Uso de tratamento do CliniMACS® CD34 TCR Alpha/Beta para transplante alogênico (uso de acesso expandido)

Critérios de inclusão de destinatários:

• Idade menor que 18 anos
• Nenhum doador relacionado genotipicamente compatível disponível (irmão)
• Disponibilidade de um doador adequado e fonte de enxerto
• Células sanguíneas periféricas mobilizadas relacionadas haploidênticas
• 9/10 ou 10/10 alelos correspondentes (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) doador voluntário não aparentado mobilizou células do sangue periférico

Critérios de inclusão de doadores:

• Correspondência conforme descrito nos Critérios de Adequação do Destinatário e Doador
• Tamanho e acesso vascular apropriados pelo padrão do centro para coleta de células-tronco do sangue periférico (PBSC). Doadores com acesso periférico inadequado necessitarão da colocação de um cateter de aférese para coleta.

• Deve atender aos requisitos de triagem/elegibilidade apropriados:

  • Membros da família haploidênticos: examinados pelos exames de saúde do centro e considerados elegíveis.
  • Doadores não aparentados: atendem aos critérios de adequação para doar PBSC
  • HIV negativo
  • Não está grávida ou amamentando
  • O destinatário não deve ter anticorpos anti-HLA específicos do doador de alto nível, de acordo com as práticas institucionais.
  • Deve concordar em doar PBSC
  • Deve dar consentimento informado

Adequação do destinatário:

- Funcionamento adequado dos órgãos, conforme demonstrado por:

• MUGA ≥ 50% ou ECO >30%
• Depuração de creatinina em 24 horas ou Glofil ≥ 50 ml/min ou creatinina sérica ≤2 vezes o limite superior do normal
• DLCO > 65% do valor previsto. VEF1 >65% do previsto
• AST/ALT ≤ 2,5 e/ou Bilirrubina ≤ 1,5 vezes o limite superior do normal
• Teste de gravidez negativo
• HIV 1/2 (triagem de HIV) negativo com PCR qualitativa de HIV negativo.
• HTLV I negativo
• RPR ou VDRL negativo
• RVP (PCR Viral Respiratório) com resultado negativo
• O teste de hepatite positivo não torna o paciente inelegível. Os resultados da hepatite serão avaliados caso a caso pelo médico transplantador para determinar a adequação/elegibilidade do doador.

Adequação do Doador:

- Fontes de doadores permitidas

• Doadores de irmãos totalmente compatíveis não são permitidos.
• Doadores não relacionados. É necessária a tipagem HLA de pelo menos 10 alelos. O doador deve ser compatível com alelos 9/10 ou 10/10 (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1). Membros da família haploidênticos correspondentes. Nível mínimo de correspondência haploidêntico completo (pelo menos 5/10; alelos HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1), mas uso de doadores haploidênticos com correspondências extras (por exemplo, 6, 7 ou 8/10) encorajado.
• O sangue do cordão umbilical não é permitido como fonte de células-tronco neste IDE.

Critérios de exclusão de destinatários e doadores:

• Mulheres grávidas ou lactantes não são elegíveis porque o risco para fetos e bebês é desconhecido
• Presença de infecção oportunista não controlada e com risco de vida (infecções fúngicas, bacterianas ou virais). Pacientes com histórico de doença fúngica durante a terapia de indução podem prosseguir se apresentarem uma resposta significativa à terapia antifúngica, sem nenhuma ou mínima evidência de doença remanescente pela avaliação por TC.
• Infecção por HIV ou HTLV I/II