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Efficacia nel mondo reale di Tafamidis ad alte dosi sulla progressione della malattia neurologica nella cardiomiopatia amiloide transtiretina a fenotipo misto

24 aprile 2026 aggiornato da: Pfizer

Efficacia nel mondo reale di Tafamidis ad alte dosi sulla progressione della malattia neurologica nella cardiomiopatia transtiretina-amiloide a fenotipo misto (ATTR-CM)

Questo studio esaminerà l'efficacia clinica di Tafamidis in pazienti affetti da amiloidosi da transtiretina a fenotipo misto utilizzando dati già esistenti nelle cartelle cliniche dei pazienti

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10001
        • Pfizer

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Lo studio includerà pazienti con ATTR-CM a fenotipo misto trattati nel programma Amiloidosi presso MedStar.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥18 anni alla diagnosi.
  • Diagnosi di ATTRv-CM o ATTRwt-CM, fenotipo misto.
  • Trattato con tafamidis, come VYNDAMAX 61 mg [una capsula di tafamidis da 61 mg] per via orale una volta al giorno per ≥12 mesi.
  • Hanno avuto ≥1 valutazioni neurologiche pre e ≥1 post-trattamento.

Criteri di esclusione:

  • Storia di qualsiasi trapianto di organi.
  • Individui non deambulanti.
  • Trattamento precedente o attuale con qualsiasi terapia modificante la malattia (sperimentale o approvata) da sola o in combinazione, ad eccezione di tafamidis, come VYNDAQEL 80 mg [quattro capsule di tafamidis meglumine da 20 mg] per via orale una volta al giorno o VYNDAMAX 61 mg [una capsula di tafamidis da 61 mg ] per via orale una volta al giorno.
  • Neuropatia periferica attribuita a cause diverse dall'amiloidosi ATTR (ad esempio, diabete mellito, carenza di vitamina B12, ipotiroidismo, fuoco di Sant'Antonio, malattia di Lyme, infezione da HIV, secondaria a trauma, malattia renale cronica).
  • I dati del paziente non superano i controlli di qualità dei dati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con fenotipo misto ATTR-CM
Pazienti ATTR-CM che presentano un fenotipo misto
Droga: Tafamidis
61 milligrammi in condizioni reali
Altri nomi:
  • Vyndamax

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di progressione della malattia neurologica
Lasso di tempo: Basale per almeno 12 mesi di trattamento
Descrivere e confrontare il tasso di progressione della malattia neurologica prima e dopo l'inizio del trattamento con tafamidis in pazienti con ATTR-CM a fenotipo misto che ricevono tafamidis 61 mg al giorno in un contesto reale.
Basale per almeno 12 mesi di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) modificato
Lasso di tempo: Basale (BL) per almeno 12 mesi di trattamento
Valutare il cambiamento rispetto al BL nell’mBMI nei pazienti con fenotipo misto ATTR-CM 61 mg di tafamidis
Basale (BL) per almeno 12 mesi di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 giugno 2024

Completamento primario (Effettivo)

7 aprile 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

7 aprile 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B3461121
  • NCT06393465 (Identificatore di registro: ClinicalTrials.gov)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti non identificati e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, Piano di Analisi Statistica (SAP), Rapporto di Studio Clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetto a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Amiloidosi da transtiretina Cardiomiopatia (ATTR-CM)

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