ポリグルタミン脊髄小脳失調症に対する Stemchymal®
2024年4月29日 更新者：Steminent US, Inc.
PolyQ 脊髄小脳失調症治療のための幹葉系 (同種異系脂肪由来間葉系幹細胞) 注入の安全性と有効性を評価する第 II 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、単一施設研究
この臨床試験の目的は、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験デザインにより、ポリグルタミン脊髄小脳失調症治療におけるStemchymal®点滴の治療効果と安全性を研究することです。
適格な被験者は、静脈内注入により Stemchymal® の投与を受けます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ2
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 被験者は遺伝子型が確認されたSCA3を持っています。
- 被験者の SARA スコアは 5 ～ 15 の範囲です。
- 対象者は20歳から70歳までです。
- インフォームドコンセントに署名した被験者。
- 妊娠可能な女性被験者は、妊娠の可能性があり、閉経後（月経がなく1年以上）であるか、外科的に出産できないか、または効果的な避妊方法を実践している必要があります。
- 男性被験者は研究期間中、医学的に認められた避妊法を実践していなければなりません。 禁欲は許容される避妊方法です。
除外基準:
- スクリーニング来院前6か月以内に何らかの細胞療法に登録されている被験者（来院1）。
- 妊娠検査結果が陽性である女性被験者。
- 心臓（例えば、心不全）、肝臓（例えば、急性肝不全または慢性肝硬変）、肺（例えば、呼吸不全）および腎臓（例えば、血液透析または腹膜）を含むがこれらに限定されない、重度の重要な臓器疾患を患っている対象透析）疾患、スクリーニング訪問（訪問1）前6か月以内。
- -免疫学的障害（例、全身性エリテマトーデス）を患っている被験者で、スクリーニング来院（来院1）前6か月以内。
- -スクリーニング来院（来院1）前6か月以内の他の神経障害（アルツハイマー病など）を患っている被験者。
- スクリーニング来院前5年以内に化学療法/放射線療法を受けた被験者(来院1)。
- 悪性腫瘍の既往歴のある被験者。
- 認知症またはその他の精神疾患（障害を伴ううつ病、双極性障害、統合失調症を含むがこれらに限定されない）を患っている被験者。
- ベックうつ病インベントリ第 2 版 (BDI-II) スコアが 20 ポイントを超える被験者。
- 研究者の判断により本臨床試験に適さない被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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患者は静脈内点滴によりプラセボを投与されます
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実験的：ステムチマル®
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患者はStemchymal®を静脈内点滴により投与されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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失調症の評価と評価のスケール (SARA) スコアのベースライン (0 週) からの 6 か月 (24 週) の変化。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2025年6月1日
一次修了 (推定)
2028年6月1日
研究の完了 (推定)
2028年6月1日
試験登録日
最初に提出
2024年4月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月29日
最初の投稿 (推定)
2024年5月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2024年5月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月29日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。