Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Skutečná světová účinnost vysokých dávek tafamidisu na progresi neurologického onemocnění u transtyretinové amyloidní kardiomyopatie se smíšeným fenotypem

24. dubna 2026 aktualizováno: Pfizer

Skutečná světová účinnost vysokých dávek tafamidisu na progresi neurologického onemocnění u transtyretinové amyloidní kardiomyopatie se smíšeným fenotypem (ATTR-CM)

Tato studie bude zkoumat klinickou účinnost Tafamidisu u pacientů se smíšeným fenotypem transthyretinové amyloidózy pomocí údajů, které již existují v lékařských záznamech pacientů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10001
        • Pfizer

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studie bude zahrnovat pacienty se smíšeným fenotypem ATTR-CM, kteří jsou léčeni v programu Amyloidosis na MedStar.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥18 let v době diagnózy.
  • Diagnostikováno pomocí ATTRv-CM nebo ATTRwt-CM, smíšený fenotyp.
  • Léčba tafamidisem, jako VYNDAMAX 61 mg [jedna 61mg tobolka tafamidis] perorálně jednou denně po dobu ≥ 12 měsíců.
  • Měli ≥ 1 neurologické vyšetření před a ≥ 1 po léčbě.

Kritéria vyloučení:

  • Historie jakékoli transplantace orgánu.
  • Jedinci, kteří nechodí.
  • Předchozí nebo současná léčba jakoukoli chorobu modifikující terapií (zkoumanou nebo schválenou) samotnou nebo v kombinaci, kromě tafamidisu, jako VYNDAQEL 80 mg [čtyři 20mg tobolky tafamidis meglumin] perorálně jednou denně nebo VYNDAMAX 61 mg [jedna tobolka tafamidis 61 mg ] perorálně jednou denně.
  • Periferní neuropatie přisuzovaná jiným příčinám než ATTR amyloidóza (např. diabetes mellitus, nedostatek B12, hypotyreóza, pásový opar, lymská borelióza, infekce HIV, sekundární k poranění, chronické onemocnění ledvin).
  • Data pacienta neprojdou kontrolou kvality dat.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti se smíšeným fenotypem ATTR-CM
Pacienti s ATTR-CM se smíšeným fenotypem
Lék: Tafamidis
61 miligramů v reálných podmínkách
Ostatní jména:
  • Vyndamax

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rychlost progrese neurologického onemocnění
Časové okno: Výchozí stav po dobu nejméně 12 měsíců léčby
Popište a porovnejte rychlost progrese neurologického onemocnění před a po zahájení léčby tafamidisem u pacientů se smíšeným fenotypem ATTR-CM, kteří dostávali tafamidis v dávce 61 mg denně v reálném světě.
Výchozí stav po dobu nejméně 12 měsíců léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v upraveném indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Výchozí stav (BL) po dobu nejméně 12 měsíců léčby
Zhodnoťte změnu od BL v mBMI u pacientů se smíšeným fenotypem ATTR-CM 61 mg tafamidis
Výchozí stav (BL) po dobu nejméně 12 měsíců léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. června 2024

Primární dokončení (Aktuální)

7. dubna 2026

Dokončení studie (Aktuální)

7. dubna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. dubna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. dubna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

1. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • B3461121
  • NCT06393465 (Identifikátor registru: ClinicalTrials.gov)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např. protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Transthyretinová amyloidóza kardiomyopatie (ATTR-CM)

Klinické studie na Tafamidis

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit