Suuriannoksisen tafamidiksen todellinen tehokkuus neurologisten sairauksien etenemiseen sekafenotyyppisessä transtyretiiniamyloidikardiomyopatiassa
perjantai 24. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Pfizer
Suuriannoksisen tafamidiksen todellinen tehokkuus neurologisten sairauksien etenemiseen sekafenotyyppisessä transtyretiiniamyloidikardiomyopatiassa (ATTR-CM)
Tässä tutkimuksessa tarkastellaan Tafamidiksen kliinistä tehokkuutta potilailla, joilla on sekafenotyyppinen transtyretiiniamyloidoosi, käyttäen tietoja, jotka ovat jo olemassa potilaiden lääketieteellisissä tiedoissa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
50
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10001
- Pfizer
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimukseen osallistuu potilaita, joilla on sekafenotyyppinen ATTR-CM ja joita hoidetaan MedStarin amyloidoosiohjelmassa.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥ 18 vuotta diagnoosin yhteydessä.
- Diagnosoitu ATTRv-CM tai ATTRwt-CM, sekoitettu fenotyyppi.
- Hoidettu tafamidiksella, kuten VYNDAMAX 61 mg [yksi 61 mg:n tafamidis-kapseli] suun kautta kerran päivässä ≥12 kuukauden ajan.
- Heillä on ollut ≥ 1 ennen hoitoa ja ≥ 1 hoidon jälkeen neurologinen arviointi.
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa elinsiirron historia.
- Henkilöt, jotka eivät ole liikkuvia.
- Aikaisempi tai meneillään oleva hoito millä tahansa sairautta modifioivalla hoidolla (tutkittava tai hyväksytty) yksinään tai yhdistelmänä, paitsi tafamidis, VYNDAQEL 80 mg [neljä 20 mg tafamidis meglumiinikapselia] suun kautta kerran päivässä tai VYNDAMAX 61 mg [yksi 61 mg tafamidis-kapseli ] suun kautta kerran päivässä.
- Perifeerinen neuropatia, joka johtuu muista syistä kuin ATTR-amyloidoosista (esim. diabetes mellitus, B12-puutos, kilpirauhasen vajaatoiminta, vyöruusu, Lymen tauti, vamman aiheuttama HIV-infektio, krooninen munuaissairaus).
- Potilaan tiedot eivät läpäise tietojen laatutarkastuksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on sekafenotyyppi ATTR-CM
ATTR-CM-potilaat, joilla on sekoitettu fenotyyppi
|
61 milligrammaa todellisissa olosuhteissa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Neurologisen sairauden etenemisnopeus
Aikaikkuna: Lähtötaso vähintään 12 kuukauden hoidon aikana
|
Kuvaa ja vertaa neurologisen sairauden etenemisnopeutta ennen tafamidiksen aloittamista ja sen jälkeen potilailla, joilla on sekafenotyyppinen ATTR-CM ja jotka saavat tafamidista 61 mg päivässä todellisessa ympäristössä.
|
Lähtötaso vähintään 12 kuukauden hoidon aikana
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta modifioidussa kehon massaindeksissä (BMI)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (BL) vähintään 12 kuukauden hoidon aikana
|
Arvioi mBMI:n muutos BL:stä potilailla, joilla on sekafenotyyppinen ATTR-CM 61 mg tafamidista
|
Lähtötilanne (BL) vähintään 12 kuukauden hoidon aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Lauantai 15. kesäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 7. huhtikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 7. huhtikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 26. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 1. toukokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 24. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B3461121
- NCT06393465 (Rekisterin tunniste: ClinicalTrials.gov)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim.
protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin.
Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .