Behandeling Gebruik van de CliniMACS® CD34 TCR Alpha/Beta voor allogene transplantatie (gebruik met uitgebreide toegang)

Opnamecriteria voor ontvangers:

• Leeftijd jonger dan 18 jaar
• Geen beschikbare genotypisch gematchte verwante donor (broer of zus)
• Beschikbaarheid van een geschikte donor- en transplantaatbron
• Haplo-identiek gerelateerde gemobiliseerde perifere bloedcellen
• 9/10 of 10/10 allel gematcht (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) vrijwillige niet-verwante donor gemobiliseerde perifere bloedcellen

Criteria voor donoropname:

• Matching zoals beschreven in de geschiktheidscriteria voor ontvangers en donoren
• Grootte en vasculaire toegang geschikt volgens centrumstandaard voor verzameling van perifere bloedstamcellen (PBSC). Bij donoren met onvoldoende perifere toegang moet voor afname een aferesekatheter worden geplaatst.

• Moet voldoen aan de toepasselijke screening-/geschiktheidsvereisten:

  • Haplo-identieke gematchte familieleden: gescreend door gezondheidsschermen van het centrum en geschikt bevonden.
  • Niet-verwante donoren: voldoen aan de geschiktheidscriteria om PBSC te doneren
  • HIV-negatief
  • Niet zwanger of borstvoeding gevend
  • Volgens de institutionele praktijken mag de ontvanger geen donorspecifieke anti-HLA-antilichamen op hoog niveau hebben.
  • Moet akkoord gaan met het doneren van PBSC
  • Moet geïnformeerde toestemming geven

Geschiktheid ontvanger:

- Adequaat orgaanfunctioneren zoals blijkt uit:

• MUGA ≥ 50% of ECHO >30%
• 24-uurs creatinineklaring of Glofil ≥ 50 ml/min of serumcreatinine ≤2 keer de bovengrens van normaal
• DLCO > 65% van voorspelde waarde. FEV1 >65% van voorspeld
• AST/ALT ≤ 2,5 en/of bilirubine ≤ 1,5 keer de bovengrens van normaal
• Zwangerschapstest negatief
• HIV 1/2 (HIV-screening) negatief met een negatieve kwalitatieve HIV-PCR.
• HTLV I negatief
• RPR of VDRL negatief
• RVP (Respiratory Viral PCR) met een negatief resultaat
• Positieve hepatitistests zorgen er niet voor dat de patiënt niet in aanmerking komt. Hepatitisresultaten zullen geval per geval worden beoordeeld door de transplantatiearts om de geschiktheid/geschiktheid van de donor te bepalen.

Geschiktheid van donor:

- Toegestane donorbronnen

• Volledig gematchte donoren van broers en zussen zijn niet toegestaan.
• Niet-verwante donoren. HLA-typering van minimaal 10 allelen is vereist. Donor moet gematcht zijn op 9/10 of 10/10 allelen (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1). Haplo-identieke gematchte familieleden. Minimaal matchniveau volledig haplo-identiek (minstens 5/10; HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 allelen), maar gebruik van haplo-identieke donoren met extra matches (bijv. 6, 7 of 8/10) aangemoedigd.
• Navelstrengbloed is op deze IDE niet toegestaan ​​als stamcelbron.

Uitsluitingscriteria voor ontvanger en donor:

• Zwangere of zogende vrouwen komen niet in aanmerking omdat het risico voor ongeboren kinderen en zuigelingen onbekend is
• Aanwezigheid van levensbedreigende, ongecontroleerde opportunistische infecties (schimmel-, bacteriële of virale infecties). Patiënten met een voorgeschiedenis van schimmelziekte tijdens de inductietherapie kunnen doorgaan als zij een significante respons op antischimmeltherapie ervaren en er geen of minimaal bewijs van ziekte overblijft na CT-evaluatie.
• HIV- of HTLV I/II-infectie