Behandlingsbruk av CliniMACS® CD34 TCR alfa/beta for allogen transplantasjon (bruk med utvidet tilgang)

Inkluderingskriterier for mottakere:

• Alder under 18 år
• Ingen tilgjengelig genotypisk matchet relatert donor (søsken)
• Tilgjengelighet av en passende donor og graftkilde
• Haploidentisk relaterte mobiliserte perifere blodceller
• 9/10 eller 10/10 allelmatchede (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) frivillige urelaterte donormobiliserte perifere blodceller

Inkluderingskriterier for givere:

• Matching som beskrevet i egnethetskriteriene for mottaker og giver
• Størrelse og vaskulær tilgang passende etter senterstandard for innsamling av perifere blodstamceller (PBSC). Donorer med utilstrekkelig perifer tilgang vil kreve plassering av et aferesekateter for innsamling.

• Må oppfylle passende krav til screening/kvalifisering:

  • Haploidentisk matchede familiemedlemmer: screenet av senterets helseskjermer og funnet å være kvalifisert.
  • Ikke-relaterte givere: oppfyller egnethetskriterier for å donere PBSC
  • HIV-negativ
  • Ikke gravid eller ammende
  • Mottakeren må ikke ha donorspesifikke anti-HLA-antistoffer på høyt nivå i henhold til institusjonens praksis.
  • Må godta å donere PBSC
  • Må gi informert samtykke

Mottakers egnethet:

- Tilstrekkelig organfunksjon som demonstrert ved:

• MUGA ≥ 50 % eller EKKO >30 %
• 24-timers kreatininclearance eller glofil ≥ 50 ml/min eller serumkreatinin ≤ 2 ganger øvre normalgrense
• DLCO > 65 % av antatt verdi. FEV1 >65 % av predikert
• AST/ALAT ≤ 2,5 og/eller bilirubin ≤ 1,5 ganger øvre normalgrense
• Graviditetstest negativ
• HIV 1/2 (HIV-skjerm) negativ med en negativ kvalitativ HIV-PCR.
• HTLV I negativ
• RPR eller VDRL negativ
• RVP (Respiratory Viral PCR) med negativt resultat
• Positiv hepatitttesting gjør ikke pasienten uegnet. Hepatittresultater vil bli evaluert fra sak til sak av transplantasjonslegen for å bestemme donorens egnethet/kvalifisering.

Donor egnethet:

- Tillatte giverkilder

• Fullt matchede søskengivere er ikke tillatt.
• Ikke-relaterte givere. HLA-typing av minst 10 alleler er nødvendig. Donor må matches ved 9/10 eller 10/10 alleler (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1). Haploidentisk matchede familiemedlemmer. Minimum matchnivå fullt haploidentisk (minst 5/10; HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1 alleler), men bruk av haploidentiske givere med ekstra matcher (f.eks. 6, 7 eller 8/10) oppfordret.
• Navlestrengsblod er ikke tillatt som stamcellekilde på denne IDE.

Ekskluderingskriterier for mottaker og giver:

• Gravide eller ammende kvinner er ikke kvalifiserte da risikoen for ufødte barn og spedbarn er ukjent
• Tilstedeværelse av livstruende, ukontrollert opportunistisk infeksjon (sopp-, bakterie- eller virusinfeksjoner). Pasienter med soppsykdom i anamnesen under induksjonsterapi kan fortsette hvis de har en signifikant respons på soppdrepende terapi med ingen eller minimale tegn på sykdom som gjenstår ved CT-evaluering.
• HIV eller HTLV I/II infeksjon