A CliniMACS® CD34 TCR alfa/béta kezelési alkalmazása allogén transzplantációhoz (kibővített hozzáférésű használat)

Címzett felvételi kritériumai:

• 18 év alatti életkor
• Nem áll rendelkezésre genotípusosan egyező rokon donor (testvér)
• Megfelelő donor és graftforrás rendelkezésre állása
• Haploidentikus rokon mobilizált perifériás vérsejtek
• 9/10 vagy 10/10 allél egyező (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) önkéntes, független donor mobilizált perifériás vérsejteket

A donor befogadási kritériumai:

• Egyezés a címzett és adományozó alkalmassági kritériumaiban leírtak szerint
• A perifériás vér őssejt (PBSC) gyűjtéséhez a központ szabványának megfelelő méret és érrendszeri hozzáférés. A nem megfelelő perifériás hozzáféréssel rendelkező donoroknak aferézis katétert kell behelyezniük a gyűjtéshez.

• Meg kell felelnie a megfelelő szűrési/alkalmassági követelményeknek:

  • Haploidentizált családtagok: a központ egészségügyi szűrései átvizsgálták, és alkalmasnak találták.
  • Nem rokon donorok: megfelelnek a PBSC adományozására való alkalmassági kritériumoknak
  • HIV negatív
  • Nem terhes vagy szoptató
  • Az intézményi gyakorlat szerint a recipiens nem rendelkezhet magas szintű donor-specifikus anti-HLA antitestekkel.
  • El kell fogadnia a PBSC adományozását
  • Tájékozott beleegyezést kell adni

Címzett alkalmassága:

- Megfelelő szervműködés, amit a következők bizonyítanak:

• MUGA ≥ 50% vagy ECHO >30%
• 24 órás kreatinin-clearance vagy Glofil ≥ 50 ml/perc vagy szérum kreatinin ≤2-szerese a normál felső határának
• DLCO > a becsült érték 65%-a. FEV1 > 65%-a előrejelzett
• AST/ALT ≤ 2,5 és/vagy bilirubin ≤ 1,5-szerese a normál felső határának
• A terhességi teszt negatív
• HIV 1/2 (HIV-szűrés) negatív negatív kvalitatív HIV PCR-rel.
• HTLV I negatív
• RPR vagy VDRL negatív
• RVP (Respiratory Viral PCR) negatív eredménnyel
• A pozitív hepatitis teszt nem teszi alkalmatlanná a beteget. A hepatitis eredményeit a transzplantációs orvos eseti alapon értékeli a donor alkalmasságának/jogosultságának meghatározása érdekében.

Donor alkalmassága:

- Engedélyezett adományozó források

• Teljesen egyező testvér donorok nem engedélyezettek.
• Nem rokon donorok. Legalább 10 allél HLA tipizálása szükséges. A donornak 9/10 vagy 10/10 alléleken kell egyeznie (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1). Haploidentikus egyező családtagok. Minimális egyezési szint teljes haploidentikus (legalább 5/10; HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 allél), de haploidentikus donorok használata extra egyezésekkel (pl. 6, 7 vagy 8/10) biztatott.
• A köldökzsinórvér nem engedélyezett őssejtforrásként ezen az IDE-n.

Recipiens és donor kizárási kritériumai:

• Terhes vagy szoptató nőstények nem alkalmazhatók, mivel a születendő gyermekeket és csecsemőket érintő kockázat nem ismert
• Életveszélyes, ellenőrizetlen opportunista fertőzés (gombás, bakteriális vagy vírusos fertőzések) jelenléte. Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében gombás betegség szerepel az indukciós terápia során, folytathatják a kezelést, ha szignifikánsan reagálnak a gombaellenes terápiára, és a CT-értékelés alapján a betegségre utaló jelek nem, vagy csak minimálisan maradtak fenn.
• HIV vagy HTLV I/II fertőzés