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Eficácia no mundo real de altas doses de Tafamidis na progressão da doença neurológica na cardiomiopatia amilóide transtirretina de fenótipo misto

24 de abril de 2026 atualizado por: Pfizer

Eficácia no mundo real de altas doses de Tafamidis na progressão da doença neurológica na cardiomiopatia amilóide transtirretina de fenótipo misto (ATTR-CM)

Este estudo examinará a eficácia clínica do Tafamidis em pacientes com Amiloidose por Transtirretina de Fenótipo Misto usando dados que já existem nos prontuários médicos dos pacientes

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

50

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10001
        • Pfizer

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

O estudo incluirá pacientes com fenótipo misto ATTR-CM que são tratados no Programa de Amiloidose da MedStar.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade ≥18 anos no momento do diagnóstico.
  • Diagnosticado com ATTRv-CM ou ATTRwt-CM, fenótipo misto.
  • Tratado com tafamidis, como VYNDAMAX 61 mg [uma cápsula de 61 mg de tafamidis] por via oral uma vez ao dia por ≥12 meses.
  • Tiveram ≥1 avaliações neurológicas pré e ≥1 pós-tratamento.

Critério de exclusão:

  • História de qualquer transplante de órgão.
  • Indivíduos que não deambulam.
  • Tratamento anterior ou atual com qualquer terapia modificadora da doença (em investigação ou aprovada) isoladamente ou em combinação, exceto tafamidis, como VYNDAQEL 80 mg [quatro cápsulas de tafamidis meglumina de 20 mg] por via oral uma vez ao dia ou VYNDAMAX 61 mg [uma cápsula de tafamidis de 61 mg ] por via oral uma vez ao dia.
  • Neuropatia periférica atribuída a outras causas além da amiloidose ATTR (por exemplo, diabetes mellitus, deficiência de vitamina B12, hipotireoidismo, herpes zoster, doença de Lyme, infecção por HIV, secundária a lesão, doença renal crônica).
  • Os dados do paciente não passam nas verificações de qualidade dos dados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes com fenótipo misto ATTR-CM
Pacientes ATTR-CM apresentando fenótipo misto
61 miligramas em condições reais
Outros nomes:
  • Vyndamax

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de progressão da doença neurológica
Prazo: Linha de base durante pelo menos 12 meses de tratamento
Descrever e comparar a taxa de progressão da doença neurológica antes e depois do início do tafamidis em pacientes com fenótipo misto ATTR-CM recebendo 61 mg de tafamidis por dia em um cenário do mundo real.
Linha de base durante pelo menos 12 meses de tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) modificado
Prazo: Linha de base (BL) durante pelo menos 12 meses de tratamento
Avaliar a alteração do BL no IMCm em pacientes com fenótipo misto ATTR-CM 61 mg tafamidis
Linha de base (BL) durante pelo menos 12 meses de tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de junho de 2024

Conclusão Primária (Real)

7 de abril de 2026

Conclusão do estudo (Real)

7 de abril de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de abril de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de abril de 2024

Primeira postagem (Real)

1 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

29 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • B3461121
  • NCT06393465 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

A Pfizer fornecerá acesso a dados individuais de participantes não identificados e documentos de estudo relacionados (por exemplo, protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a determinados critérios, condições e exceções. Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo para solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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