Использование в лечении CliniMACS® CD34 TCR Alpha/Beta для аллогенной трансплантации (использование в расширенном доступе)

Критерии включения получателя:

• Возраст менее 18 лет
• Нет доступного генотипически соответствующего родственного донора (брата или сестры)
• Наличие подходящего донора и источника трансплантата
• Гаплоидентично родственные мобилизованные клетки периферической крови
• 9/10 или 10/10 совпадений по аллелям (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) добровольцы, неродственные доноры, мобилизованные клетки периферической крови

Критерии включения доноров:

• Соответствие, как описано в Критериях пригодности реципиента и донора.
• Размер и доступ к сосудам соответствуют стандарту центра для сбора стволовых клеток периферической крови (PBSC). Доноры с неадекватным периферическим доступом потребуют установки катетера для афереза ​​для взятия крови.

• Должен соответствовать соответствующим требованиям отбора/квалификации:

  • Члены семьи с гаплоидентичным совпадением: прошли медицинский осмотр в центре и признаны подходящими.
  • Неродственные доноры: соответствуют критериям пригодности для пожертвования PBSC.
  • ВИЧ-отрицательный
  • Не беременна и не кормлю грудью
  • Согласно институциональной практике, у реципиента не должно быть высокого уровня донорских специфических анти-HLA-антител.
  • Должен согласиться пожертвовать PBSC
  • Необходимо дать информированное согласие

Пригодность получателя:

- Адекватное функционирование органов, о чем свидетельствуют:

• МУГА ≥ 50% или ЭХО >30%
• 24-часовой клиренс креатинина или глофил ≥ 50 мл/мин или сывороточный креатинин в 2 раза выше верхнего предела нормы
• DLCO > 65 % прогнозируемого значения. ОФВ1 >65% прогнозируемого
• АСТ/АЛТ ≤ 2,5 и/или билирубин ≤ 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы
• Тест на беременность отрицательный
• ВИЧ 1/2 (скрининг на ВИЧ) отрицательный с отрицательным качественным ПЦР на ВИЧ.
• HTLV I отрицательный
• RPR или VDRL отрицательный
• РВП (ПЦР на респираторные вирусы) с отрицательным результатом
• Положительный результат теста на гепатит не лишает пациента права на участие в программе. Результаты по гепатиту будут оцениваться врачом-трансплантологом в каждом конкретном случае для определения пригодности донора.

Пригодность донора:

- Разрешенные источники доноров

• Полностью совместимые доноры-братья и сестры не допускаются.
• Неродственные доноры. Требуется HLA-типирование не менее 10 аллелей. Донор должен совпадать по аллелям 9/10 или 10/10 (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1). Гаплоидентичные члены семьи. Минимальный уровень совпадения: полная гаплоидентичность (не менее 5/10; аллели HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1), но использование гаплоидентичных доноров с дополнительными совпадениями (например, 6, 7 или 8/10) поощряется.
• Пуповинная кровь не допускается в качестве источника стволовых клеток в этой IDE.

Критерии исключения реципиентов и доноров:

• Беременные или кормящие женщины не имеют права на участие в программе, поскольку риск для нерожденных детей и младенцев неизвестен.
• Наличие опасной для жизни неконтролируемой оппортунистической инфекции (грибковой, бактериальной или вирусной инфекции). Пациенты с грибковыми заболеваниями в анамнезе во время индукционной терапии могут продолжать лечение, если у них наблюдается значительный ответ на противогрибковую терапию при отсутствии или минимальных признаках заболевания, сохраняющихся по данным КТ.
• ВИЧ или HTLV I/II инфекция