A nagy dózisú tafamidis valós hatékonysága a vegyes fenotípusú transztiretin amiloid kardiomiopátiában a neurológiai betegségek progressziójában
2026. április 24. frissítette: Pfizer
A nagy dózisú tafamidis valós hatékonysága a vegyes fenotípusú transztiretin amiloid kardiomiopátiában (ATTR-CM) a neurológiai betegségek progressziójában
Ez a tanulmány a Tafamidis klinikai hatékonyságát vizsgálja vegyes fenotípusú transztiretin amiloidózisban szenvedő betegeknél a betegek orvosi nyilvántartásában már meglévő adatok felhasználásával.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
50
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10001
- Pfizer
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálatban vegyes fenotípusú ATTR-CM-ben szenvedő betegek is részt vesznek, akiket a MedStar amiloidózis programjában kezelnek.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥18 év a diagnóziskor.
- ATTRv-CM vagy ATTRwt-CM diagnosztizált, vegyes fenotípusú.
- Tafamidisszel kezelt VYNDAMAX 61 mg [egy 61 mg-os tafamidis kapszula] szájon át naponta egyszer, ≥12 hónapig.
- ≥1 kezelés előtti és ≥1 utáni neurológiai értékelésen volt.
Kizárási kritériumok:
- Bármely szervátültetés története.
- Olyan személyek, akik nem járóképesek.
- Bármilyen betegségmódosító terápiával (vizsgálati vagy jóváhagyott) végzett korábbi vagy jelenlegi kezelés önmagában vagy kombinációban, kivéve a tafamidist, VYNDAQEL 80 mg [négy 20 mg-os tafamidis meglumine kapszula] szájon át naponta egyszer vagy VYNDAMAX 61 mg [egy 61 mg-os tafamidis kapszula ] szájon át naponta egyszer.
- Perifériás neuropátia, amely az ATTR-amyloidosistól eltérő okokra vezethető vissza (pl. diabetes mellitus, B12-hiány, hypothyreosis, övsömör, Lyme-kór, HIV-fertőzés, másodlagos sérülés, krónikus vesebetegség).
- A páciens adatai nem felelnek meg az adatminőségi ellenőrzéseknek.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Vegyes ATTR-CM fenotípusú betegek
Vegyes fenotípusú ATTR-CM betegek
|
61 milligramm valós körülmények között
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A neurológiai betegség progressziójának aránya
Időkeret: Kiindulási állapot legalább 12 hónapos kezelés alatt
|
Ismertesse és hasonlítsa össze a neurológiai betegség progressziójának sebességét a tafamidis megkezdése előtt és után olyan vegyes fenotípusú ATTR-CM-ben szenvedő betegeknél, akik napi 61 mg tafamidist kapnak, valós környezetben.
|
Kiindulási állapot legalább 12 hónapos kezelés alatt
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a módosított testtömegindexben (BMI)
Időkeret: Kiindulási érték (BL) legalább 12 hónapos kezelés alatt
|
Értékelje a BL-hez viszonyított változást az mBMI-ben vegyes fenotípusú ATTR-CM 61 mg tafamidis betegeknél
|
Kiindulási érték (BL) legalább 12 hónapos kezelés alatt
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. június 15.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. április 7.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2026. április 7.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. április 26.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. április 26.
Első közzététel (Tényleges)
2024. május 1.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. április 29.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 24.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- B3461121
- NCT06393465 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl.
protokoll, statisztikai elemzési terv (SAP), klinikai vizsgálati jelentés (CSR)) szakképzett kutatók kérésére és bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében.
A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .