Utilizzo terapeutico di CliniMACS® CD34 TCR Alpha/Beta per trapianto allogenico (utilizzo con accesso esteso)

Criteri di inclusione dei destinatari:

• Età inferiore a 18 anni
• Nessun donatore correlato (fratello) genotipicamente compatibile disponibile
• Disponibilità di un donatore idoneo e di una fonte di trapianto
• Cellule del sangue periferico mobilizzate correlate aploidentiche
• 9/10 o 10/10 alleli abbinati (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) di cellule del sangue periferico mobilizzate da donatore non imparentato volontario

Criteri di inclusione dei donatori:

• Abbinamento come descritto nei Criteri di idoneità del ricevente e del donatore
• Dimensioni e accesso vascolare adeguati allo standard del centro per la raccolta di cellule staminali del sangue periferico (PBSC). I donatori con accesso periferico inadeguato richiederanno il posizionamento di un catetere per aferesi per la raccolta.

• Deve soddisfare adeguati requisiti di screening/idoneità:

  • Membri della famiglia corrispondenti aploidentici: selezionati dagli screening sanitari del centro e ritenuti idonei.
  • Donatori non imparentati: soddisfare i criteri di idoneità per donare PBSC
  • HIV negativo
  • Non in gravidanza o in allattamento
  • Il ricevente non deve avere anticorpi anti-HLA specifici del donatore di alto livello secondo le pratiche istituzionali.
  • Deve accettare di donare PBSC
  • Deve dare il consenso informato

Idoneità del destinatario:

- Adeguato funzionamento degli organi come dimostrato da:

• MUGA ≥ 50% o ECHO >30%
• Clearance della creatinina nelle 24 ore o Glofil ≥ 50 ml/min o creatinina sierica ≤ 2 volte il limite superiore della norma
• DLCO > 65% del valore previsto. FEV1 >65% del predetto
• AST/ALT ≤ 2,5 e/o bilirubina ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma
• Test di gravidanza negativo
• HIV 1/2 (screening HIV) negativo con PCR HIV qualitativa negativa.
• HTLV I negativo
• RPR o VDRL negativi
• RVP (PCR virale respiratoria) con risultato negativo
• La positività al test dell’epatite non rende il paziente non idoneo. I risultati dell'epatite verranno valutati caso per caso dal medico specializzato in trapianti per determinare l'idoneità/idoneità del donatore.

Idoneità del donatore:

- Fonti di donatori consentiti

• Non sono ammessi donatori fratelli completamente compatibili.
• Donatori non imparentati. È richiesta la tipizzazione HLA di almeno 10 alleli. Il donatore deve corrispondere agli alleli 9/10 o 10/10 (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1). Membri della famiglia corrispondenti aploidentici. Livello minimo di corrispondenza completamente aploidentico (almeno 5/10; alleli HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1), ma uso di donatori aploidentici con corrispondenze extra (ad esempio, 6, 7 o 8/10) incoraggiato.
• Il sangue cordonale non è consentito come fonte di cellule staminali su questo IDE.

Criteri di esclusione del ricevente e del donatore:

• Le donne in gravidanza o in allattamento non sono idonee poiché il rischio per i feti e i neonati non è noto
• Presenza di infezioni opportunistiche incontrollate e potenzialmente letali (infezioni fungine, batteriche o virali). I pazienti con storia di malattia fungina durante la terapia di induzione possono procedere se hanno una risposta significativa alla terapia antifungina senza alcuna o minima evidenza di malattia residua alla valutazione TC.
• Infezione da HIV o HTLV I/II