Stemchymal® per atassia spinocerebellare da poliglutammine

Criterio di inclusione:

1. I soggetti presentano SCA3 genotipicamente confermato.
2. I punteggi SARA dei soggetti sono compresi tra 5 e 15.
3. I soggetti hanno un'età compresa tra 20 e 70 anni.
4. Soggetti che hanno firmato il consenso informato.
5. I soggetti di sesso femminile in età fertile e in grado di concepire devono essere in post-menopausa (un anno o più senza mestruazioni), chirurgicamente incapaci di avere figli o praticare metodi efficaci di controllo delle nascite.
6. I soggetti di sesso maschile devono praticare una forma di contraccezione accettata dal punto di vista medico durante il periodo di studio. L’astinenza è un metodo contraccettivo accettabile.

Criteri di esclusione:

1. Soggetti che sono stati arruolati in qualsiasi tipo di terapia cellulare nei sei mesi precedenti la visita di screening (Visita 1).
2. Soggetti di sesso femminile che hanno un risultato positivo al test di gravidanza.
3. Soggetti che hanno avuto gravi malattie degli organi vitali, incluse ma non limitate a cardiache (ad esempio, insufficienza cardiaca), epatiche (ad esempio, insufficienza epatica acuta o cirrosi epatica cronica), polmonari (ad esempio, insufficienza respiratoria) e renali (ad esempio, emodialisi o peritoneale dialisi), entro sei mesi prima della visita di screening (Visita 1).
4. Soggetti con disturbi immunologici (ad esempio lupus eritematoso sistemico), entro sei mesi prima della visita di screening (Visita 1).
5. Soggetti con altri disturbi neurologici (ad es. Malattia di Alzheimer), entro sei mesi prima della visita di screening (Visita 1).
6. Soggetti che avevano ricevuto chemioterapia/radioterapia nei cinque anni precedenti la visita di screening (Visita 1).
7. Soggetti con storia di tumori maligni.
8. Soggetti con demenza o altre malattie psichiatriche, inclusi ma non limitati a depressione invalidante, disturbo bipolare, schizofrenia.
9. Soggetti con un punteggio Beck Depression Inventory Second Edition (BDI-II) superiore a 20 punti.
10. Soggetti non idonei per questo studio clinico secondo il giudizio dello sperimentatore.