Behandlingsbrug af CliniMACS® CD34 TCR Alpha/Beta til allogen transplantation (udvidet adgangsbrug)

Inklusionskriterier for modtagere:

• Alder under 18 år
• Ingen tilgængelig genotypisk matchet relateret donor (søskende)
• Tilgængelighed af en passende donor og graftkilde
• Haploidentisk relaterede mobiliserede perifere blodceller
• 9/10 eller 10/10 allelmatchede (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) frivillige ikke-beslægtede donormobiliserede perifere blodceller

Inklusionskriterier for donorer:

• Matching som beskrevet i egnethedskriterierne for modtager og donor
• Størrelse og vaskulær adgang passende efter centerstandard til indsamling af perifere blodstamceller (PBSC). Donorer med utilstrækkelig perifer adgang vil kræve anbringelse af et aferesekateter til opsamling.

• Skal opfylde passende krav til screening/berettigelse:

  • Haploidentisk matchede familiemedlemmer: screenet af centerets helbredsskærme og fundet kvalificerede.
  • Ikke-beslægtede donorer: opfylder kriterierne for egnethed til at donere PBSC
  • HIV negativ
  • Ikke gravid eller ammende
  • Modtageren må ikke have donorspecifikke anti-HLA-antistoffer på højt niveau i henhold til institutionel praksis.
  • Skal acceptere at donere PBSC
  • Skal give informeret samtykke

Modtager egnethed:

- Tilstrækkelig organfunktion som vist ved:

• MUGA ≥ 50 % eller EKKO >30 %
• 24-timers kreatininclearance eller glofil ≥ 50 ml/min eller serumkreatinin ≤ 2 gange den øvre grænse for normalen
• DLCO > 65 % af forudsagt værdi. FEV1 >65 % af forventet
• AST/ALAT ≤ 2,5 og/eller bilirubin ≤ 1,5 gange den øvre grænse for normalen
• Graviditetstest negativ
• HIV 1/2 (HIV screening) negativ med en negativ kvalitativ HIV PCR.
• HTLV I negativ
• RPR eller VDRL negativ
• RVP (Respiratory Viral PCR) med negativt resultat
• Positiv hepatitistest gør ikke patienten udelukket. Hepatitisresultater vil blive evalueret fra sag til sag af transplantationslægen for at bestemme donorens egnethed/berettigelse.

Donor egnethed:

- Tilladte donorkilder

• Fuldt matchede søskendedonorer er ikke tilladt.
• Ikke-relaterede donorer. HLA-typning af mindst 10 alleler er påkrævet. Donor skal matches ved 9/10 eller 10/10 alleler (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1). Haploidentisk matchede familiemedlemmer. Minimum matchniveau fuldt haploidentisk (mindst 5/10; HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 alleler), men brug af haploidentiske donorer med ekstra match (f.eks. 6, 7 eller 8/10) opfordrede.
• Navlestrengsblod er ikke tilladt som stamcellekilde på denne IDE.

Udelukkelseskriterier for modtagere og donorer:

• Gravide eller ammende kvinder er ikke berettigede, da risikoen for ufødte børn og spædbørn er ukendt
• Tilstedeværelse af livstruende, ukontrolleret opportunistisk infektion (svampe-, bakterie- eller virusinfektioner). Patienter med svampesygdom i anamnesen under induktionsbehandling kan fortsætte, hvis de har et signifikant respons på antifungal behandling med ingen eller minimale tegn på sygdom tilbage ved CT-evaluering.
• HIV eller HTLV I/II infektion