同種移植に対する CliniMACS® CD34 TCR アルファ/ベータの治療使用 (拡張アクセス使用)

受信者の包含基準:

• 18歳未満の年齢
• 遺伝子型が一致する関連ドナー (兄弟) が存在しない
• 適切なドナーと移植片ソースの入手可能性
• ハプロ同一性に関連する動員された末梢血細胞
• 9/10 または 10/10 の対立遺伝子が一致 (HLA-A、-B、-C、-DRB1、-DQB1) 血縁関係のないボランティアのドナーが動員した末梢血細胞

ドナーの参加基準:

• レシピエントとドナーの適合性基準に記載されているマッチング
• 末梢血幹細胞 (PBSC) 採取のセンター標準に適合したサイズと血管アクセス。 末梢へのアクセスが不十分なドナーは、採取のためにアフェレーシス カテーテルを挿入する必要があります。

• 適切な審査/資格要件を満たす必要があります。

  • ハプロ同一性が一致する家族: センターの健康診断によってスクリーニングされ、資格があることが判明しました。
  • 無関係の寄付者: PBSC を寄付するための適合性基準を満たしている
  • HIV陰性
  • 妊娠中または授乳中ではない
  • 施設の慣例に従って、レシピエントは高レベルのドナー特異的抗 HLA 抗体を持っていてはなりません。
  • PBSC の寄付に同意する必要があります
  • インフォームドコンセントを与える必要がある

受信者の適合性:

- 以下によって実証される適切な臓器機能:

• MUGA ≥ 50% または ECHO > 30%
• 24時間クレアチニンクリアランスまたはGlofil ≥ 50 ml/min、または血清クレアチニンが正常上限の2倍以下
• DLCO > 予測値の 65%。 FEV1 >65% 予測値
• AST / ALT ≤ 2.5 および/またはビリルビン ≤ 正常上限の 1.5 倍
• 妊娠検査薬は陰性
• HIV 1/2 (HIV スクリーニング) 陰性、定性的 HIV PCR 陰性。
• HTLVⅠ陰性
• RPR または VDRL が陰性
• RVP (呼吸器ウイルス PCR) の結果が陰性
• 肝炎検査が陽性であっても、患者が不適格になるわけではありません。 肝炎の結果は、移植医師によってケースバイケースで評価され、ドナーの適合性/適格性が判断されます。

ドナーの適合性:

- 許可されたドナーソース

• 完全に一致する兄弟のドナーは許可されません。
• 無関係の寄付者。 少なくとも 10 個の対立遺伝子の HLA タイピングが必要です。 ドナーは、9/10 または 10/10 の対立遺伝子 (HLA-A、-B、-C、-DRB1、-DQB1) で一致する必要があります。 ハプロ同一性が一致した家族メンバー。 最小一致レベルは完全にハプロ一致（少なくとも 5/10、HLA-A、-B、-C、-DRB1、-DQB1 対立遺伝子）、ただし追加の一致（例：6、7、または 8/10）を持つハプロ一致ドナーの使用勧められた。
• この IDE では、臍帯血は幹細胞ソースとして許可されていません。

レシピエントおよびドナーの除外基準:

• 胎児や乳児に対するリスクが不明であるため、妊娠中または授乳中の女性は参加資格がありません。
• 生命を脅かす制御されていない日和見感染症（真菌、細菌、またはウイルス感染症）の存在。 導入療法中に真菌性疾患の病歴がある患者は、抗真菌療法に有意な反応があり、CT 評価で疾患の証拠がまったく残っていない、または最小限しか残っていない場合には、治療を進めることができます。
• HIV または HTLV I/II 感染