Uso terapéutico del CliniMACS® CD34 TCR Alpha/Beta para trasplante alogénico (uso de acceso ampliado)

Criterios de inclusión de destinatarios:

• Edad menor de 18 años
• No hay ningún donante emparentado (hermano) compatible genotípicamente disponible
• Disponibilidad de un donante y una fuente de injerto adecuados
• Células sanguíneas periféricas movilizadas relacionadas haploidénticas
• 9/10 o 10/10 alelos compatibles (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) donante voluntario no emparentado movilizaron células de sangre periférica

Criterios de inclusión de donantes:

• Emparejamiento como se describe en los Criterios de idoneidad del receptor y del donante
• Tamaño y acceso vascular apropiados según el estándar del centro para la recolección de células madre de sangre periférica (PBSC). Los donantes con acceso periférico inadecuado requerirán la colocación de un catéter de aféresis para la recolección.

• Debe cumplir con los requisitos de evaluación/elegibilidad apropiados:

  • Miembros de la familia compatibles haploidénticos: examinados mediante exámenes de salud del centro y considerados elegibles.
  • Donantes no emparentados: cumplen con los criterios de idoneidad para donar PBSC
  • VIH negativo
  • No embarazada ni en período de lactancia
  • El destinatario no debe tener anticuerpos anti-HLA específicos del donante de alto nivel según las prácticas institucionales.
  • Debe aceptar donar PBSC
  • Debe dar consentimiento informado

Idoneidad del destinatario:

- Funcionamiento adecuado de los órganos demostrado por:

• MUGA ≥ 50% o ECO >30%
• Aclaramiento de creatinina en 24 horas o Glofil ≥ 50 ml/min o creatinina sérica ≤2 veces el límite superior normal
• DLCO > 65% del valor previsto. FEV1 >65% del previsto
• AST/ALT ≤ 2,5 y/o Bilirrubina ≤ 1,5 veces el límite superior de lo normal
• Prueba de embarazo negativa
• VIH 1/2 (pantalla de VIH) negativo con una PCR de VIH cualitativa negativa.
• HTLVI negativo
• RPR o VDRL negativo
• RVP (PCR Viral Respiratoria) con resultado negativo
• La prueba de hepatitis positiva no hace que el paciente no sea elegible. El médico de trasplantes evaluará los resultados de la hepatitis caso por caso para determinar la idoneidad/elegibilidad del donante.

Idoneidad del donante:

- Fuentes de donantes permitidas

• No se permiten hermanos donantes totalmente compatibles.
• Donantes no emparentados. Se requiere tipificación HLA de al menos 10 alelos. El donante debe tener compatibilidad en alelos 9/10 o 10/10 (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1). Miembros de familia compatibles haploidénticos. Nivel mínimo de coincidencia haploidéntico completo (al menos 5/10; alelos HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1), pero uso de donantes haploidénticos con coincidencias adicionales (p. ej., 6, 7 u 8/10) motivado.
• La sangre del cordón umbilical no está permitida como fuente de células madre en este IDE.

Criterios de exclusión de destinatarios y donantes:

• Las mujeres embarazadas o lactantes no son elegibles ya que se desconoce el riesgo para los fetos y los bebés.
• Presencia de infección oportunista no controlada y potencialmente mortal (infecciones fúngicas, bacterianas o virales). Los pacientes con antecedentes de enfermedad fúngica durante la terapia de inducción pueden continuar si tienen una respuesta significativa a la terapia antimicótica sin evidencia o evidencia mínima de enfermedad restante mediante la evaluación por TC.
• Infección por VIH o HTLV I/II