Utilisation thérapeutique du CliniMACS® CD34 TCR Alpha/Beta pour la transplantation allogénique (utilisation à accès élargi)

Critères d'inclusion des destinataires :

• Âge inférieur à 18 ans
• Aucun donneur apparenté génotypiquement apparié disponible (frère ou sœur)
• Disponibilité d'un donneur et d'une source de greffon appropriés
• Cellules du sang périphérique mobilisées liées à des haplo-identiques
• 9/10 ou 10/10 allèles appariés (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) donneur volontaire non apparenté mobilisé des cellules du sang périphérique

Critères d'inclusion des donateurs :

• Appariement tel que décrit dans les critères d’admissibilité du bénéficiaire et du donneur
• Taille et accès vasculaire appropriés selon la norme du centre pour la collecte de cellules souches du sang périphérique (PBSC). Les donneurs ayant un accès périphérique inadéquat devront placer un cathéter d'aphérèse pour le prélèvement.

• Doit répondre aux exigences de sélection/éligibilité appropriées :

  • Membres de la famille appariés haploidentiques : examinés par les examens de santé du centre et jugés éligibles.
  • Donneurs non apparentés : répondre aux critères d’admissibilité pour donner du PBSC
  • séronégatif
  • Pas enceinte ou allaitante
  • Le receveur ne doit pas avoir d'anticorps anti-HLA spécifiques au donneur de haut niveau selon les pratiques institutionnelles.
  • Doit accepter de faire don de PBSC
  • Doit donner son consentement éclairé

Adéquation du destinataire :

- Fonctionnement adéquat des organes démontré par :

• MUGA ≥ 50 % ou ECHO > 30 %
• Clairance de la créatinine sur 24 heures ou Glofil ≥ 50 ml/min ou Créatinine sérique ≤ 2 fois la limite supérieure de la normale
• DLCO > 65 % de la valeur prévue. VEMS > 65 % de la valeur prévue
• AST/ALT ≤ 2,5 et/ou bilirubine ≤ 1,5 fois la limite supérieure de la normale
• Test de grossesse négatif
• VIH 1/2 (dépistage VIH) négatif avec une PCR VIH qualitative négative.
• HTLV I négatif
• RPR ou VDRL négatif
• RVP (Respiratory Viral PCR) avec un résultat négatif
• Un test d’hépatite positif ne rend pas le patient inéligible. Les résultats de l'hépatite seront évalués au cas par cas par le médecin transplanteur pour déterminer l'adéquation/éligibilité du donneur.

Adéquation du donneur :

- Sources de donateurs autorisées

• Les donneurs frères et sœurs entièrement compatibles ne sont pas autorisés.
• Donateurs non liés. Un typage HLA d'au moins 10 allèles est requis. Le donneur doit correspondre à 9/10 ou 10/10 allèles (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1). Membres de la famille appariés haploidentiques. Niveau de correspondance minimum complètement haplo-identique (au moins 5/10 ; allèles HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1), mais utilisation de donneurs haplo-identiques avec des correspondances supplémentaires (par exemple, 6, 7 ou 8/10) encouragée.
• Le sang de cordon n'est pas autorisé comme source de cellules souches dans cet IDE.

Critères d'exclusion des bénéficiaires et des donateurs :

• Les femmes enceintes ou allaitantes ne sont pas éligibles car le risque pour les enfants à naître et les nourrissons est inconnu.
• Présence d'une infection opportuniste incontrôlée et potentiellement mortelle (infections fongiques, bactériennes ou virales). Les patients ayant des antécédents de maladie fongique au cours du traitement d'induction peuvent continuer s'ils ont une réponse significative au traitement antifongique avec peu ou pas de signes de maladie restants selon l'évaluation tomodensitométrique.
• Infection par le VIH ou HTLV I/II