Behandlungseinsatz des CliniMACS® CD34 TCR Alpha/Beta für allogene Transplantationen (Expanded Access Use)

Einschlusskriterien für Empfänger:

• Alter unter 18 Jahren
• Kein verfügbarer genotypisch passender verwandter Spender (Geschwister)
• Verfügbarkeit eines geeigneten Spenders und einer geeigneten Transplantatquelle
• Haploidentisch verwandte mobilisierte periphere Blutzellen
• 9/10 oder 10/10 allerlepassende (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) freiwillige, nicht verwandte Spender mobilisierten periphere Blutzellen

Einschlusskriterien für Spender:

• Übereinstimmung wie in den Eignungskriterien für Empfänger und Spender beschrieben
• Größe und Gefäßzugang entsprechend dem Zentrumsstandard für die Sammlung peripherer Blutstammzellen (PBSC). Spender mit unzureichendem peripheren Zugang müssen zur Entnahme einen Apheresekatheter legen.

• Muss entsprechende Screening-/Zulassungsvoraussetzungen erfüllen:

  • Haploidentisch übereinstimmende Familienmitglieder: von Gesundheitsuntersuchungen des Zentrums überprüft und für geeignet befunden.
  • Unabhängige Spender: Erfüllen Sie die Eignungskriterien für die Spende von PBSC
  • HIV-negativ
  • Nicht schwanger oder stillend
  • Gemäß der institutionellen Praxis darf der Empfänger keine spenderspezifischen Anti-HLA-Antikörper in hoher Konzentration aufweisen.
  • Muss der Spende von PBSC zustimmen
  • Muss eine Einverständniserklärung abgeben

Eignung des Empfängers:

- Angemessene Organfunktion, nachgewiesen durch:

• MUGA ≥ 50 % oder ECHO > 30 %
• 24-Stunden-Kreatinin-Clearance oder Glofil ≥ 50 ml/min oder Serumkreatinin ≤ 2-fache Obergrenze des Normalwerts
• DLCO > 65 % des vorhergesagten Werts. FEV1 >65 % des vorhergesagten Werts
• AST/ALT ≤ 2,5 und/oder Bilirubin ≤ 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts
• Schwangerschaftstest negativ
• HIV 1/2 (HIV-Screening) negativ mit negativer qualitativer HIV-PCR.
• HTLV I negativ
• RPR oder VDRL negativ
• RVP (Respiratory Viral PCR) mit negativem Ergebnis
• Ein positiver Hepatitis-Test macht den Patienten nicht von der Teilnahme ausgeschlossen. Die Hepatitis-Ergebnisse werden von Fall zu Fall vom Transplantationsarzt ausgewertet, um die Eignung/Eignung des Spenders festzustellen.

Spendereignung:

- Zulässige Spenderquellen

• Vollständig passende Geschwisterspender sind nicht zulässig.
• Unabhängige Spender. Eine HLA-Typisierung von mindestens 10 Allelen ist erforderlich. Der Spender muss bei 9/10 oder 10/10 Allelen übereinstimmen (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1). Haploidentisch übereinstimmende Familienmitglieder. Mindestübereinstimmungsniveau vollständig haploidentisch (mindestens 5/10; HLA-A-, -B-, -C-, -DRB1-, -DQB1-Allele), aber Verwendung haploidentischer Spender mit zusätzlichen Übereinstimmungen (z. B. 6, 7 oder 8/10) ermutigt.
• Nabelschnurblut ist in dieser IDE nicht als Stammzellquelle zulässig.

Ausschlusskriterien für Empfänger und Spender:

• Schwangere oder stillende Frauen sind nicht teilnahmeberechtigt, da das Risiko für ungeborene Kinder und Säuglinge unbekannt ist
• Vorliegen einer lebensbedrohlichen, unkontrollierten opportunistischen Infektion (Pilz-, Bakterien- oder Virusinfektion). Patienten, bei denen während der Induktionstherapie eine Pilzerkrankung in der Vorgeschichte aufgetreten ist, können mit der Behandlung fortfahren, wenn sie deutlich auf die antimykotische Therapie ansprechen und bei der CT-Untersuchung keine oder nur minimale Hinweise auf eine verbleibende Erkrankung vorliegen.
• HIV- oder HTLV-I/II-Infektion