel, chronische nierziekte).
- Patiëntgegevens voldoen niet aan de gegevenskwaliteitscontroles.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten met gemengd fenotype ATTR-CM
ATTR-CM-patiënten die zich presenteren met een gemengd fenotype
|
61 milligram onder reële omstandigheden
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Snelheid van progressie van neurologische ziekten
Tijdsspanne: Basislijn gedurende ten minste 12 maanden behandeling
|
Beschrijf en vergelijk de snelheid van progressie van de neurologische ziekte voor en na het starten van tafamidis bij patiënten met gemengd fenotype ATTR-CM die 61 mg tafamidis per dag krijgen in een realistische omgeving.
|
Basislijn gedurende ten minste 12 maanden behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gewijzigde Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Basislijn (BL) gedurende ten minste 12 maanden behandeling
|
Beoordeel de verandering ten opzichte van BL in mBMI bij patiënten met gemengd fenotype ATTR-CM 61 mg tafamidis
|
Basislijn (BL) gedurende ten minste 12 maanden behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 juni 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
7 april 2026
Studie voltooiing (Werkelijk)
7 april 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 april 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 april 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
1 mei 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 april 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
24 april 2026
Laatst geverifieerd
1 april 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- B3461121
- NCT06393465 (Register-ID: ClinicalTrials.gov)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang bieden tot individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistisch Analyse Plan (SAP), Klinisch Studierapport (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers, en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over de criteria voor het delen van gegevens van Pfizer en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .